亘喜生物发布双靶向CAR-T细胞疗法GC012F一期临床试验结果

12月6日，亘喜生物发布一项由研究者发起的一期临床试验结果，以评估其基于FasTCAR平台技术开发的首创 BMCA/CD19 双靶向CAR-T细胞疗法GC012F治疗复发或难治多发性骨髓瘤 (R/R MM) 患者的安全性和有效性。上海长征医院血液科主任傅卫军教授在2020年美国血液病学会 (ASH) 年会上以口头报告形式发表了此项数据。

GC012F是基于亘喜生物独有的可实现次日生产的FasTCAR平台技术开发的靶向BCMA/CD19双抗原的自体CAR-T细胞疗法。该候选产品已在一项由研究者发起的一期临床试验中进行了评估。截止到7月17日，该研究的三个剂量组共计入组16例患者，最高剂量水平为3×10^5细胞/千克。在接受标准淋巴清除方案三天后，患者接受了30分钟的GC012F单次输注。

· 早期总响应率(ORR)高达93.7%，所有响应均达到或超出VGPR，显示出快速、深入，且持久的响应特点。

· 接受最高剂量水平治疗的6例患者 (n=6) 均达到MRD阴性sCR，并且在数据截止时进行的六个月里程碑分析表明，其中4例患者（n=4）始终保持MRD阴性sCR状态。

该试验的中位随访时间为7.3个月（范围为 1-10 个月）。在16例接受治疗的患者中，有 93.7% 的患者根据mSMART 3.0指南被归为高危，19%是double hit R/R MM，31% 有髓外病变。患者的中位既往治疗线数为5，75%的患者对此前的治疗耐药，19%的患者为原发性耐药(primary refractory)。94% 的患者曾三重暴露于 (triple exposed) PI、IMiD和至少第三种治疗方式，包括抗CD38靶向治疗。63%的患者曾五重暴露于(penta-exposed) 至少五种不同的治疗方式，包括 PI、IMiD 和其他治疗方式。一例髓外病变患者在第 1 个月的首次骨髓评估中达到 MRD 阴性结果，但由于第 1 个月髓外病灶不断增大，他被判为无响应患者。

GC012F的安全性可控，细胞因子释放综合征 (CRS)总体等级较低（87.5%的患者为1/2级，2例患者达到3 级，没有出现4 级或5级事件），中位持续时间为 4 天（范围为 1-8 天）。对 CRS 采用标准护理治疗，包括托希利珠单抗和类固醇，所有病例均得到缓解。16 例患者中均未观察到 ICANS（免疫效应细胞相关的神经毒性事件）。治疗期间发生的不良事件 (TEAEs) 主要表现为血细胞减少和AST增加。三例患者出现下呼吸道感染。所有TEAEs 经标准治疗后均得到缓解。(生物谷Bioon.com）

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