充血性心力衰竭在研基因疗法AB-1002获美国FDA快速通道资格

当心脏无法有效地泵送血液满足身体的需要（包括为器官提供足够的氧气）时，就会发生心力衰竭。充血性心力衰竭会导致流出心脏的血液减慢，从而导致血液通过静脉返回到心脏时发生回流。这会导致身体组织充血，症状包括腿部和脚踝肿胀。有时，液体积聚在肺部并干扰呼吸。全球约有2600万人患有充血性心力衰竭。

2024年4月18日，拜耳集团及其全资独立运营子公司Asklepios BioPharmaceutical, Inc.（AskBio）宣布，美国食品药品管理局（FDA）已授予AB-1002项目快速通道资格。AB-1002是一种在研的一次性给药基因疗法，作用于心脏，旨在促进产生蛋白质抑制剂1（I-1c）的组成型活性形式，阻断蛋白磷酸酶1的作用。抑制这种与充血性心力衰竭（CHF）有关的蛋白质的功能可能产生治疗作用。

“AB-1002获得FDA快速通道认证是该项目临床开发的一项重要成就，突显了我们为晚期充血性心力衰竭患者提供潜在有效疗法的目标，”AskBio首席开发官兼首席医疗官Canwen Jiang博士说。“我们期待完成II期GenePHIT临床试验，该试验目前正在招募严重心力衰竭患者，并将努力开发AB-1002治疗这种严重疾病的全部潜力。”

GenePHIT是一项II期适应性、双盲、安慰剂对照、随机、多中心试验，旨在评估患有非缺血性心肌病伴有纽约心脏病协会（NYHA）III级心衰症状的18岁以上男性和女性患者，通过一次性冠状动脉内输注​AB-1002的安全性和有效性。受试者以1:1:1的方式随机分为低剂量、高剂量或安慰剂治疗组。主要结果指标包括心血管相关死亡和NYHA分级相对于基线的变化、左心室射血分数（LVEF）、最大耗氧量（pVO2）和6分钟步行试验（6MWT）。

FDA快速通道项目可以促进新疗法的开发和加快审批，这些新疗法旨在治疗严重疾病并针对未被满足的医疗需求。该项目的目的是尽早为患者提供重要的新疗法。获得此资格的疗法可以与FDA通过更频繁的会议讨论研发计划，如满足相关标准，相关疗法可获得FDA加速审批和优先审评资格。

“AB-1002获得快速通道资格凸显我们需要快速推进新的治疗方式，例如针对充血性心力衰竭患者的基因疗法，” 拜耳处方药事业部全球研发负责人Christian Rommel博士说。“获得快速通道资格说明AB-1002具有解决当前未满足的医疗需求的潜力。我们对有机会加速项目开发感到欣慰。”