创新引进，博鳌乐城落地中国RET靶向新药
来源：生物谷 2020-10-10 16:59
9月30日，用于治疗RET（基因突变）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的全球创新产品普拉替尼胶囊（Pralsetinib Capsules，简称“普拉替尼”）引入博鳌乐城，这是该药物在美国之外仅有的落地市场，9月初刚刚获得美国FDA批准，普拉替尼也成为乐城首个当月同步落地的全球新药。
9月30日，用于治疗RET（基因突变）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的全球创新产品普拉替尼胶囊（Pralsetinib Capsules，简称“普拉替尼”）引入博鳌乐城，这是该药物在美国之外仅有的落地市场，9月初刚刚获得美国FDA批准，普拉替尼也成为乐城首个当月同步落地的全球新药。
普拉替尼全球获批不到一个月时间，便实现了其在海南博鳌乐城落地, 完成了中国首个RET靶向新药以最快的速度实现中国患者与全球患者同步可及之创举。这亦是基石药业和博鳌乐城管理局合作引进全球首款用于治疗GIST（胃肠间质瘤）精准靶向创新药物落地博鳌乐城之后的再次携手。
在当天举行的“中国首个RET（基因突变）靶向新药落地暨‘基因驱动精准治疗肿瘤中心’启动发布会”上，博鳌乐城先行区管理局副局长符祝表示，“很高兴能通过多方合作，为患者引进普拉替尼这一最新药物。普拉替尼的落地是乐城‘三同步’效应的又一重大突破，体现了中国对外开放的成效和海南自贸港建设的初期成果。未来，乐城先行区将继续用好用活这些政策，让更多的创新药和医疗解决方案在乐城落地，争取让海南的老百姓大病不出岛，国人大病不出国。”
据介绍，在肺癌精准治疗领域，RET融合阳性NSCLC患者尚存在巨大未满足的临床治疗需求。普拉替尼是一款口服（每日一次）、强效和高选择性靶向致癌性RET变异（包括可预见的耐药突变）的在研药物，于今年9月初获美国FDA批准上市，用于治疗RET融合阳性NSCLC成人患者；我国国家药品监督管理局也于9月4日受理了普拉替尼的上市申请，并纳入优先审评。
海南省卫健委、药监局有关负责人表示，普拉替尼的引入，彰显了海南体制和政策创新的速度和效率，再次为博鳌乐城全球创新药物的同步使用添上了浓墨重彩的一笔。在满足国内癌症患者就医用药的同时，也将在之后产生弥足珍贵的临床真实世界数据，海南将继续扩大真实世界数据运用试点的成果，在医疗器械领域争取各国创新产品获批，在药品领域取得新的突破。
普拉替尼作为国内首个RET融合阳性NSCLC患者临床急需的药品落地博鳌超级医院。博鳌超级医院常务副院长方丕华介绍，目前，博鳌超级医院已经成立专门的医疗小组，为这一引进项目的顺利落地提供保障，并开展全面收集患者临床使用反馈、统计具体的应用数据等用于临床应用的逐步优化。
“普拉替尼是一种有高度潜力的选择性RET抑制剂，在RET基因融合阳性NSCLC中拥有非常好的治疗前景。我们相信，普拉替尼在接下来的临床应用中，一定能为广大的肺癌患者带来实实在在的获益。”广东省人民医院吴一龙教授同时表示，“希望‘基因驱动精准治疗肿瘤中心’能够成为全球创新药物和先进治疗技术在中国转化和推动的平台，助力中国的肿瘤事业和精准医疗事业发展，造福更多的肿瘤患者。”
海南自贸港和博鳌乐城先行区的创新政策进一步降低了患者的药械使用门槛，为全球创新药械在国内临床使用可及性提供新的解决途径。基石药业大中华区总经理兼商业运营负责人赵萍表示：“我们欣喜地看到，RET靶向新药普拉替尼被特批先行使用，一举成为首个引入国内的RET创新药品，让国内患者能够在新药获批当月内与全球同步使用。展望未来，基石药业将不断把肿瘤创新药以更快的速度引入园内，惠及更多的国内患者。”
本次启动会上，多方合作创建的“基因驱动精准治疗肿瘤中心”正式启动，旨在将全球领先的肿瘤精准治疗理念和技术引入先行区，依托靶向和免疫治疗新药、多学科诊疗等模式，让中国患者早日受益于精准医疗的发展成果。
关于RET融合NSCLC
肺癌是全球发病率最高的恶性肿瘤。在肺癌领域，EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及，针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市。RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1- 2%，以非吸烟人群较为常见，患者多不到60岁。以肺癌的庞大患者基数估算，中国每年新发RET阳性肺癌患者约1.1万人。而对于RET突变的患者，拥有其他致癌性驱动基因的可能性低，被诊断时大都已处于疾病晚期，给诊疗带来极大挑战。
目前，RET融合NSCLC患者的标准治疗仍以化疗为主，但疗效并不理想，尚存在巨大未满足的临床治疗需求。普拉替尼作为专为RET基因变异肿瘤患者而研发的高选择性RET抑制剂，将为RET融合NSCLC患者提供新的生机，中国患者可以优先在博鳌乐城申请使用。
关于普拉替尼（Pralsetinib）
Pralsetinib是一种口服（每日一次）、强效和高选择性的靶向致癌性RET变异的在研药物。Blueprint Medicines Corporation正在进行pralsetinib的临床开发，用于治疗RET变异的非小细胞肺癌、甲状腺癌和其它实体瘤患者。美国FDA已授予pralsetinib突破性疗法认定，用于治疗经含铂化疗后进展的RET融合阳性的非小细胞肺癌、和需要系统治疗且没有可替代治疗方案的RET突变阳性甲状腺髓样癌患者的治疗。Blueprint Medicines Corporation公司于2020年5月宣布其在美国和欧盟递交的pralsetinib用于治疗RET融合阳性的局部进展或转移性NSCLC的上市申请已经分别被美国FDA和欧洲药品管理局正式受理和认证。2020年9月初，pralsetinib已获美国FDA批准上市。
Pralsetinib是由Blueprint Medicines Corporation的研究团队依据其专有化合物库所设计的。在临床前研究中，pralsetinib针对最常见RET基因融合、激活突变和预测耐药突变始终表现出次纳摩尔水平的效价。其中，相比VEGFR2，pralsetinib对RET的选择性有80倍的提高。此外，pralsetinib对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显著提高。通过抑制原发和继发突变，pralsetinib有望克服和预防临床耐药的发生。这一疗法预期可以在携带不同RET变异的患者中实现持久的临床缓解，且具有良好的安全性。
中国首个RET（基因突变）靶向新药落地暨
“基因驱动精准治疗肿瘤中心”启动
在海南省卫生健康委、海南省药品监督管理局、海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局共同支持下，博鳌超级医院、成美医疗和基石药业携手合作，为国内NSCLC患者引进 “救命药”，并发起全流程患者管理项目。
普拉替尼全球获批不到一个月时间，便实现了其在海南博鳌乐城落地, 完成了中国首个RET靶向新药以最快的速度实现中国患者与全球患者同步可及之创举。这亦是基石药业和博鳌乐城管理局合作引进全球首款用于治疗GIST（胃肠间质瘤）精准靶向创新药物落地博鳌乐城之后的再次携手。
在当天举行的“中国首个RET（基因突变）靶向新药落地暨‘基因驱动精准治疗肿瘤中心’启动发布会”上，博鳌乐城先行区管理局副局长符祝表示，“很高兴能通过多方合作，为患者引进普拉替尼这一最新药物。普拉替尼的落地是乐城‘三同步’效应的又一重大突破，体现了中国对外开放的成效和海南自贸港建设的初期成果。未来，乐城先行区将继续用好用活这些政策，让更多的创新药和医疗解决方案在乐城落地，争取让海南的老百姓大病不出岛，国人大病不出国。”
据介绍，在肺癌精准治疗领域，RET融合阳性NSCLC患者尚存在巨大未满足的临床治疗需求。普拉替尼是一款口服（每日一次）、强效和高选择性靶向致癌性RET变异（包括可预见的耐药突变）的在研药物，于今年9月初获美国FDA批准上市，用于治疗RET融合阳性NSCLC成人患者；我国国家药品监督管理局也于9月4日受理了普拉替尼的上市申请，并纳入优先审评。
海南省卫健委、药监局有关负责人表示，普拉替尼的引入，彰显了海南体制和政策创新的速度和效率，再次为博鳌乐城全球创新药物的同步使用添上了浓墨重彩的一笔。在满足国内癌症患者就医用药的同时，也将在之后产生弥足珍贵的临床真实世界数据，海南将继续扩大真实世界数据运用试点的成果，在医疗器械领域争取各国创新产品获批，在药品领域取得新的突破。
普拉替尼作为国内首个RET融合阳性NSCLC患者临床急需的药品落地博鳌超级医院。博鳌超级医院常务副院长方丕华介绍，目前，博鳌超级医院已经成立专门的医疗小组，为这一引进项目的顺利落地提供保障，并开展全面收集患者临床使用反馈、统计具体的应用数据等用于临床应用的逐步优化。
“普拉替尼是一种有高度潜力的选择性RET抑制剂，在RET基因融合阳性NSCLC中拥有非常好的治疗前景。我们相信，普拉替尼在接下来的临床应用中，一定能为广大的肺癌患者带来实实在在的获益。”广东省人民医院吴一龙教授同时表示，“希望‘基因驱动精准治疗肿瘤中心’能够成为全球创新药物和先进治疗技术在中国转化和推动的平台，助力中国的肿瘤事业和精准医疗事业发展，造福更多的肿瘤患者。”
海南自贸港和博鳌乐城先行区的创新政策进一步降低了患者的药械使用门槛，为全球创新药械在国内临床使用可及性提供新的解决途径。基石药业大中华区总经理兼商业运营负责人赵萍表示：“我们欣喜地看到，RET靶向新药普拉替尼被特批先行使用，一举成为首个引入国内的RET创新药品，让国内患者能够在新药获批当月内与全球同步使用。展望未来，基石药业将不断把肿瘤创新药以更快的速度引入园内，惠及更多的国内患者。”
本次启动会上，多方合作创建的“基因驱动精准治疗肿瘤中心”正式启动，旨在将全球领先的肿瘤精准治疗理念和技术引入先行区，依托靶向和免疫治疗新药、多学科诊疗等模式，让中国患者早日受益于精准医疗的发展成果。
关于RET融合NSCLC
肺癌是全球发病率最高的恶性肿瘤。在肺癌领域，EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及，针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市。RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1- 2%，以非吸烟人群较为常见，患者多不到60岁。以肺癌的庞大患者基数估算，中国每年新发RET阳性肺癌患者约1.1万人。而对于RET突变的患者，拥有其他致癌性驱动基因的可能性低，被诊断时大都已处于疾病晚期，给诊疗带来极大挑战。
目前，RET融合NSCLC患者的标准治疗仍以化疗为主，但疗效并不理想，尚存在巨大未满足的临床治疗需求。普拉替尼作为专为RET基因变异肿瘤患者而研发的高选择性RET抑制剂，将为RET融合NSCLC患者提供新的生机，中国患者可以优先在博鳌乐城申请使用。
关于普拉替尼（Pralsetinib）
Pralsetinib是一种口服（每日一次）、强效和高选择性的靶向致癌性RET变异的在研药物。Blueprint Medicines Corporation正在进行pralsetinib的临床开发，用于治疗RET变异的非小细胞肺癌、甲状腺癌和其它实体瘤患者。美国FDA已授予pralsetinib突破性疗法认定，用于治疗经含铂化疗后进展的RET融合阳性的非小细胞肺癌、和需要系统治疗且没有可替代治疗方案的RET突变阳性甲状腺髓样癌患者的治疗。Blueprint Medicines Corporation公司于2020年5月宣布其在美国和欧盟递交的pralsetinib用于治疗RET融合阳性的局部进展或转移性NSCLC的上市申请已经分别被美国FDA和欧洲药品管理局正式受理和认证。2020年9月初，pralsetinib已获美国FDA批准上市。
Pralsetinib是由Blueprint Medicines Corporation的研究团队依据其专有化合物库所设计的。在临床前研究中，pralsetinib针对最常见RET基因融合、激活突变和预测耐药突变始终表现出次纳摩尔水平的效价。其中，相比VEGFR2，pralsetinib对RET的选择性有80倍的提高。此外，pralsetinib对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显著提高。通过抑制原发和继发突变，pralsetinib有望克服和预防临床耐药的发生。这一疗法预期可以在携带不同RET变异的患者中实现持久的临床缓解，且具有良好的安全性。
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