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2022年度小核酸药物营收排名TOP10

来源:细胞基因治疗前沿 2023-03-21 15:03

小核酸行业发展历史较短,首款反义核酸药物于 1998 年获批上市,首款siRNA 药物于 2018 年获批上市。目前,全球仅有十余款小核酸药物获批上市,除 Spinraza 作为孤儿药在中国获批上市外

小核酸行业发展历史较短,首款反义核酸药物于 1998 年获批上市,首款siRNA 药物于 2018 年获批上市。目前,全球仅有十余款小核酸药物获批上市,除 Spinraza 作为孤儿药在中国获批上市外,尚无其他小核酸药物在国内获批上市。

小核酸药物相比现有小分子和抗体药物具有候选靶点丰富、研发周期短、药效持久、临床开发成功率高等优势。2016年,lonis&Biogen开发的Spinraza,Sarepta Therapeutics开发的Exondys 51相继上市,拉开小核酸药物开始快速发展序幕。

根据沙利文统计,行业整体规模从2016年的0.1亿美金增长至2021年的32.5亿美金。根据 Evaluate Pharma 和 BCG 统计分析,预计 2024 年全球小核酸市场规模将会达到 86亿美元。

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据药融云数据库,2022年小核酸药物领域投融资事件共发生10起。2022年最新财报统计,全球上市小核酸药物营收合计已达到36.74亿美元,产品销售额排名如下:

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根据数据统计,小核酸药物的全球市场规模已经从2016年的0.1亿美元增长到2021年的32.5亿美元,2022年小核酸药物领域投融资事件共发生10起。据2022年最新财报统计,全球上市小核酸药物营收合计已达到36.74亿美元。小核酸药物具备针对“不可靶向”、“不可成药”疾病开发出治疗药物的巨大潜力,有望形成继小分子药物、抗体药物之后的现代新药第三次浪潮。

 

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根据Biogen最新财报,作为获批用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童及成年患者的首款药物的Spinraza(nusinersen诺西那生)在2022年营收达到了17.94亿美元,同比下降5.83%,受到治疗SMA另外两种药物——诺华的Zolgensma和罗氏的Evrysdi(利司扑兰)的挤压,Spinraza营收下滑,但仍然占据小核酸药物营收鳌头,短期内位置不容撼动。

Spinraza是全球首个SMA治疗药物,于2016年12月获批上市,其高营收与它的定价密不可分。据美国国家生物信息中心官网显示,Spinraza在美国的标价为每次注射11.8万美元,这使得第一年的治疗成本为70.8万美元,之后每年为35.4万美元,是目前全世界上市的最贵的小核酸药物。在中国医药信息平台中显示,Spinraza注射液参考价格为69.7万一支。

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Onpattro(patisiran)在上市小核酸药物市场规模营收中排名第二,全年营收5.58亿美元,同比17.5%。2018 年,全球首个 RNAi 药物 Patisiran (商品名:Onpattro)获得 FDA 批准上市,该药物用于治疗遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病,由 Alnylam公司开发。Alnylam2022年全球产品净收入达8.94美元。同比35%。作为批准的首款siRNA药物及首个非病毒给药系统的基因治疗药物,Onpattro在2021年实现净收入4.75亿美元,同比55%,相比21年,Onpattro的冲劲已经降低不少。

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Sarepta的小核酸药物Eteplirsen(Exondys51)营收位列第三,2022年营收共5.1亿美元,同比增长12.33%。该产品是首个获批治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物,Eteplirsen 含有30 个核苷酸,序列为CTCCAACATCAAGGAAGATGGCATTTCT,并且经过PMO 修饰,PMO 核酸进入杜氏肌细胞的药物量是其他细胞的10 倍以上。Sarepta Therapeutics今年实现净产品营收(不包括合作收入)为8.433亿美元,增长38%。目前Sarepta市值106亿美元左右,股价涨幅超过50%。

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与Onpattro同样针对 hATTR靶点的Tegsedi销量却不增反降。根据2022年公开年报来看,ionis的两款小核酸药物Tegsedi(inotersen) and Waylivra(volanesorsen)合计营收0.3亿美元,同比下降46%。

ionis的两款小核酸药物营收下降,除了市场被Onpattro瓜分,Tegsedi也有着自身的短板。TEGSEDI因为可能会导致血小板缺乏和急性肾炎而被黑框警告,因而在美国销售需要对病人进行持续的血尿监控。而Alynlam公司的ONPATTRO (patisiran)除了需要提前进行类固醇治疗外,并没有什么黑框警告。此外,其WAYLIVRA在欧盟的销售也需要常规的血液监控。

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总  结

小核酸药物具备针对“不可靶向”、“不可成药”疾病开发出治疗药物的巨大潜力,有望形成继小分子药物、抗体药物之后的现代新药第三次浪潮。近日有媒体报道,GSK放弃部分CGT疗法,重点发力小核酸药物领域;

国内也有不少企业布局,如圣诺制药 、瑞博生物、悦康药业(2021年收购天龙药业, 布局核酸药物研发平台)等;相关上游企业有兆维生物、吉玛基因等,小核酸药物CDMO公司有锐博生物、凯莱英和药明康德等。

参考资料:

各公司财报

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