全球已有10款间充质干细胞药物获批上市，前景可期！

来源：牙髓干细胞库和研发中心 2023-03-09 13:59

美国著名生物学家乔治·戴利曾说过：“如果说20世纪是药物治疗的时代，那么21世纪就是细胞治疗的时代。”如今，细胞疗法已经成为一种颇具前景的治疗方式

美国著名生物学家乔治·戴利曾说过：“如果说20世纪是药物治疗的时代，那么21世纪就是细胞治疗的时代。”如今，细胞疗法已经成为一种颇具前景的治疗方式，具有治疗甚至治愈各种疾病的潜力。

与传统的小分子和生物制剂相比，细胞疗法具有独特的临床和治疗优势，部分产品已经获批上市，更多产品正在积极地进行临床研究当中。近期有研究者分析了全球获批上市的28种细胞治疗产品以及1705个正在进行的细胞治疗临床试验，干细胞和T细胞的研究占据了主导地位。

来源：《Bioengineering & Translational Medicine》

△细胞治疗临床试验的当前格局

在已获批上市的28种细胞治疗产品中，包括21种干细胞产品，含10种造血干细胞产品、10种间充质干细胞产品和1种角膜缘干细胞产品；其中12种已获得美国食品药品监督管理局（FDA）或欧洲药品管理局（EMA）批准，其余9种在其他国家获得批准。

目前全球已获批的10种间充质干细胞产品，根据其作用机制和批准的适应症可以分为两大类：组织修复和免疫调节。

间充质干细胞具有多向分化潜能，基于一生物学特性，有3种间充质干细胞产品被批准用于组织修复应用，分别用于治疗急性心肌梗死、重复性或创伤性软骨变性及退行性骨关节炎、皮下组织缺陷。

间充质干细胞还具有免疫调节能力，可用于调节许多病理中的免疫反应。基于这种能力，7种间充质干细胞产品已被批准用于治疗克罗恩瘘、急性GvHD、ALS、脊髓损伤、由Buerger病引起的危重肢体缺血等疾病。

目前，一些间充质干细胞产品正在临床试验中评估其他适应症，包括酒精性肝硬化、新型冠状病毒（COVID-19）引起的急性呼吸窘迫综合征、骨软骨病变、脊髓损伤、勃起功能障碍、溃疡性结肠炎等。

来源：牙源干细胞库和研发中心制作

从当前临床试验的数量来看，干细胞占所有细胞治疗试验总量的36%，而间充质干细胞疗法占干细胞临床试验总数的46%，其来源包括骨髓、脂肪、脐带、胎盘等组织，大多（65%）为同种异体移植。

△干细胞临床试验的当前格局

间充质干细胞试验涵盖多种适应症，包括退行性疾病、自身免疫疾病和癌症，根据其关键机制大致可分为两大类：退行性疾病和创伤的组织修复再生，以及自身免疫性疾病、非自身免疫性炎症疾病、传染病和移植相关疾病的免疫调节，此外还包括其他适应症如癌症、心血管疾病和血液疾病。

集中于组织修复或再生应用的间充质干细胞临床试验数量约占32%，适应症包括骨关节炎、阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病、椎间盘变性、创伤性脑损伤、脊髓损伤、急性肾损伤、缺血再灌注损伤等。间充质干细胞在此类退行性疾病和创伤中的治疗机制普遍认为与其多潜能分化能力有关，但其免疫调节潜能也可能发挥重要作用。

约49%的间充质干细胞临床试验集中于治疗免疫相关疾病，包括类风湿性关节炎、1型糖尿病、系统性红斑狼疮、支气管肺发育不良、肝硬化、急/慢性胰腺炎、慢性阻塞性肺病、肾小球肾炎、新冠肺炎、移植物抗宿主病等。

此外，基因改造干细胞技术（GM-MSC）的临床前研究也在陆续开展，尤其是针对癌症的适应症；在临床试验领域，治疗肺腺癌的异基因间充质干细胞正在研究设计当中。

近年来，我国乃至全球的干细胞行业已逐渐形成了较为庞大的市场规模，新药不断上市，针对多系统疾病的临床试验也在持续开展当中。2021年我国有两款CAR-T细胞治疗产品获批，相信随着干细胞研究的深入以及市场的发展，在不久的将来也会有新的干细胞治疗产品成功上市，让广大患者用上安全、有效且实惠的细胞药物。

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