专利挖掘解锁六万分子，PROTAC 超大数据库补齐 AI 药物研发数据短板｜Scientific Data

靶向蛋白降解是当下新药研发炙手可热的方向。传统小分子药物大多只能抑制致病蛋白活性，而PROTAC分子可以调动细胞自身降解系统，直接清除致病靶蛋白，为很多难以成药的靶点带来研发希望。

但该领域向前推进，长期受限于高质量分子数据不足。目前公开PROTAC数据集大多来自期刊论文，样本总量有限，数据库间还存在大量重复，很难支撑AI模型训练和大规模虚拟筛选。为解决这一难题，研究团队转向专利资源开展挖掘，相关成果刊发于Scientific Data。

药企与科研机构的全新候选分子，通常优先申请专利保护，不少结构仅在专利中披露，不会发表论文。团队收集2013至2023年PROTAC相关专利，经过筛选、结构提取，再由药物化学专家人工核验，搭建PROTAC‑PatentDB数据集。

这套数据集源自590个专利家族，包含63136个非重复PROTAC化合物，覆盖252个药物靶点。研究依托ADMETlab3.0完成全部分子120项理化和成药属性预测。对比文献来源数据库，数据集分子规模显著提升，分析结果证明其拥有更广、更多样的化学结构空间。

图1.数据收集与处理流程图

从专利发展趋势来看，2015年后PROTAC专利申请量快速上涨。中国与美国是专利产出最活跃的地区，高校和生物技术企业是创新主力，研发布局集中于肿瘤靶点，雄激素受体、布鲁顿酪氨酸激酶、溴结构域蛋白4关注度最高。

图2.PROTAC专利整体概况

库内63136个分子对应252个靶点，雄激素受体、布鲁顿酪氨酸激酶、表皮生长因子受体、雌激素受体、白介素‑1受体相关激酶4对应的化合物数量最多。理化分析结果符合领域共识，PROTAC分子分子量偏大，大多不适用利宾斯基五规则，库内分子各项参数合理，化学多样性良好。

图3.63136个PROTAC化合物的分子靶点分布

数据集已在Figshare平台公开，配套网页工具支持在线浏览和批量下载。研究选取白介素‑1受体相关激酶4靶向PROTAC作为案例，验证这套数据可直接用于结构拆解、分子骨架优化、新分子设计以及苗头化合物筛选等研发环节。

作为首个依托专利搭建的PROTAC化合物数据集，PROTAC‑PatentDB填补现有公开资源缺口。与文献数据库联合使用，可为科研人员提供更丰富的分子素材，支撑计算机与AI辅助PROTAC药物设计，加速靶向蛋白降解新药开发进程。（生物谷Bioon.com）

参考文献：

Cai H, Yao G, Shi Y, Zhang T, Hu Y. PROTAC-PatentDB: A PROTAC Patent Compound Dataset. Sci Data. 2025;12(1):1840. Published 2025 Nov 19. doi:10.1038/s41597-025-06136-9