全球治疗慢阻肺的肺干细胞新药IND获批，即将启动II期临床
来源：吉美瑞生 2021-06-08 09:43
据国家药品监督管理局药品审评中心官网公布消息，吉美瑞生（开曼）旗下子公司仙荷医学研发的REGEND001细胞自体回输制剂，于2021年6月4日获得药监局颁发的《药物临床试验批准通知书》（批件号：CXSL2100091），用于开展针对肺弥散功能障碍的慢性阻塞性肺病（COPD）的临床试验。该临床试验采用随机、盲法、安慰剂对照设计，属于传统意义上临床II/III期
据国家药品监督管理局药品审评中心官网公布消息，吉美瑞生（开曼）旗下子公司仙荷医学研发的REGEND001细胞自体回输制剂，于2021年6月4日获得药监局颁发的《药物临床试验批准通知书》（批件号：CXSL2100091），用于开展针对肺弥散功能障碍的慢性阻塞性肺病（COPD）的临床试验。该临床试验采用随机、盲法、安慰剂对照设计，属于传统意义上临床II/III期。这是吉美瑞生继去年获得特发性肺纤维化 (IPF)药物临床试验批准通知书后，又一重大的里程碑进展。
REGEND001细胞自体回输制剂是仙荷医学及其母公司吉美瑞生自主研发的全球首创（First-in-Class）干细胞新药，属细胞治疗产品。其活性成分来源于患者自体肺部健康气道内分离获得的一类支气管基底层细胞，具有成体干细胞的活性，能够定向分化成为成熟的肺组织细胞，再生修复肺泡和支气管上皮组织，因此对治疗多种重大呼吸系统疾病均具有较好的前景。
吉美瑞生创始人、同济大学医学院左为教授指出：慢性阻塞性肺病（简称“慢阻肺”，COPD）是一类慢性气道阻塞性疾病的统称。该疾病是全球发病率和死亡率最高的疾病之一，据估计全球约有3.84亿COPD患者。据王辰院士最新发表的Lancet论文估算，我国约有1亿COPD患者。其高发病率与致死率，以及目前治疗手段的局限性，使COPD已成为我国第三大死亡原因。对于慢性阻塞性肺病患者来说，随着疾病的进展加重，肺泡上皮层的破坏及肺毛细血管的丧失等会显著降低肺气体交换的能力，使得多数患者出现严重的肺弥散功能障碍（弥散功能指标DLCO＜80%预计值）。气体交换障碍可导致低氧血症和高碳酸血症，最终发展为慢性肺源性心脏病、肺动脉高压和/或慢性呼吸衰竭，导致患者丧失劳动能力和生活自理能力，甚至死亡。现有的治疗方案以对症治疗和改善患者通气能力为主，而对于患者弥散换气功能障碍则缺乏有效的治疗方法。
早在2016年，吉美瑞生已经开展了针对COPD的非注册（备案）临床研究，该研究在包括广州医科大学附属第一医院、陆军军医大学附属西南医院等在内的多家医疗机构完成，采用非随机开放的试验设计。根据公司在2021年6月中国细胞治疗第二届年会上发布的数据，REGEND001细胞自体回输制剂在上述临床研究中展现出了良好的安全性和有效性。其中高剂量组改善效果更为显著，DLCO完全响应率 (CR) 接近100%，生活质量评分亦呈现改善。
据了解，此次获批的多中心注册临床试验计划由广州医科大学附属第一医院牵头开展，中日友好医院、上海交通大学附属瑞金医院、陆军军医大学附属西南医院等六家医疗机构共同参与完成。中华医学会呼吸病学分会副主任委员、广州医科大学附属第一医院李时悦教授任临床试验总PI。目前项目正处于紧张筹备阶段，预计年内将启动患者入组进程。
REGEND001细胞自体回输制剂是仙荷医学及其母公司吉美瑞生自主研发的全球首创（First-in-Class）干细胞新药，属细胞治疗产品。其活性成分来源于患者自体肺部健康气道内分离获得的一类支气管基底层细胞，具有成体干细胞的活性，能够定向分化成为成熟的肺组织细胞，再生修复肺泡和支气管上皮组织，因此对治疗多种重大呼吸系统疾病均具有较好的前景。
吉美瑞生创始人、同济大学医学院左为教授指出：慢性阻塞性肺病（简称“慢阻肺”，COPD）是一类慢性气道阻塞性疾病的统称。该疾病是全球发病率和死亡率最高的疾病之一，据估计全球约有3.84亿COPD患者。据王辰院士最新发表的Lancet论文估算，我国约有1亿COPD患者。其高发病率与致死率，以及目前治疗手段的局限性，使COPD已成为我国第三大死亡原因。对于慢性阻塞性肺病患者来说，随着疾病的进展加重，肺泡上皮层的破坏及肺毛细血管的丧失等会显著降低肺气体交换的能力，使得多数患者出现严重的肺弥散功能障碍（弥散功能指标DLCO＜80%预计值）。气体交换障碍可导致低氧血症和高碳酸血症，最终发展为慢性肺源性心脏病、肺动脉高压和/或慢性呼吸衰竭，导致患者丧失劳动能力和生活自理能力，甚至死亡。现有的治疗方案以对症治疗和改善患者通气能力为主，而对于患者弥散换气功能障碍则缺乏有效的治疗方法。
早在2016年，吉美瑞生已经开展了针对COPD的非注册（备案）临床研究，该研究在包括广州医科大学附属第一医院、陆军军医大学附属西南医院等在内的多家医疗机构完成，采用非随机开放的试验设计。根据公司在2021年6月中国细胞治疗第二届年会上发布的数据，REGEND001细胞自体回输制剂在上述临床研究中展现出了良好的安全性和有效性。其中高剂量组改善效果更为显著，DLCO完全响应率 (CR) 接近100%，生活质量评分亦呈现改善。
据了解，此次获批的多中心注册临床试验计划由广州医科大学附属第一医院牵头开展，中日友好医院、上海交通大学附属瑞金医院、陆军军医大学附属西南医院等六家医疗机构共同参与完成。中华医学会呼吸病学分会副主任委员、广州医科大学附属第一医院李时悦教授任临床试验总PI。目前项目正处于紧张筹备阶段，预计年内将启动患者入组进程。
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