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基石药业在台湾递交胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向新药avapritinib的上市申请,用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的晚期GIST成人患者

来源:生物谷 2020-03-27 13:47

2020年3月27日,基石药业(苏州)有限公司(以下简称“基石药业”,香港联交所代码:2616)今日宣布,公司已向台湾卫生福利部食品药物管理署(TFDA)提交胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向药物avapritinib的上市申请,且该药物已于2020年3月9日获TFDA新药优先审查资格认定。该药物将用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的、不可手术切除或转移性GIST成人患者。Avapritinib由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发,也是基石药业第二款递交上市申请的药物。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示:“一年内,基石药业已先后递交了两个同类首创(first-in-class)精准靶向药物的上市申请,这不仅体现公司对于临床迫切需求的关注和回应,也显示了公司正顺利向商业化转型。GIST是一种罕见的肿瘤,且目前大中华区已获批的疗法针对PDGFRA D842V突变均无疗效。除台湾外,今年上半年我们计划针对同一适应症在中国大陆递交avapritinib的新药上市申请,以满足更多患者之需。”

基石药业首席医学官杨建新博士表示:“Avapritinib是一种强效、高选择性的在研口服KIT和PDGFRA抑制剂。今年1月,FDA已批准其用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性GIST成人患者,成为目前首个且唯一在美国上市的GIST精准靶向药物。目前向TFDA递交的临床数据显示,avapritinib在PDGFRA外显子18突变(包括D842V突变)的晚期GIST患者中显示出前所未有的显著抗肿瘤活性,客观缓解率(ORR)达 84%, 且大多数不良反应均为1级或2级,中位缓解持续时间(DOR)尚未达到,61%的患者DOR≥6个月。”

GIST为发生于胃壁或小肠中的肉瘤,高发年龄为50-80岁。大约90%的GIST的发生与KIT或PDGFRA基因的突变导致的细胞生长失调有关。由于GIST对化疗和放疗不敏感,目前晚期GIST的治疗方案主要为依次使用酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)。然而,携带PDGFRA外显子18 D842V突变的患者对现有大中华区已批准的TKI药物均不敏感,ORR为0%,中位无进展生存期仅3至5个月,总生存期约15个月。除了D842V之外,既往已批准的GIST治疗药物对于其它罕见的PDGFRA外显子18突变疗效也并不理想。

基石药业已与Blueprint Medicines达成独家合作和授权,获得了包括avapritinib在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines保留在世界其他地区开发及商业化相关药物的权利。

关于Avapritinib

Avapritinib是一款在研、强效、选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。它是用于治疗GIST的1型抑制剂,可直接与导致突变KIT和PDGFRA信号传导的活性激酶构象结合。Avapritinib在KIT和PDGFRA突变的GIST中显示了广泛的抑制作用,强效抑制包括针对目前大中华区获批疗法耐药的激活环突变。

Blueprint Medicines 正在推进avapritinib更广泛的临床开发,用于治疗多线GIST、晚期、惰性和冒烟型系统性肥大细胞增多症。

Avapritinib是一款以AYVAKITTM为产品名获美国FDA 批准的激酶抑制剂,用于治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。

Avapritinib尚未被美国FDA批准用于治疗任何其他适应症,且尚未被TFDA、NMPA或其它地区健康监管部门批准用于任何适应症。
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