Cell子刊：利用优化的CRISPRa技术高效制造人类多能性干细胞

2022年2月6日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自芬兰赫尔辛基大学的研究人员开发出一种新的、更快、更可靠的技术，让人类细胞返回到多能性干细胞状态。多能性干细胞是生物医学中模拟各种疾病和开发新型疗法的一个关键工具。相关研究结果于2022年1月20日在线发表在Stem Cell Reports期刊上，论文标题为“CRISPR activation enables high-fidelity reprogramming into human pluripotent stem cells”。

几年前，在赫尔辛基大学进行的一项合作研究已成功开发出CRISPR激活（CRISPRa）基因编辑技术，这使成体皮肤细胞转换为多能性干细胞成为可能。这种CRISPRa技术的特殊之处在于它可以通过激活成体细胞的基因而不改变它们的基因组来实现。该技术产生的多能性干细胞与早期胚胎细胞非常相近。

这种将分化细胞（differentiated cell）逆向转化为多能性干细胞---即诱导性多能干细胞（iPS）---的过程被称为细胞重编程。ips细胞可以特化为我们身体中的所有细胞和组织类型，这就是为什么它们迅速改变和促进了生物医学研究。

图片来自Stem Cell Reports, 2022, doi:10.1016/j.stemcr.2021.12.017。

在这项新的研究中，通过这些作者开发出的优化CRISPRa技术，他们可以将细胞重编程控制到比以前更高的程度。这使得人类细胞被高度可靠地重编程为高质量的多能性干细胞。论文通讯作者、赫尔辛基大学研究员Ras Trokovic说，“这种优化的CRISPRa技术加速了细胞重编程过程，明显提高了这种重编程的准确性和可靠性。”

用该技术的早期版本进行的重编程也导致了异常的iPS细胞的形成。这种新的、优化的技术降低了这种异质性。Trokovic高兴地指出，“使用这种优化的技术，几乎所有重编程的细胞都是高质量的ips细胞。”

高质量ips细胞的可靠产生使其在生物医学应用中的利用效率越来越高。Trokovic指出，“这项技术使我们有可能以比以往技术更高的能力制造多能性干细胞。”

这些作者认为他们开发的这种细胞编程技术将有许多实际应用。ips细胞是一种宝贵的工具，可用于模拟神经退行性疾病、糖尿病和各种眼部疾病，以及开发针对这些疾病的治疗方法。

论文共同作者、赫尔辛基大学的Timo Otonkoski教授说，“在芬兰，广泛的基因组研究和生物库基础设施为在生物医学研究中使用ips细胞提供了独特的机会。”（生物谷 Bioon.com）

参考资料：

Joonas Sokka et al. CRISPR activation enables high-fidelity reprogramming into human pluripotent stem cells. Stem Cell Reports, 2022, doi:10.1016/j.stemcr.2021.12.017.