拜耳帕金森病细胞疗法候选药物获美国FDA再生医学先进疗法认定

2024 年 5 月 30 日，拜耳和BlueRock Therapeutics LP（一家临床阶段细胞治疗公司，拜耳公司全资独立运营的子公司）宣布，BlueRock用于治疗帕金森病的研究性细胞疗法bemdaneprocel已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）认定。

“我们对bemdaneprocel I期临床试验的积极数据感到兴奋，并相信它具有帮助帕金森病患者恢复因疾病而丧失的功能的巨大潜力。”BlueRock Therapeutics总裁兼首席执行官Seth Ettenberg表示。“基于RMAT认定，我们期待与FDA密切合作，为该项目的II期临床研究做好准备。”

Bemdaneprocel是美国治疗帕金森病的临床最先进的研究性细胞疗法。3月公布的I期临床试验数据表明，bemdaneprocel在18个月时耐受性良好，没有出现重大安全问题。此外，根据研究方案中的定义，在停止免疫抑制治疗12个月后，观察到F-DOPA PET成像信号有所增加，这表明移植的细胞能够存活并植入大脑。

RMAT项目由FDA生物制品评估和研究中心（CBER）管理，致力于细胞疗法等研究性再生医学，旨在治疗、改变、逆转或治愈严重疾病。获得RMAT认定的研究性疗法有资格获得CBER高级管理人员的快速开发审查和开发规划指导。RMAT还为讨论潜在替代终点，以及加速批准和满足批准后要求敞开了大门。

“Bemdaneprocel获得RMAT认定证明，该候选药物有可能从根本上改变我们对帕金森病治疗的看法。” 拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel说。“我们致力于为患者提供突破性创新，并为bemdaneprocel进一步扫清开发障碍感到自豪和兴奋。”