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Nat Biotechnol突破:新型二价siRNA持续有效调控中枢神经系统基因表达

来源:本站原创 2019-08-15 06:58

2019年8月15日讯 /生物谷BIOON /——使用小干扰RNA(siRNA)持续沉默整个大脑的基因表达目前还无法实现。为此,来自马萨诸塞大学医学院的Anastasia Khvorova领导的一个研究小组开发了一个新的siRNA结构--双siRNA (di-siRNA),可以在单次脑脊液注射后,实现小鼠和非人类灵长类动物的中枢神经系统(CNS)中有效持续的基因沉默。相关研究成果于近日发表在《Nature Biotechnology》上,题为"A divalent siRNA chemical scaffold for potent and sustained modulation of gene expression throughout the central nervous system"。

图片来源:Nature Biotechnology

这种新型di-siRNA由两个完全化学修饰的含硫代磷酸的siRNA组成,它们通过连接剂连接。

在小鼠中,di-siRNA诱导亨廷顿氏症致病基因亨廷顿蛋白的沉默,降低了整个大脑的信使RNA和蛋白质的水平。沉默时间持续至少6个月,基因沉默的程度与引导链的组织积累水平有关。

在食蟹猕猴中,注射大量的di-siRNA显示出在整个大脑和脊髓中的大量分布和强大的沉默效果,同时没有可检测到的毒性和最小的靶外效应。

这种siRNA设计可能使基于RNA干扰的基因沉默在中枢神经系统治疗神经疾病。(生物谷Bioon.com)

参考资料:

Anastasia Khvorova et al. A divalent siRNA chemical scaffold for potent and sustained modulation of gene expression throughout the central nervous system. Nature Biotechnology volume 37, pages884-894 (2019).DOI https://doi.org/10.1038/s41587-019-0205-0
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