微周刊 | deucravacitinib有望成为**获批TYK2抑制剂、抗帕金森病药物获15美元投入...
来源：生物谷 2021-12-06 16:55
2021已经接近尾声，生物医药行业瞬息万变，从即日起，作为行业重要的参与者和亲历者，我们将每周复盘生物医药行业动态，立足当下，展望未来。
2021已经接近尾声，生物医药行业瞬息万变，从即日起，作为行业重要的参与者和亲历者，我们将每周复盘生物医药行业动态，立足当下，展望未来。包括新药申请、企业上市、合作布局、投资并购等情况，本周百时美施贵宝（BMS）新药deucravacitinib有望成为首款获批TYK2抑制剂、T细胞免疫疗法tabelecleucel（tab-cel）获上市许可申请、4.65亿美元囊获肺癌疗法，Blueprint扩展精准治疗研发管线、诺华投15亿美元，与优时比（UCB）共同研发和商业化尚处开发阶段的抗帕金森病药物......
药品申请与受理情况
1、百时美施贵宝（BMS）新药deucravacitinib有望成为首款获批TYK2抑制剂
当地时间11月29日，百时美施贵宝（BMS）宣布，美国FDA已接受潜在“first-in-class”口服选择性TYK2抑制剂deucravacitinib的新药申请（NDA），欧洲药品管理局（EMA）也已接受了deucravacitinib的上市许可申请（MAA），用于治疗成人中/重度斑块状银屑病。据悉，deucravacitinib有望成为首款获批TYK2抑制剂。
2、欧洲药品管理局接受T细胞免疫疗法tabelecleucel（tab-cel）的上市许可申请（MAA）
2021年11月30日，Atara Biotherapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已经接受了T细胞免疫疗法tabelecleucel（tab-cel）的上市许可申请（MAA），用于治疗EB病毒（EBV）相关的移植后淋巴增殖性疾病（EBV+PTLD）。据媒体消息称，这是全球首款接受监管机构审评的即用型同种异体T细胞疗法。
3、康辰药业特立帕肽类似药进口临床申请获受理
12月2日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站公示显示，康辰药业提交的特立帕肽注射液的境外生产药品注册临床试验获得CDE受理。
4、国内首款！罗氏first-in-class抗CD79b ADC在华申报上市
12月2日，CDE官网显示罗氏注射用维博妥珠单抗（Polatuzumab vedotin）上市申请已获国家药监局受理，这是首个在国内申报上市的抗CD79b抗体偶联药物（ADC）。
5、FDA拒绝批准普那布林上市
12月1日，万春药业发布公告称，普那布林治疗化疗引起中性粒细胞减少症（CIN）的上市申请收到FDA的完全回复函（CRL）。FDA称，仅一个注册临床研究（普那布林106三期临床研究）的数据不足以充分证实普那布林的临床价值；FDA无法基于目前的数据批准该项NDA。
企业合作布局及投融资
1、安斯泰来与Dyno达成合作，使用人工智能平台开发新一代AAV载体基因疗法
安斯泰来宣布与Dyno Therapeutics达成一项许可协议，使用Dyno公司CaspidMap人工智能平台开发下一代腺相关病毒（AAV）载体，用于骨骼肌和心肌靶向基因治疗。
2、阿斯利康与泛生子基因科技就MRD检测技术签署合作协议
11月30日，阿斯利康全球研发中国中心宣布与泛生子基因科技达成合作。双方就在中国地区共同开发个性化定制微小残留病灶（MRD）检测技术签署合作协议。MRD检测是一项在全球广泛开展研究和开发的新技术，可以实时监测肿瘤的微小残留病灶，有助于进一步优化肿瘤患者个性化治疗的临床实践。
3、Acepodia C轮融资1.09亿美元，进一步验证抗体—细胞偶联疗法
12月2日，临床阶段生物技术公司Acepodia宣布完成由Digital Mobile Venture和其他新老投资者领投的1.09亿美元C轮融资。这笔资金将用于进一步验证该公司独特的抗体-细胞偶联（Antibody-Cell Conjugation, ACC）平台技术，并推进其针对选择有限的癌症患者的抗体细胞效应器（antibody cell effector , ACE）疗法管线。
4、诺华投15亿美元，与优时比（UCB）共同研发和商业化尚处开发阶段的抗帕金森病药物
诺华公司宣布将投入15亿美元的现金，与比利时制药公司优时比（UCB）共同研发和商业化其两个尚处开发阶段的抗帕金森病药物UCB0599和UCB7853。此次合作涉及的药物包括两种小分子α-突触核蛋白错误折叠抑制剂。
5、融资8000万美元！推进额颞叶痴呆（FTD）的先导基因疗法！
12月3日，AviadoBio公司宣布完成8000万美元的A轮融资。融资获得的资金将用于推进治疗额颞叶痴呆（FTD）的先导基因疗法进入临床，并推进其处于临床前阶段的其他产品管线，包括治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的疗法。
6、4.65亿美元囊获肺癌疗法 Blueprint扩展精准治疗研发管线
11月29日，Blueprint Medicines宣布，已达成协议收购Lengo Therapeutics公司，包括其主打候选化合物LNG-451。根据协议，Blueprint Medicines公司将获得LNG-451，和其它临床前肿瘤学精准疗法和研究工具。Blueprint将支付2.5亿美元前期付款和可能高达2.15亿美元的里程碑付款。
7、赛诺菲收购奥地利私营生物技术公司Origimm biotechnology GmbH
12月1日，赛诺菲宣布，已与奥地利私营生物技术公司Origimm biotechnology GmbH达成收购协议，此次收购预计将于2021年12月初完成，交易尚未披露价格及具体细节条款。
8、Turnstone Biologics达成合作合作开发肿瘤浸润淋巴细胞疗法
Turnstone Biologics宣布与Moffitt癌症中心达成多年战略研究合作，共同进行肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法的研究。这一合作将聚焦于使用Turnstone的新一代TIL制造策略，开发用于治疗多种实体瘤类型的创新候选疗法，以及支持该公司主打TIL项目TIDAL-01的IND申请。
9、辉瑞布局创新蛋白降解技术 可选择性针对肿瘤组织
11月29日，珃诺生物（Ranok Therapeutics）宣布与辉瑞（Pfizer）公司达成协议，将利用该公司专有的分子伴侣介导的靶向蛋白降解（CHAMP）技术平台，针对一个未公开的癌症靶标开发创新疗法。
相关学术研究
1、Cell：CAR-T治疗实体瘤关键新靶点——ID3和SOX4
12月2日，最新发表在Cell杂志上的一项研究中，来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院的一个科学家团队揭示了CAR-T耗竭过程的关键分子机制，并指出了克服耗竭过程的潜在有效策略，为CAR-T治疗实体瘤带来了新的希望。
药物审批
1、复宏汉霖「贝伐珠单抗」生物类似药在中国获批
12月2日，中国国家药监局（NMPA）公示显示，复宏汉霖申报的贝伐珠单抗生物类似药HLX04的上市申请已获得批准。根据复宏汉霖早前发布的新闻稿，该产品此次获批的上市申请，针对适应症为：晚期、转移性或复发性非小细胞肺癌以及转移性结直肠癌患者的治疗。
2、降低早期乳腺癌复发风险42% 奥拉帕利获FDA优先审评资格
2021年11月30日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布美国FDA已授予PARP抑制剂奥拉帕利（olaparib，英文商品名：Lynparza）的补充新药申请（sNDA）优先审评资格，用于辅助治疗携带BRCA突变的高风险HER2阴性早期乳腺癌患者，这些患者已经接受过化疗新辅助或辅助治疗。
此次优先审评资格的授予基于一项3期临床试验获得的积极结果。临床试验结果显示，与安慰剂相比，奥拉帕利在无侵袭性疾病生存期（iDFS）上表现出统计学意义和临床意义的显著改善，将患者侵袭性乳腺癌复发、出现新肿瘤或死亡的风险降低42%（HR=0.58；99.5% CI 0.41-0.82；p<0.0001）。
3、默沙东新冠口服药物Molnupiravir紧急授权申请获批
11月30日晚间获悉，FDA药物咨询委员会以微弱优势13:10推荐批准默沙东Molnupiravir紧急授权许可。
4、贝达药业申报的BPI-361175片药品临床试验申请已获得美国FDA批准
12月5日，贝达药业发布公告称，公司申报的BPI-361175片药品临床试验申请已获得美国FDA批准，拟用于治疗携带EGFRC797S突变及其他EGFR相关突变的非小细胞肺癌。
5、神州细胞控股子公司新冠中和抗体药物获批临床
12月4日，神州细胞发布公告称，其控股子公司神州细胞工程收到国家药监局核准签发的《药物临床试验批件》，公司在研产品SCTA01C注射液以及SCTA01C注射液与SCTA01注射液联合使用的临床试验申请获得批准（批件号：2021L90025、2021L90026、2021L90027）。
6、默沙东（MSD）抗PD-1抗体疗法Keytruda可作为IIB和IIC期黑色素瘤患者辅助疗法
12月4日，美国FDA宣布，批准默沙东（MSD）公司的重磅抗PD-1抗体疗法Keytruda作为辅助疗法，治疗接受过手术切除治疗的IIB和IIC期黑色素瘤患者（12岁以上）。此前，Keytruda已经获批作为辅助疗法治疗III期黑色素瘤患者。
7、艾美斐生物的IPG1094片临床试验申请获药监局批准
近日，CDE官网显示，艾美斐生物的IPG1094片临床试验申请获药监局批准，用于治疗实体瘤和多发性骨髓瘤。IPG1094是全球首个靶向巨噬细胞移动抑制因子(MIF)的小分子抑制剂，国内外尚未有同类药物上市。
8、9亿口服降糖药 江苏药企首家过评
日前，国家药监局官网显示，苏州中化药品工业的伏格列波糖片通过一致性评价，为国内首家。伏格列波糖是一款口服降血糖药，通过在肠道内抑制将双糖分解为单糖的双糖类水解酶（α-葡萄糖苷酶），因而延迟糖分的消化和吸收，从而改善餐后高血糖。
9、罕见病药品司妥昔单抗获批上市！
12月2日，国家药监局发布公告称，近日通过优先审评审批程序批准临床急需罕见病药品注射用司妥昔单抗（英文名: Siltuximab for Injection）的进口注册申请，用于人体免疫缺陷病毒（HIV）阴性和人疱疹病毒8型（HHV-8）阴性的多中心卡斯特曼病（MCD）成人患者。司妥昔单抗在中国获批，意味着该药物成为国内首款且唯一一款获批治疗HIV阴性和HHV-8阴性的多中心型MCD的药物，同时也是在国内获批的首款IL-6靶向单抗。
10、微芯生物西达本胺新适应症在日本获批上市
12月1日，微芯生物发布公告称，公司合作方沪亚生物近日收到了日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）批准西达本胺（海外编号：HBI-8000）上市的批件，用于单药治疗复发性或难治性（R/R）外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。这是西达本胺继2021年6月在日本获批用于单一疗法治疗复发性或难治性（R/R）成人T细胞白血病（ATL）之后，在日本再次获批上市的新的一种肿瘤适应症。
临床实验
1、降低70.6%患儿癫痫发作频率 反义寡核苷酸药物临床结果积极
2021年12月3日，Stoke Therapeutics宣布，在研疗法STK-001正在进行的1/2a期临床试验获得积极结果，70.6%（12/17）接受STK-001单次给药（10 mg、20 mg、30 mg）或多次给药（20 mg）的患者，在接受STK-001首次给药后第29天至第84天时，癫痫发作频率与基线相比有所降低。STK-001是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，用于治疗Dravet综合征。
2、显著延长特定前列腺癌患者生命 组合疗法达到3期临床主要终点
2021年12月3日，拜耳（Bayer）和Orion公司宣布，口服雄激素受体抑制剂（ARi）Nubeqa （darolutamide）的一项3期临床试验达到主要终点。试验结果表明，在转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者中，与仅使用化疗药物多西他赛（docetaxel）和标准雄激素剥夺治疗（ADT）相比，在此基础上联用Nubeqa，显著延长了患者的总生存期（OS）。试验的详细结果将在即将召开的科学大会上公布，拜耳亦计划与全球卫生监管机构讨论相关数据，以提交Nubeqa扩展适应症的上市许可申请。
3、基因疗法3期临床取得关键结果 67%患者皮肤伤口完全愈合
2021年11月29日，Krystal Biotech公司宣布，在研局部外用基因疗法Vyjuvek（beremagene geperpavec，B-VEC）的一项关键性3期临床试验获得积极顶线结果。在营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者中，试验达到治疗6个月时患者伤口完全愈合的主要终点，在治疗6个月时，与安慰剂相比（22%），67%的Vyjuvek组患者伤口完全愈合（p<0.005）。
4、治疗难治性卵巢癌 创新ADC达到关键性临床试验主要终点
2021年11月30日，ImmunoGen公司宣布，靶向叶酸受体α（FRα）的抗体偶联药物（ADCs）mirvetuximab soravtansine，在关键性3期临床试验中获得积极顶线结果。试验结果表明，患者获得32.4%的ORR（95% CI：23.6%，42.2%），包括5例完全缓解（CR）。数据截止时中位缓解持续时间（DOR）为5.9个月（95% CI：5.6，7.7），近一半的缓解者继续接受治疗。安全性上，mirvetuximab soravtansine耐受良好，观察到的安全性特征与既往研究一致。最常见的治疗相关不良事件包括视力模糊、角膜病变和恶心。
5、诺华下一代IgE抗体申报临床
12月2日，CDE官网显示，诺华下一代抗免疫球蛋白E (IgE)单克隆抗体ligelizumab (QGE031)临床申请已获国家药监局受理。是诺华开发的下一代抗IgE单抗，通过阻断IgE/FcεRI通路发挥作用，IgE/FcεRI通路是CSU中炎症过程的关键驱动因子。该产品目前已在国外处于III期临床阶段，用于治疗慢性自发性/诱发性荨麻疹以及花生过敏。
上市情况
1、证监会：同意亚虹医药科创板首次公开发行股票注册！
2021年12月1日，证监会发布公告称，按法定程序同意亚虹医药科创板首次公开发行股票注册。亚虹医药适用并符合第五套上市标准，即：预计市值不低于人民币40亿元，主要业务或产品需经国家有关部门批准，市场空间大，目前已取得阶段性成果。医药行业企业需至少有一项核心产品获准开展II期临床试验。
政策相关
1、2021年医保谈判结果：74种新药进入最新版医保药品目录！2022年1月1日执行！
12月3日，国家医疗保障局公布2021年国家医保药品目录调整结果，共计74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录。调整后，2021年国家医保药品目录内药品总数为2860种，其中西药1486种，中成药1374种，中药饮片仍为892种。新版目录将于2022年1月1日执行。（生物谷 bioon）
数据参考来源：国家医疗保障局、药明康德、新浪医药等。
药品申请与受理情况
1、百时美施贵宝（BMS）新药deucravacitinib有望成为首款获批TYK2抑制剂
当地时间11月29日，百时美施贵宝（BMS）宣布，美国FDA已接受潜在“first-in-class”口服选择性TYK2抑制剂deucravacitinib的新药申请（NDA），欧洲药品管理局（EMA）也已接受了deucravacitinib的上市许可申请（MAA），用于治疗成人中/重度斑块状银屑病。据悉，deucravacitinib有望成为首款获批TYK2抑制剂。
2、欧洲药品管理局接受T细胞免疫疗法tabelecleucel（tab-cel）的上市许可申请（MAA）
2021年11月30日，Atara Biotherapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已经接受了T细胞免疫疗法tabelecleucel（tab-cel）的上市许可申请（MAA），用于治疗EB病毒（EBV）相关的移植后淋巴增殖性疾病（EBV+PTLD）。据媒体消息称，这是全球首款接受监管机构审评的即用型同种异体T细胞疗法。
3、康辰药业特立帕肽类似药进口临床申请获受理
12月2日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站公示显示，康辰药业提交的特立帕肽注射液的境外生产药品注册临床试验获得CDE受理。
4、国内首款！罗氏first-in-class抗CD79b ADC在华申报上市
12月2日，CDE官网显示罗氏注射用维博妥珠单抗（Polatuzumab vedotin）上市申请已获国家药监局受理，这是首个在国内申报上市的抗CD79b抗体偶联药物（ADC）。
5、FDA拒绝批准普那布林上市
12月1日，万春药业发布公告称，普那布林治疗化疗引起中性粒细胞减少症（CIN）的上市申请收到FDA的完全回复函（CRL）。FDA称，仅一个注册临床研究（普那布林106三期临床研究）的数据不足以充分证实普那布林的临床价值；FDA无法基于目前的数据批准该项NDA。
企业合作布局及投融资
1、安斯泰来与Dyno达成合作，使用人工智能平台开发新一代AAV载体基因疗法
安斯泰来宣布与Dyno Therapeutics达成一项许可协议，使用Dyno公司CaspidMap人工智能平台开发下一代腺相关病毒（AAV）载体，用于骨骼肌和心肌靶向基因治疗。
2、阿斯利康与泛生子基因科技就MRD检测技术签署合作协议
11月30日，阿斯利康全球研发中国中心宣布与泛生子基因科技达成合作。双方就在中国地区共同开发个性化定制微小残留病灶（MRD）检测技术签署合作协议。MRD检测是一项在全球广泛开展研究和开发的新技术，可以实时监测肿瘤的微小残留病灶，有助于进一步优化肿瘤患者个性化治疗的临床实践。
3、Acepodia C轮融资1.09亿美元，进一步验证抗体—细胞偶联疗法
12月2日，临床阶段生物技术公司Acepodia宣布完成由Digital Mobile Venture和其他新老投资者领投的1.09亿美元C轮融资。这笔资金将用于进一步验证该公司独特的抗体-细胞偶联（Antibody-Cell Conjugation, ACC）平台技术，并推进其针对选择有限的癌症患者的抗体细胞效应器（antibody cell effector , ACE）疗法管线。
4、诺华投15亿美元，与优时比（UCB）共同研发和商业化尚处开发阶段的抗帕金森病药物
诺华公司宣布将投入15亿美元的现金，与比利时制药公司优时比（UCB）共同研发和商业化其两个尚处开发阶段的抗帕金森病药物UCB0599和UCB7853。此次合作涉及的药物包括两种小分子α-突触核蛋白错误折叠抑制剂。
5、融资8000万美元！推进额颞叶痴呆（FTD）的先导基因疗法！
12月3日，AviadoBio公司宣布完成8000万美元的A轮融资。融资获得的资金将用于推进治疗额颞叶痴呆（FTD）的先导基因疗法进入临床，并推进其处于临床前阶段的其他产品管线，包括治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的疗法。
6、4.65亿美元囊获肺癌疗法 Blueprint扩展精准治疗研发管线
11月29日，Blueprint Medicines宣布，已达成协议收购Lengo Therapeutics公司，包括其主打候选化合物LNG-451。根据协议，Blueprint Medicines公司将获得LNG-451，和其它临床前肿瘤学精准疗法和研究工具。Blueprint将支付2.5亿美元前期付款和可能高达2.15亿美元的里程碑付款。
7、赛诺菲收购奥地利私营生物技术公司Origimm biotechnology GmbH
12月1日，赛诺菲宣布，已与奥地利私营生物技术公司Origimm biotechnology GmbH达成收购协议，此次收购预计将于2021年12月初完成，交易尚未披露价格及具体细节条款。
8、Turnstone Biologics达成合作合作开发肿瘤浸润淋巴细胞疗法
Turnstone Biologics宣布与Moffitt癌症中心达成多年战略研究合作，共同进行肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法的研究。这一合作将聚焦于使用Turnstone的新一代TIL制造策略，开发用于治疗多种实体瘤类型的创新候选疗法，以及支持该公司主打TIL项目TIDAL-01的IND申请。
9、辉瑞布局创新蛋白降解技术 可选择性针对肿瘤组织
11月29日，珃诺生物（Ranok Therapeutics）宣布与辉瑞（Pfizer）公司达成协议，将利用该公司专有的分子伴侣介导的靶向蛋白降解（CHAMP）技术平台，针对一个未公开的癌症靶标开发创新疗法。
相关学术研究
1、Cell：CAR-T治疗实体瘤关键新靶点——ID3和SOX4
12月2日，最新发表在Cell杂志上的一项研究中，来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院的一个科学家团队揭示了CAR-T耗竭过程的关键分子机制，并指出了克服耗竭过程的潜在有效策略，为CAR-T治疗实体瘤带来了新的希望。
药物审批
1、复宏汉霖「贝伐珠单抗」生物类似药在中国获批
12月2日，中国国家药监局（NMPA）公示显示，复宏汉霖申报的贝伐珠单抗生物类似药HLX04的上市申请已获得批准。根据复宏汉霖早前发布的新闻稿，该产品此次获批的上市申请，针对适应症为：晚期、转移性或复发性非小细胞肺癌以及转移性结直肠癌患者的治疗。
2、降低早期乳腺癌复发风险42% 奥拉帕利获FDA优先审评资格
2021年11月30日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布美国FDA已授予PARP抑制剂奥拉帕利（olaparib，英文商品名：Lynparza）的补充新药申请（sNDA）优先审评资格，用于辅助治疗携带BRCA突变的高风险HER2阴性早期乳腺癌患者，这些患者已经接受过化疗新辅助或辅助治疗。
此次优先审评资格的授予基于一项3期临床试验获得的积极结果。临床试验结果显示，与安慰剂相比，奥拉帕利在无侵袭性疾病生存期（iDFS）上表现出统计学意义和临床意义的显著改善，将患者侵袭性乳腺癌复发、出现新肿瘤或死亡的风险降低42%（HR=0.58；99.5% CI 0.41-0.82；p<0.0001）。
3、默沙东新冠口服药物Molnupiravir紧急授权申请获批
11月30日晚间获悉，FDA药物咨询委员会以微弱优势13:10推荐批准默沙东Molnupiravir紧急授权许可。
4、贝达药业申报的BPI-361175片药品临床试验申请已获得美国FDA批准
12月5日，贝达药业发布公告称，公司申报的BPI-361175片药品临床试验申请已获得美国FDA批准，拟用于治疗携带EGFRC797S突变及其他EGFR相关突变的非小细胞肺癌。
5、神州细胞控股子公司新冠中和抗体药物获批临床
12月4日，神州细胞发布公告称，其控股子公司神州细胞工程收到国家药监局核准签发的《药物临床试验批件》，公司在研产品SCTA01C注射液以及SCTA01C注射液与SCTA01注射液联合使用的临床试验申请获得批准（批件号：2021L90025、2021L90026、2021L90027）。
6、默沙东（MSD）抗PD-1抗体疗法Keytruda可作为IIB和IIC期黑色素瘤患者辅助疗法
12月4日，美国FDA宣布，批准默沙东（MSD）公司的重磅抗PD-1抗体疗法Keytruda作为辅助疗法，治疗接受过手术切除治疗的IIB和IIC期黑色素瘤患者（12岁以上）。此前，Keytruda已经获批作为辅助疗法治疗III期黑色素瘤患者。
7、艾美斐生物的IPG1094片临床试验申请获药监局批准
近日，CDE官网显示，艾美斐生物的IPG1094片临床试验申请获药监局批准，用于治疗实体瘤和多发性骨髓瘤。IPG1094是全球首个靶向巨噬细胞移动抑制因子(MIF)的小分子抑制剂，国内外尚未有同类药物上市。
8、9亿口服降糖药 江苏药企首家过评
日前，国家药监局官网显示，苏州中化药品工业的伏格列波糖片通过一致性评价，为国内首家。伏格列波糖是一款口服降血糖药，通过在肠道内抑制将双糖分解为单糖的双糖类水解酶（α-葡萄糖苷酶），因而延迟糖分的消化和吸收，从而改善餐后高血糖。
9、罕见病药品司妥昔单抗获批上市！
12月2日，国家药监局发布公告称，近日通过优先审评审批程序批准临床急需罕见病药品注射用司妥昔单抗（英文名: Siltuximab for Injection）的进口注册申请，用于人体免疫缺陷病毒（HIV）阴性和人疱疹病毒8型（HHV-8）阴性的多中心卡斯特曼病（MCD）成人患者。司妥昔单抗在中国获批，意味着该药物成为国内首款且唯一一款获批治疗HIV阴性和HHV-8阴性的多中心型MCD的药物，同时也是在国内获批的首款IL-6靶向单抗。
10、微芯生物西达本胺新适应症在日本获批上市
12月1日，微芯生物发布公告称，公司合作方沪亚生物近日收到了日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）批准西达本胺（海外编号：HBI-8000）上市的批件，用于单药治疗复发性或难治性（R/R）外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。这是西达本胺继2021年6月在日本获批用于单一疗法治疗复发性或难治性（R/R）成人T细胞白血病（ATL）之后，在日本再次获批上市的新的一种肿瘤适应症。
临床实验
1、降低70.6%患儿癫痫发作频率 反义寡核苷酸药物临床结果积极
2021年12月3日，Stoke Therapeutics宣布，在研疗法STK-001正在进行的1/2a期临床试验获得积极结果，70.6%（12/17）接受STK-001单次给药（10 mg、20 mg、30 mg）或多次给药（20 mg）的患者，在接受STK-001首次给药后第29天至第84天时，癫痫发作频率与基线相比有所降低。STK-001是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，用于治疗Dravet综合征。
2、显著延长特定前列腺癌患者生命 组合疗法达到3期临床主要终点
2021年12月3日，拜耳（Bayer）和Orion公司宣布，口服雄激素受体抑制剂（ARi）Nubeqa （darolutamide）的一项3期临床试验达到主要终点。试验结果表明，在转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者中，与仅使用化疗药物多西他赛（docetaxel）和标准雄激素剥夺治疗（ADT）相比，在此基础上联用Nubeqa，显著延长了患者的总生存期（OS）。试验的详细结果将在即将召开的科学大会上公布，拜耳亦计划与全球卫生监管机构讨论相关数据，以提交Nubeqa扩展适应症的上市许可申请。
3、基因疗法3期临床取得关键结果 67%患者皮肤伤口完全愈合
2021年11月29日，Krystal Biotech公司宣布，在研局部外用基因疗法Vyjuvek（beremagene geperpavec，B-VEC）的一项关键性3期临床试验获得积极顶线结果。在营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者中，试验达到治疗6个月时患者伤口完全愈合的主要终点，在治疗6个月时，与安慰剂相比（22%），67%的Vyjuvek组患者伤口完全愈合（p<0.005）。
4、治疗难治性卵巢癌 创新ADC达到关键性临床试验主要终点
2021年11月30日，ImmunoGen公司宣布，靶向叶酸受体α（FRα）的抗体偶联药物（ADCs）mirvetuximab soravtansine，在关键性3期临床试验中获得积极顶线结果。试验结果表明，患者获得32.4%的ORR（95% CI：23.6%，42.2%），包括5例完全缓解（CR）。数据截止时中位缓解持续时间（DOR）为5.9个月（95% CI：5.6，7.7），近一半的缓解者继续接受治疗。安全性上，mirvetuximab soravtansine耐受良好，观察到的安全性特征与既往研究一致。最常见的治疗相关不良事件包括视力模糊、角膜病变和恶心。
5、诺华下一代IgE抗体申报临床
12月2日，CDE官网显示，诺华下一代抗免疫球蛋白E (IgE)单克隆抗体ligelizumab (QGE031)临床申请已获国家药监局受理。是诺华开发的下一代抗IgE单抗，通过阻断IgE/FcεRI通路发挥作用，IgE/FcεRI通路是CSU中炎症过程的关键驱动因子。该产品目前已在国外处于III期临床阶段，用于治疗慢性自发性/诱发性荨麻疹以及花生过敏。
上市情况
1、证监会：同意亚虹医药科创板首次公开发行股票注册！
2021年12月1日，证监会发布公告称，按法定程序同意亚虹医药科创板首次公开发行股票注册。亚虹医药适用并符合第五套上市标准，即：预计市值不低于人民币40亿元，主要业务或产品需经国家有关部门批准，市场空间大，目前已取得阶段性成果。医药行业企业需至少有一项核心产品获准开展II期临床试验。
政策相关
1、2021年医保谈判结果：74种新药进入最新版医保药品目录！2022年1月1日执行！
12月3日，国家医疗保障局公布2021年国家医保药品目录调整结果，共计74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录。调整后，2021年国家医保药品目录内药品总数为2860种，其中西药1486种，中成药1374种，中药饮片仍为892种。新版目录将于2022年1月1日执行。（生物谷 bioon）
数据参考来源：国家医疗保障局、药明康德、新浪医药等。
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