Cell Rep Med：科学家有望靶向作用双链DNA用于癌症治疗

在基因组DNA水平上靶向作用癌基因或能为精准医学研究开辟新的途径，目前研究人员正在努力研究如何利用RNA靶向性和蛋白靶向性平台来靶向作用癌基因，但在靶向作用基因组DNA用于癌症治疗方面并未取得一定进展。近日，一篇发表在国际杂志Cell Reports Medicine上题为“Antitumor efficacy of a sequence-specific DNA-targeted γPNA-based c-Myc inhibitor”的研究报告中，来自康涅狄格大学等机构的科学家们通过研究揭示了如何通过靶向作用双链DNA来用于人类癌症的治疗。

文章中，研究人员重点关注了在治疗人类遗传性疾病上取得的进展，尤其是通过DNA靶向性药物；这些研究进展或为精准医学研究铺平了道路，从而也能提供更具靶向性和有效性的疗法，除了RNA之外，靶向作用基因DNA的异常表达从而用于治疗目的或许也存在巨大潜力，然而，抑制DNA所在的细胞核内的转录过程或许就具有一定的挑战。

研究者Bahal说道，靶向作用基因组DNA或许更具挑战性，因为DNA常常以稳定的双链形式存在，此外，除了细胞膜外，细胞核膜也需要渗透从而实现有效的DNA靶向性技术；最重要的是，如今我们在多项临床前研究中建立了DNA靶向性技术，而且也正在致力于将这项技术用于癌症治疗的多个方面。研究者认为，癌症发生的根本原因，即癌变DNA能被靶向作用从而开发新型疗法，在一项里程碑式的研究中，研究人员成功靶向作用双链DNA从而抑制c-Myc癌基因的表达。

科学家有望靶向作用双链DNA用于癌症治疗

图片来源：Cell Reports Medicine (2024). DOI:10.1016/j.xcrm.2023.101354

这或许就是癌症治疗的重要进展，因为c-Myc癌基因参与到了多种癌症的发生中，比如伯基特淋巴瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤、乳腺癌、前列腺癌、胃肠道癌、多发性骨髓瘤和髓性白血病中，而通过在DNA水平上有效靶向作用癌基因的表达，关于多种癌症治疗干预的新的可能性或许就会出现。研究者Pallavi说道，我非常感谢在我的学术之旅开始时拥有这一机会来为这项开创性研究做出自己应有的贡献，我们的团队严格评估了这种新型DNA靶向性疗法用于癌症治疗的安全性和有效性，我们期待进一步探索其潜在的应用。

这项技术有望推进癌症研究的前沿，从而为个性化治疗干预措施提供一定的见解，从本质上来讲，这一研究突破或能帮助开发治疗多种类型癌症的有效且个性化疗法，研究人员利用了综合性的基于化学和生物学的技术来靶向作用特定的癌基因，这也为靶向作用其它致死性癌症铺平了道路；Amit Kumar博士说道，DNA靶向技术对人类健康有着深远的影响，尤其是在癌症生物学领域。

综上，本文研究结果表明，研究人员提出的新策略或能提供一种特殊的治疗平台来靶向作用基因组DNA从而抑制癌基因的表达用于癌症治疗。（生物谷Bioon.com）

参考文献：

Shipra Malik，Sai Pallavi Pradeep，Vikas Kumar, et al. Antitumor efficacy of a sequence-specific DNA-targeted γPNA-based c-Myc inhibitor, Cell Reports Medicine (2024). DOI:10.1016/j.xcrm.2023.101354