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罕见病免疫疗法受追捧 8家药企吸金

来源:健点子ihealth 2018-01-08 12:25

 

位于麻省的Solid是一家由患者赞助组成的公司,以开发治疗杜氏肌营养不良(DMD)的新药为己任。

这款治疗杜氏肌营养不良的新药是以腺病毒为载体,年底刚刚进入临床试验。目前,Solid正在申请上市来募集资金,推进临床试验

这个新药,SGT-001的此前的研究表明,四种不同剂量的给药可以导致全身跨基因(transgene)表达,其剂量依赖持续长达24个月。 Transgene表达与多个功能参数的改进相关。

这项在动物体内进行的临床前研究显示,与未经治疗的动物相比,三种不同剂量的SGT-001导致肌肉功能改善。 这些改善与研究期间的持续跨基因表达相关。

目前,公司正在进行一期和二期临床试验,计划招募16名DMD患者。

刚刚进入新年, Solid就亟不可待申请上市,计划公开募资1亿美元,用于资助一期和二期临床试验

除了Solid,在2018年新年伊始,就有几家公司急不可待,宣布了新一轮的融资,以支持新产品上市或完成药物的人体临床试验。其中包括四家临床阶段的生物技术公司,在2017年末提交了首次公开募股计划。

这些公司是:

Cue 生物(纳斯达克代码:CUE)。上周刚完成了首次公开募股(IPO),筹得6620万美元。

这家位于马萨诸塞州剑桥市的公司正在开发“选择性免疫疗法”,这种新疗法副作用较少。

Menlo Therapeutics公司年底申请了IPO,初步达到了9700万美元的募资目标。

总部位于加利福尼亚州Redwood市的公司计划将募集的资金用于serlopitant的2期临床研究,这是一种治疗特应性皮炎和银屑病等皮肤病的瘙痒。

此外,做为慢性咳嗽的潜在治疗方法也在评估中。

ResTORbio。上周五提交了IPO文件。这家位于波士顿的公司计划8500万美元,用于治疗呼吸道感染的RTB101的中期研究。

ARMO Biosciences。

这家癌症免疫治疗开发公司计划筹集8600万美元。

主要药物为AM0010,目前处于治疗胰腺癌和肺癌的最后阶段的研究。

4家公司融资

1. 数字健康公司Pear疗法。

去年秋天,美国食品及药物管理局(FDA)批准了一项名为“数字化治疗重置”的数字治疗重置计划,这款一种治疗物质滥用的移动应用程序,由位于波士顿和旧金山的 Pear Therapeutics。

Pear在年初宣布了一项5000万美元的B轮融资,主要用于在数字应用在其他疾病的市场和金融研究。

此轮由新加坡投资公司淡马锡牵头,前期的投资者5AM Ventures,Arboretum Ventures和JAZZ Venture Partners以及新合作伙伴诺华,EDBI和Bridge Builder跟投。

2. 基于云的基因组学公司

DNANexus 是位于加州山景城的基因组学公司。最新一波C轮融资5800万美元,由Foresite Capital和微软联手领投。

3. Centrexion

位于波士顿的Centrexion Therapeutics 在D轮融资中筹集了6700万美元,新募集的资金将资助非阿片类药物的晚期临床试验,作为治疗膝关节骨性关节炎的药物。

4. NEXImmune公司

在A轮融资中筹集了2300万美元,这家位于马里兰州盖瑟斯堡的公司表示,将开始血液肿瘤的免疫治疗的临床试验。(生物谷Bioon.com)

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