AskBio帕金森病在研基因疗法获美国FDA再生医学先进疗法认定

2月19日，拜耳集团全资独立运营的基因治疗子公司AskBio Inc.（AskBio）今天宣布，用于治疗帕金森病的在研基因疗法 AB-1005已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。

AskBio首席执行官Gustavo Pesquin表示：“FDA决定授予AB-1005再生医学先进疗法认定对帕金森病患者及其亲属来说是个令人兴奋的消息。这一里程碑可能会加快开发AskBio的重要在研基因治疗项目，凸显了积极数据以及AB-1005对患者和医学界的潜在意义。我们期待与FDA紧密合作，加速推进相关项目。”

AB-1005是旨在减缓帕金森病情进展并改善患者运动结果的试验性基因疗法。基于AskBio 提供的信息和数据（包括AB-1005的开放标签、非对照研究Ib期试验的临床证据等），FDA认定AB-1005符合再生医学先进疗法标准。

AskBio的36个月Ib期临床数据显示，AB-1005的给药耐受性良好，没有产品相关的严重不良反应事件。此外，与基线相比，中度帕金森队列在36 个月时在几个帕金森相关临床量表上显示出改善或稳定的趋势，包括运动障碍协会-统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）和自我报告的帕金森运动日记，以及帕金森药物减少的趋势（左旋多巴等效日剂量 [LEDD]）。轻度帕金森队列中的大多数受试者表现出整体稳定的临床状态，MDS-UPDRS、自我报告的帕金森运动日记或LEDD几乎没有变化。

再生医学先进疗法是FDA授予再生疗法（包括基因疗法）的称号，相关疗法正在被开发用于治疗、改变、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或病症。获得此认定的在研产品的初步临床证据须表明，其可能满足此类疾病或病症的未满足医疗需求。 再生医学先进疗法认定的接收方拥有更多与FDA沟通的机会，包括加速药物开发的密集指导、生物制品许可申请（BLA）滚动式审查以及其他旨在加速审批的途径。

拜耳处方药事业部执行副总裁、全球研发负责人、处方药事业部领导团队成员Christian Rommel博士表示：“AB-1005 获得再生医学先进疗法认定凸显了尚未满足的巨大医疗需求，以及这种在研基因疗法对帕金森病患者产生影响的潜力。这是AskBio和拜耳共同致力于为患者提供突破性创新的最新例证。”

AB-1005 REGENERATE-PD II期临床试验已在美国迎来首批随机化分组受试者，目前正在招募更多受试者。 美国、德国、波兰和英国的其他研究地点预计于今年上半年开放招募。

AB-1005目前尚未获得任何监管机构的批准，其疗效和安全性尚未完全确定或被评估。

关于帕金森病

帕金森病是一种渐进性神经退行性疾病，对患者日常生活有重大影响。帕金森病由大脑神经细胞死亡引起，导致运动功能逐渐丧失，并出现震颤、肌肉僵硬和动作迟缓等症状。帕金森病患者还会出现非运动症状，包括疲劳和精力不足、认知问题和抑郁，且症状通常会随时间推移而加剧，使日常活动变得困难。过去25年来，帕金森病的患病率翻了一番。据统计，全球有超过1000万人患有帕金森病。这使得它成为世界上第二大常见的神经退行性疾病，也是最常见的运动障碍。该疾病目前无法治愈，且治疗有效性往往随时间推移而降低，亟需新疗法。

关于REGENERATE-PD

REGENERATE-PD是一项II期随机、双盲、手术对照试验，旨在研究AB-1005壳核给药对中度帕金森病成人患者（45-75岁）的疗效和安全性。试验将包括约 87 名受试者，试验地点位于美国、德国、波兰和英国。有关 REGENERATE-PD 临床试验的更多信息，请访问 clinicaltrials.gov (NCT06285643) 或访问 askbio.com。

关于 AB-1005

AB-1005是一种基于腺相关病毒血清型2载体（AAV2）的研究性基因疗法，含有人胶质细胞源性神经营养因子（AAV2-GDNF）转基因。通过磁共振成像（MRI）监测的对流增强给药方式直接进行神经外科注射后，GDNF可以在大脑局部区域实现稳定和连续的表达。在非临床研究中，重组人GDNF能够促进多巴胺能神经元的存活和形态分化。长期以来，GDNF被认为有潜力治疗以“中脑多巴胺能神经元进行性退化”为特征的疾病，比如帕金森病。通过结合试验性基因疗法和创新的神经外科递送方法，我们现在可以通过更具临床相关性的方式将神经营养因子输送到退化的黑质纹状体神经元中，以验证针对帕金森病的GDNF假设。