Cell Discovery：人类三原核胚胎中进行线粒体DNA碱基编辑取得成功
来源：生物世界 2022-02-06 09:56
Nature发表了刘如谦（David Liu）团队的题为：A bacterial cytidine deaminase toxin enables CRISPR-free mitochondrial base editing 的研究论文，刘如谦团队发现并命名了一种细菌毒素——DddA，它可以催化双链DNA（dsDNA）中胞苷的脱氨，将胞嘧啶（C）转化为尿嘧啶
Nature发表了刘如谦（David Liu）团队的题为：A bacterial cytidine deaminase toxin enables CRISPR-free mitochondrial base editing 的研究论文，刘如谦团队发现并命名了一种细菌毒素——DddA，它可以催化双链DNA（dsDNA）中胞苷的脱氨，将胞嘧啶（C）转化为尿嘧啶（U）。将DddA分裂半体与转录激活子样效应子阵列蛋白（TALE）和尿嘧啶糖基化酶抑制剂融合，产生无RNA的DddA衍生的胞嘧啶碱基编辑器（DdCBE），且具有很高的靶向特异性和编辑准确性。他们成功开发了一种不依赖CRISPR的碱基编辑器—DdCBE，能够实现对线粒体基因组（mtDNA）的精准编辑，这为研究线粒体遗传病和治疗线粒体遗传病带来了前所未有的工具。
但若要使用DdCBE碱基编辑工具治疗人类线粒体突变遗传病，还需要在体内模型中评估其效果和特异性，尤其是在人类胚胎中。
近期，Cell Discovery 期刊发表了DdCBE-mediated mitochondrial base editing in human 3PN embryos 。通讯作者为：南京市妇幼保健院许争锋、沈斌、凌秀凤。该研究首次证明了在人类三原核（3PN）胚胎中进行DdCBE介导的线粒体DNA碱基编辑的可行性，表明在人类早期胚胎阶段对线粒体DNA致病突变进行校正的可能性。
该研究验证了DdCBE可以修复线粒体DNA中一系列致病性碱基突变，从而达到治疗的目的。但同时检测到了在三原核（3PN）胚胎的线粒体DNA中存在脱靶问题，虽然这些脱靶可能不足以产生表型，但这也提醒了我们DdCBE线粒体碱基编辑工具还需要进一步优化以满足临床要求。(生物谷Bioon.com）
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