美国FDA批准荣昌生物泰它西普开展治疗重症肌无力Ⅲ期临床试验并授予快速通道资格认定

1月30日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（股票代码：688331.SH/09995.HK）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准泰它西普（RC18，商品名：泰爱®）的新药临床试验（IND）申请，以推进其用于治疗重症肌无力（MG）患者的Ⅲ期临床试验研究，并授予其快速通道资格认定。

重症肌无力（MG）是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，会导致神经肌肉接头传递受损，可不同程度影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能。目前，针对重症肌无力的主要治疗方法包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素以及免疫抑制剂，但仍有部分患者因药物疗效、耐受性或使用禁忌等问题无法充分有效地控制病情，存在大量未被满足的临床需求。  

由北京医院许贤豪教授牵头完成泰它西普治疗全身型重症肌无力的国内Ⅱ期临床研究结果显示，泰它西普160 mg组的QMG评分（重症肌无力评分Quantitative  Myasthenia Gravis Score，是重症肌无力临床研究中最常用的量表之一）平均降低7.7分，240 mg组的QMG评分平均降低9.6分，具有临床意义的显著疗效（改善3分有临床意义，改善5分以上有显著疗效），表明泰它西普能显著改善全身型重症肌无力患者的病情，体现出良好的有效性和安全性。基于该项研究，2022年11月， 中国国家药监局药品审评中心（CDE）授予泰它西普突破性治疗资格认定。同年12月14日，荣昌生物宣布启动泰它西普针对重症肌无力在中国国内的Ⅲ期临床试验。   

值得一提的是，此次美国FDA批准泰它西普在美国开展Ⅲ期临床试验之际，还授予其快速通道资格认定。快速通道资格是美国FDA为临床急需产品而设置的一项加快审批的政策，旨在精简开发和加快审查可能治疗严重或危及生命的疾病，并可能解决未被满足的医疗需求的创新药物。获得该资格的药物可以与FDA进行更频繁的沟通、互动，并有可能获得加速批准的途径。此前，泰它西普系统性红斑狼疮适应症（SLE）也获得了美国FDA授予的快速通道资格认定，该适应症已于2021年3月获得中国国家药品监督管理局批准上市。

关于泰它西普

泰它西普是由荣昌生物CEO、首席科学官房健民教授发明设计的一个抗体融合蛋白药物分子，通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗B细胞介导的系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病。由于首创的治疗机理和全新的分子设计，泰它西普在系统性红斑狼疮的Ⅲ期临床试验中获得了全球领先的数据，有效率高达82.6%。2021年3月，泰它西普系统性红斑狼疮（SLE）适应症获得中国国家药品监督管理局 (NMPA) 附条件上市批准，成为该疾病治疗领域全球首款双靶标生物新药。该药治疗类风湿性关节炎、IgA肾炎、干燥综合征、视神经脊髓炎、重症肌无力、多发性硬化症等其它适应症的Ⅲ期临床研究正在推进。

关于荣昌生物

荣昌生物制药（烟台）股份有限公司是中国领先的创新型生物制药公司，总部位于中国烟台经济技术开发区，在北京、上海、美国加州和马里兰州设有研发中心和分支机构。公司致力于发现、开发、生产和商业化具有自主知识产权的原创性生物药物，针对自身免疫、肿瘤、眼科等重大疾病领域创制出一批具有重大临床价值的生物新药。目前，正在开发20余款候选生物药产品，7个产品的20多种适应症正在进行临床试验或已进入商业化阶段。其中，全球首个双靶点治疗系统性红斑狼疮的创新药物泰它西普于2021年3月9日获批上市销售；中国首个国产抗体偶联(ADC)新药维迪西妥单抗于2021年6月8日获批上市销售。公司于2020年11月9日在港交所挂牌上市（股票代码：09995.HK），于2022年3月31日在上海证券交易所科创板挂牌上市（股票代码：688331.SH）。