遗传性血管水肿(HAE)新药！欧盟CHMP推荐批准Ruconest，用于治疗≥2岁儿童！
来源：本站原创 2020-03-30 15:40
2020年3月30日讯 /生物谷BIOON/ --Pharming Group近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Ruconest（conestat alfa），用于年龄≥2岁的遗传性血管水肿（HAE）儿童患者，治疗急性血管水肿发作。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在2
血管水肿（图片来源：新英格兰医学杂志，NEJM）
2020年3月30日讯 /生物谷BIOON/ --Pharming Group近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Ruconest（conestat alfa），用于年龄≥2岁的遗传性血管水肿（HAE）儿童患者，治疗急性血管水肿发作。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在2个月内做出最终审查决定。
Ruconest是一种重组人C1酯酶抑制剂的类似物，通过重组DNA技术从转基因兔子的奶液中纯化生产。在欧盟，该药于2010年被批准用于治疗HAE成人患者、2016年被批准用于治疗HAE青少年患者。如果获得EC批准，Ruconest在欧盟的适用年龄范围将进一步扩大至≥2岁的HAE儿童患者。
遗传性血管水肿（HAE）是一种罕见的疾病，由C1酯酶抑制剂蛋白缺乏引起，其特征是身体不同部位的皮肤、呼吸道和内脏自发和反复出现肿胀（水肿发作）。喉咙、鼻子或舌头的水肿特别危险，可能危及生命，并可能导致气道阻塞。Ruconest旨在恢复患者血浆中功能性C1酯酶抑制剂的水平，从而治疗这种肿胀的急性发作，帮助减轻患者的症状。
CHMP的积极审查意见，基于一项儿科调查计划（RIP），该计划包括一项在HAE儿童患者中开展的II期研究。这是一项开放标签、单臂研究，共入组了20例HAE儿童患者，评估了Ruconest在50U/kg剂量下对2-13岁HAE患儿的药代动力学、安全性和疗效。研究中，20例HAE儿童以50U/kg剂量（最大4200U）治疗了73次HAE发作，并在父母协助的情况下完成了视觉模拟量表（VAS）评估。
结果显示，接受Ruconest治疗后，患者症状取得临床意义的缓解：给药至开始缓解的中位时间为60分钟（95%CI:60-653）、给药至最小症状的中位时间为123分钟（95%CI:120-126）。仅有3/73（4%）的患者接受了第二剂Ruconest治疗。研究中，Ruconest的安全性和耐受性良好。没有患者因不良事件退出研究，未发现相关的严重不良事件、过敏反应或中和抗体。（生物谷Bioon.com）
原文出处：CHMP Adopts Positive Opinion for Treatment of Acute Angioedema Attacks in Children With Hereditary Angioedema With RUCONEST
版权声明 本网站所有注明“来源：生物谷”或“来源：bioon”的文字、图片和音视频资料，版权均属于生物谷网站所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任。取得书面授权转载时，须注明“来源：生物谷”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
87%用户都在用生物谷APP 随时阅读、评论、分享交流 请扫描二维码下载->
