正本清源，打造真正的再生医学
来源：生物谷 2019-04-30 13:32
近年来，全球范围内以干细胞治疗为核心的再生医学飞速发展，各国家密集发布支持性政策，多种成熟产品陆续走向市场，2017年3月，同济大学医学院左为教授团队和同济大学附属东方医院呼吸科共同主导的“人自体支气管基底层细胞（肺干细胞）移植治疗间质性肺病临床研究”项目，获批成为国家卫计委和食药监局首批备案的干细胞临床研究项目。这些国内临床转化产品的不断问世，标志着干细胞产业翻开了新的篇章。正值生物谷开展细胞治
近年来，全球范围内以干细胞治疗为核心的再生医学飞速发展，各国家密集发布支持性政策，多种成熟产品陆续走向市场，2017年3月，同济大学医学院左为教授团队和同济大学附属东方医院呼吸科共同主导的“人自体支气管基底层细胞（肺干细胞）移植治疗间质性肺病临床研究”项目，获批成为国家卫计委和食药监局首批备案的干细胞临床研究项目。这些国内临床转化产品的不断问世，标志着干细胞产业翻开了新的篇章。
正值生物谷开展细胞治疗大会10周年大庆，为了迎接2019年第十届细胞治疗国际研讨会（2019-05-16至2019-05-19，上海）的来临，近日生物谷有幸采访了左为教授，左为教授为大家分享了对于当前干细胞与再生医学领域热门问题的看法：
图：左为
生物谷：左教授您好，您目前的主要研究项目是什么？进度如何？
左为：
目前我们正在与同济大学附属东方医院合作开展“人自体支气管基底层细胞（肺干细胞）移植治疗间质性肺病临床研究”。本项研究最初是与同济大学附属东方医院呼吸科任涛教授合作，现在主要是与李强教授和郭忠良教授合作。并且我自己也加入到东方医院，成为东方医院干细胞制备和质检平台的负责人。
我们这项研究当时是作为国家卫健委首批备案的临床项目得以开展，主要是针对间质性肺病的治疗。间质性肺病是一种非常严重的肺部疾病，以肺纤维化为主要特征，进展非常迅速，特别是特发性肺纤维化，生存期比很多肿瘤还要短。更严重的是目前尚没有有效的药物治疗方法，唯一的手段就是肺移植。而肺移植风险很高，排异反应很严重。
我们项目是通过肺干细胞，也就是人自体支气管基底层细胞，实现肺的再生修复。这种肺干细胞是从患者自体的肺支气管提取的干细胞，进行扩增后，通过支气管镜把肺干细胞移植到患者肺部，实现肺泡和支气管结构的再生。这是全世界第一次利用肺干细胞实现大型实体器官——肺脏的再生。
除了在东方医院，我们也与全国很多其他医院合作开展一系列的研究，目前的成果都非常不错。患者在几个不同的适应症中的整体有效率达到88%以上，特别是在改善肺脏的弥散功能方面（肺的换气指标），具有非常显着的效果。目前该项目还在进展中。IND申报我们已经向国家药监局上交，目前的反馈交流都很顺利，近期很可能会有进一步的突破。
生物谷：除了针对肺脏进行再生研究之外，是否有其他器官的研究在进行中？
左为：
我们同济大学器官再生实验室并不局限于肺脏研究，除了肺脏器官再生研究之外，还有其他器官的再生研究，比如肾脏再生。通过从患者/健康人自体内分离获取肾脏干细胞，再生出肾小管和肾小球结构，帮助恢复肾脏的过滤功能，治疗急性和慢性肾脏疾病，比如急性肾衰竭和终末期肾病（尿毒症）。
终末期肾病（尿毒症）
肾脏疾病和肺脏疾病一样，都缺乏有效的治疗方法，最终只能进行终生透析或肾移植，风险极高。我们现在通过这个技术在临床前的动物实验中已经看到了非常好的前景，希望近期可以进入临床研究。
为了更便捷的进行干细胞新药研发和相关技术的转化，我在2015年回国以后和几个合伙人创立了吉美瑞生再生医学集团这个平台。吉美瑞生从2015年成立到现在已经有了4年多的时间，建立起了比较完善的平台和团队来进行干细胞新药研发和转化。
目前我们有几个大的板块。新药研发方面有4个干细胞相关的pipeline，共涉及6-7个适应症。相应的生产和质控方面目前已经与江西南昌做了大量的共建，和政府共同投资1个多亿建设了高标准的GMP生产和质控平台。产业应用方面，比如干细胞库的建设在商业上也做了很多积极的探索。
生物谷：国内干细胞和再生医学领域目前存在哪些发展瓶颈？干细胞与再生医学领域目前发展的主要瓶颈是行业内存在鱼龙混杂的现象。其实这个行业的技术壁垒很高，对研发、生产和质量控制等都有一定的规范和要求。但是由于目前有些只关注短期效益而进入这个行业的人，就对这个领域的规范发展造成了一些阻碍。
特别是最近半年来，进入这个行业的人越来越多，即使很多人以前不是研究干细胞的。这样鱼龙混杂的现象就会对整个领域的声誉造成不良影响，包括普通民众、投资方和政府决策机构等对这个行业的看法都会受到影响。因为大家看这个领域只会看主流，就会觉得这个行业不太对劲。
所以我们一直在呼吁建立细胞治疗和再生医学行业的规范和标准，对这个领域能够正本清源，配合国家监管部门设立准入制度。在这些准入制度的基础之上，为真正有技术含量和科学理论支持的研究和转化应用，清理出一条更加通畅的发展路径。这真的是一件很重要的事情。
左为：
3月29日，国家卫健委发布了《关于征求体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）（征求意见稿）意见的函》，函中表示为规范和促进体细胞治疗临床研究及转化应用，国家卫健委起草了《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》（征求意见稿），经商国家药监局同意，面向社会公开征求意见。关于卫健委出台的政策，我也写了邮件提了建议，并且也得到了反馈表示会认真考虑。我的建议主要是关于体细胞(somatic cell)的定义要更加精确。体细胞一般是指出生之后的细胞，只包括一部分的干细胞，而不是全部的干细胞，比如胚胎干细胞就不属于体细胞，而成体
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