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Sci Rep:新技术有助于提高基因编辑工具的效果

来源:本站原创 2019-09-21 23:56

2019年9月21日 讯/生物谷BIOON/ --波士顿大学医学院研究人员最近开发出一种新的基因治疗替代工具,从而能够创造更快,成本更低的方法。

基因治疗是一种通过基因编辑来治疗疾病的临床技术。一种方法是使用腺相关病毒(AAV)作为传递基因的工具,但是大量AAV的生产往往是复杂且昂贵的。

现在,研究人员首次开发出一种先进的方案,可以生产大量AAV。

(图片来源:Www.pixabay.com)

研究人员认为,与现代基因编辑技术结合使用时,AAV成为了强大的研究工具,并且可以作为制作转基因动物模型的主要工具。然而,目前的主要缺点是生产大量用于实验室动物的AAV的时间和成本。这项先进技术绕过了动物常规基因操作可能产生的发育效应,同时节省了时间,减少了用于研究的动物数量并最终降低了研究成本。

波士顿医学副教授Markus Bachschmid博士解释说:“我们的方法有助于在常规实验室中高效经济地生产AAV,使研究人员可以轻松地进行基因治疗的临床前试验。”

副教授Reiko Matsui博士说:“波士顿地区和日本的几个实验室已经对该新方案进行了测试,发现它很有用。” “我们希望许多实验室可以采用这些程序来加速研究和促进基因治疗。”

使用AAV的基因治疗是临床治疗中一个新兴的领域。FDA批准的基于AAV的药物Zolgensma的最新版本用于治疗脊髓性肌萎缩症是人类基因治疗的一个里程碑,并证明了AAV的巨大潜力。

这些发现在线发表在《Scientific Reports》杂志上。(生物谷Bioon.com)

资讯出处: Researchers create new protocol to improve gene therapy tool production

原始出处:Toyokazu Kimura et al, Production of adeno-associated virus vectors for in vitro and in vivo applications, Scientific Reports (2019). DOI: 10.1038/s41598-019-49624-w

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