北京大学邓宏魁获2024未来科学大奖，系统介绍其代表性工作

2024年8月16日上午10:00，未来科学大奖在北京、香港两地共同举办2024未来科学大奖新闻发布会，正式揭晓2024年“生命科学奖”、“物质科学奖”、“数学与计算机科学奖”获奖名单，每项奖金约为720万元人民币（等值100万美元）。

生命科学奖获奖者：邓宏魁（北京大学）

获奖理由：表彰他开创了利用化学方法将体细胞重编程为多能干细胞改变细胞命运和状态方面的杰出工作。

邓宏魁代表性研究成果介绍：

2013年，邓宏魁团队在 Science 期刊发表了题为：Pluripotent stem cells induced from mouse somatic cells by small-molecule compounds 的论文，首次报道仅使用化学小分子将发育成熟的体细胞重编程到多能干细胞（chemically induced pluripotent stem cell，CiPS细胞），建立了细胞命运调控的化学重编程技术，开辟了全新的细胞命运调控途径。

2022年4月，邓宏魁团队在 Nature 期刊发表了题为：Chemical reprogramming of human somatic cells to pluripotent stem cells 的研究论文。该研究报道了人体细胞化学重编程的工作，成功地应用化学小分子诱导人的体细胞去分化，并获得人多能干细胞，为研究人体细胞命运调控和干细胞制备与转化提供了新范式。

2023年1月，邓宏魁团队等在 Nature Metabolism 期刊发表了题为：Implantation underneath the abdominal anterior rectus sheath enables effective and functional engraftment of stem cell-derived islets 的研究论文。

该研究开发了一个全新的胰岛移植策略，有效支持人多能干细胞分化的胰岛细胞在体内存活、功能成熟以及功能长期维持。相较于传统的胰岛移植策略，该方案创伤小、操作简便、移植物易于长期追踪观察；更重要的是，多能干细胞分化的胰岛细胞使用该方案移植到体内，细胞功能显著优于临床常用的移植方案。

2019年9月，邓宏魁团队等在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）发表了题为：CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia 的研究论文。

该临床试验，利用CRISPR基因编辑技术，在人成体造血干细胞上进行CCR5基因编辑，实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建。然后对一个患艾滋病和急性淋巴细胞白血病的27岁男性进行治疗。治疗后病人的急性淋巴白血病达到形态上的完全缓解，病人的T细胞呈现一定程度上对HIV病毒的抵抗能力，且未发现脱靶效应和副作用。

这项基因编辑是在成体造血干细胞上进行的，因此并不会对其他组织器官及生殖系统产生影响。该工作初步证明了基因编辑的成体造血干细胞移植的可行性和在人体内的安全性，将会促进和推动基因编辑技术在临床应用领域的发展。