纤维化间质性肺病(ILD)新药！勃林格殷格翰Ofev(尼达尼布)启动儿科全球III期研究！
来源：本站原创 2020-08-13 13:02
在中国，Ofev已获批2个适应症(IPF,SSc-ILD)，PF-ILD申请已被国家药监局受理。
2020年08月13日讯 /生物谷BIOON/ --勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，评估Ofev（中文名：维加特，通用名：nintedanib，尼达尼布）治疗间质性肺病（IDL）儿科患者的全球III期临床研究InPedILD（NCT04093024）入组了首例患者。
InPedILD是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心国际III期研究，将在全球24个国家约70个临床试验点招募患者。该研究将入组有临床显著纤维化的ILD儿童和青少年（6-17岁）患者，将评估Ofev的剂量暴露和安全性，在常规护理的基础上口服给药24周，然后采用不同持续时间的Ofev进行开放标签治疗。主要终点是第2周和第26周时Ofev的血药浓度，以及第24周经历TEAE（治疗出现的不良事件）的患者人数。
值得一提的，InPedILD是全球第一个针对儿童和青少年ILD的临床试验，该试验建立在Ofev的III期INBUILD试验以及对具有进行性表型的纤维化ILD（PF-ILD）成人患者的监管批准基础之上，旨在解决受ILD影响的最脆弱的儿科患者群体中尚未满足的重要需求。
儿童ILD（chILD）包括200多种罕见的呼吸系统疾病，这些疾病会影响婴儿、儿童和青少年，使他们呼吸困难。在某些情况下，纤维化会发展成疤痕和肺损伤。这可能对受影响者及其家属的日常生活造成重大影响，包括高发病率和高死亡率。目前，针对chILD，还没有批准的治疗方法。
InPedILD研究的协调研究员、科罗拉多州儿童医院呼吸研究所所长Robin Derting医学博士表示：“一些患有ILD的儿童可能会发展成严重的纤维化，并且会进一步发展。尽管在儿童中肺纤维化的内在原因可能不同，但我们很高兴确定Ofev治疗纤维化的机制，是否能像在成人中一样改善儿童的肺纤维化。
Ofev是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，可抑制间质性肺病（ILD）中参与肺纤维化的关键通路。截至目前，Ofev已被批准3个适应症：（1）用于治疗特发性肺纤维化（IPF）；（2）用于治疗系统性硬化相关间质性肺病（SSc-ILD）；（3）用于治疗除IPF之外具有进行性表型的其他慢性纤维化间质性肺病（PF-ILD）。
Ofev是唯一一个可减缓SSc-ILD患者肺功能下降速度的治疗药物，也是唯一一个被批准治疗PF-ILD的药物。在中国，Ofev（维加特）已被批准治疗IPF和SSc-ILD，治疗PF-ILD申请已于去年底获国家药监局受理。
勃林格殷格翰专业护理IPF/ILD临床发展和医疗事务执行主任Thomas Leonard博士表示：“我们对这些与Ofev在进展型慢性纤维性ILD（PF-ILD）患者肺功能下降相关的发现感到鼓舞，这些新的结果有助于支持使用Ofev的越来越多的科学证据。”
ILD（图片来源：pulmonaryfibrosisnews.com）
今年7月，Ofev获欧盟批准，治疗PF-ILD。该批准基于III期INBUILD研究的结果，这是在ILD患者群体中达到主要终点的首个临床研究。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，在15个国家153个临床中心开展，评估了Ofev（150mg，每日2次）用于PF-ILD患者治疗52周的疗效、安全性及耐受性。研究中，共有663例患者被评估，其中412例（62.1%）在高分辨率计算机断层扫描（HRCT）上表现为间质性肺炎（UIP）样改变。根据HRCT检测到的纤维化模式对患者进行随机分组，肺功能通过用力肺活量（FVC）的年下降率来评估。
结果显示：治疗52周，安慰剂组患者FVC下降188毫升、Ofev组患者FVC下降81毫升。这意味着，Ofev与安慰剂相比将肺功能下降减缓了57%（107毫升/年）。该研究中，Ofev减缓肺功能下降的治疗效果在所有患者中均一致，不论HRCT上的纤维化模式如何，并且与Ofev治疗IPF和SSc-ILD患者的试验结果一致。具体而言，在HRCT上显示为UIP样纤维化的患者中，结果显示，与安慰剂相比，Ofev治疗使肺功能下降减缓了61%（128.2毫升/年）。
该研究中，与安慰剂相比，Ofev与急性加重或死亡风险的数值降低相关。治疗益处还伴随着患者报告结果（如呼吸困难和咳嗽）恶化的减少。该研究中观察到的安全性与IPF和SSc-ILD临床试验中一致，最常见的不良事件是腹泻，Ofev治疗组和安慰剂组发生率分别为66.9%和23.9%。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Phase III InPedILD™ trial enrolls first patient to evaluate nintedanib in pediatric population with fibrosing interstitial lung disease
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