云顶新耀新战略：重磅引进+自主研发「双轮驱动」，实现全产业链布局

近期，云顶新耀宣布，其位于浙江嘉善的全球生产基地一期项目暨mRNA疫苗产业化基地正式启用，投资规模超过9亿人民币，年产能预计可达7亿剂次mRNA疫苗产品，这标志着云顶新耀正走向集研发、临床、生产于一体的全产业链布局。

为进一步助力我国生物制药行业的长期发展，2023年1月4日，云顶新耀发布其未来两年战略规划，公司将进一步转型成为一家综合性生物制药公司，实现全产业链布局，包括强大的自主研发和授权引进能力、临床开发能力及颇具规模的生产和商业化能力，其中，肾病和mRNA平台产品组合将成为云顶新耀的重点发展领域。

正如云顶新耀首席执行官罗永庆表示：“在过去的五年多里，云顶新耀取得了令人瞩目的成绩，建立了顶级的产品管线，如今我们将从成功的授权引进模式逐步发展到兼具强大的自主研发和业务拓展能力的双轮驱动模式，从临床开发阶段的生物技术公司跨入集研发、生产和商业化为一体的综合性生物制药公司，并在亚洲实现行业领导地位。”

Nefecon已纳入优先审评，多项肾病研发项目“齐开花”

中国是世界上原发性肾小球疾病发病率最高的国家，而IgA肾病是中国最常见的原发性肾小球疾病。我国约有500万IgA肾病患者，预估每年有10万新诊断的IgA肾病患者，约50%的患者在10-20年内可能进展为终末期肾病。

布地奈德迟释胶囊（Nefecon）是Calliditas公司开发的口服靶向布地奈德迟释胶囊，是全球首个针对IgA肾病的靶向治疗药物。Nefecon专为IgA肾病患者研制，迟释胶囊含布地奈德4mg，覆以肠溶包衣，使得药物可以完整无损地到达回肠，每粒Nefecon胶囊中所含的布地奈德包衣微丸，靶向作用于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。

2019年6月，云顶新耀与Calliditas公司签订独家授权许可协议，获得Nefecon在大中华地区和新加坡的开发和商业化权利。该协议于 2022 年 3 月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。2022年4月，云顶新耀公布中国人群亚组的研究数据，蛋白尿下降和稳定eGFR的结果与NefIgArd研究A部分的结果高度一致。

云顶新耀内科领域首席医学官朱正缨博士介绍，“Nefecon是云顶新耀肾科产品组合中的主打产品，在积极地推进中国NDA递交的同时，也递交了新加坡的NDA的申请，同时也会继续递交中国香港、中国台湾地区以及韩国的申请。Nefecon有望于2023年下半年在中国获批上市。”

值得一提的是，云顶新耀也正在开发其他具有前景的针对肾小球疾病的治疗药物管线，以满足患者需求。以EVER001为例，EVER001是新一代共价可逆的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，正在开发用于治疗肾小球疾病，已于去年9月获批开展Ib期临床试验。另外，云顶新耀还有多个肾病研发项目正处于临床前阶段，其中进展最快的一款针对肾小球肾病的候选药物预计将在未来两年内提交临床试验申请。

mRNA技术不止于新冠疫苗，癌症疫苗具有广阔前景

随着我国疫情管控全面的放开和多地新冠感染快速达到峰值，新冠特效药以及第四针接种疫苗方案的出炉再次得到极大的关注，尤其是mRNA疫苗。作为全球研发进展最快的疫苗，Moderna和BioNTech的mRNA疫苗积极的临床试验数据以及快速的审批给全球带来了极大的抗疫信心，这不仅预示着疫情传播能够得到有效控制，还有望改变未来疫苗的研发方式。

对此，罗永庆表示，“目前全球新冠疫情仍在高位运行，病毒持续变异带来诸多挑战。国产mRNA疫苗正快速推进，但目前仍未批准任何一款mRNA疫苗上市。mRNA疫苗对传统的技术路线的疫苗是一个革命性的进步，它对T细胞的免疫能力的提升、免疫原性、抗体水平等，是具有一定的优势的。新冠疫苗不仅仅是大流行期间的需求，未来将成为一种常态化的需求。”

mRNA疫苗相比于传统的疫苗在某些方面有其独特的优势，比如研发生产效率高、免疫效率高等。同时，新冠病毒仍在不断地变异中，mRNA技术的快速更迭与生产便利将成为极大的优势

据悉，2021年9月云顶新耀与Providence达成全面战略合作，引进其mRNA技术平台，如今已完成产业化规模技术转移，可以进行从质粒开始的全部工艺步骤和分析检测并与原材料供应商建立了直接采购。

云顶新耀计划于2023年就针对奥密克戎的二价mRNA新冠候选疫苗EVER-COVID19-M1在中国启动临床试验并拟于年底前提交紧急使用授权申请。在与Providence Therapeutics 公司合作后不到16个月里，云顶新耀已完成产业化的技术转移，推进了其经临床验证的mRNA平台，并在浙江嘉善mRNA疫苗产业化基地，成功进行了试生产。

众所周知，mRNA技术前景广阔，新冠疫苗将会是我国mRNA技术应用的一个起点，未来，mRNA技术的应用将会向肿瘤等疾病领域衍生。除了新冠疫苗，云顶新耀还将继续充分利用其mRNA技术平台的潜力，开发多款针对传染病和癌症的预防及治疗性疫苗。

“mRNA技术平台在在未来相当长一段时间在生物制药领域会大放异彩，不管是对上游的抗原设计还是下游的工业化生产，我们都沉淀了能力和技术，为我们现在正在做的不管是新冠mRNA疫苗产品的开发，还是肿瘤治疗新疫苗的开发奠定了非常好的基础。”罗永庆说道。

据了解，除了专注于肾病及mRNA平台外，云顶新耀的产品管线中还拥有多款具有同类最佳潜力的候选产品，包括新型抗菌药物依拉环素和治疗溃疡性结肠炎的etrasimod ，其中新型抗菌药物依拉环素有望于2023年获得新药上市批准。