开创先河：基于真实世界数据，罗氏骁悉®狼疮性肾炎新适应症在华上市
来源：生物谷 2019-11-29 20:44
2019年11月29日，罗氏旗下口服药物骁悉®获批新适应症狼疮性肾炎正式在华上市，骁悉®也是目前国内唯一获批治疗狼疮性肾炎的吗替麦考酚酯。同时，罗氏宣布将支持北京白求恩公益基金会启动开展“蝶友悉望-白求恩·狼疮性肾炎患者卵巢关爱项目 ”，为全国3000名狼疮性肾炎女性患者提供免费卵巢功能检测，为她们的卵巢健康保驾护航。80%以上狼疮性肾炎患者为女性，传统治疗损伤生育功能系统性红斑狼疮（System
2019年11月29日，罗氏旗下口服药物骁悉®获批新适应症狼疮性肾炎正式在华上市，骁悉®也是目前国内唯一获批治疗狼疮性肾炎的吗替麦考酚酯。同时，罗氏宣布将支持北京白求恩公益基金会启动开展“蝶友悉望-白求恩·狼疮性肾炎患者卵巢关爱项目 ”，为全国3000名狼疮性肾炎女性患者提供免费卵巢功能检测，为她们的卵巢健康保驾护航。
80%以上狼疮性肾炎患者为女性，传统治疗损伤生育功能
系统性红斑狼疮（Systemic Lupus Erythematosus，简称SLE)是一种自身免疫疾病，其中，狼疮性肾炎（Lupus nephritis，简称LN）是SLE最严重的并发症之一，约占系统性红斑狼疮的50%-70%，同时也是导致SLE患者死亡的主要原因之一。在狼疮性肾炎患者中，81.6%的患者为14-44岁的女性患者，育龄女性占到了大多数。
狼疮性肾炎最常见的临床表现为蛋白尿、血尿和肾小管损伤，17%-25%的狼疮性肾炎患者可进展为终末期肾脏病，患者需要接受肾脏替代治疗（透析或者肾移植），给患者和家庭带来沉重负担和巨大痛苦。
国家肾脏疾病临床医学研究中心（东部战区总医院）刘志红院士表示：“既往，我国狼疮性肾炎治疗方案主要是基于皮质类固醇联合环磷酰胺或硫唑嘌呤的非选择性免疫抑制剂的组合，并且为防止复发，建议使用时间至少3年以上。作为细胞毒药物，环磷酰胺具有较强的毒副作用，长期使用会严重影响患者的卵巢及生育功能。因此，探索合适的治疗方案，以期提高疗效、减轻毒副作用一直是狼疮性肾炎临床和研究共同关注的问题。”研究数据显示：经18月环磷酰胺治疗，25岁以下、25-30岁、31岁以上停经发生率分别为12%、27%和62%，而大部停经是不可逆的。
80%以上狼疮性肾炎患者为女性，传统治疗损伤生育功能
系统性红斑狼疮（Systemic Lupus Erythematosus，简称SLE)是一种自身免疫疾病，其中，狼疮性肾炎（Lupus nephritis，简称LN）是SLE最严重的并发症之一，约占系统性红斑狼疮的50%-70%，同时也是导致SLE患者死亡的主要原因之一。在狼疮性肾炎患者中，81.6%的患者为14-44岁的女性患者，育龄女性占到了大多数。
狼疮性肾炎最常见的临床表现为蛋白尿、血尿和肾小管损伤，17%-25%的狼疮性肾炎患者可进展为终末期肾脏病，患者需要接受肾脏替代治疗（透析或者肾移植），给患者和家庭带来沉重负担和巨大痛苦。
国家肾脏疾病临床医学研究中心（东部战区总医院）刘志红院士表示：“既往，我国狼疮性肾炎治疗方案主要是基于皮质类固醇联合环磷酰胺或硫唑嘌呤的非选择性免疫抑制剂的组合，并且为防止复发，建议使用时间至少3年以上。作为细胞毒药物，环磷酰胺具有较强的毒副作用，长期使用会严重影响患者的卵巢及生育功能。因此，探索合适的治疗方案，以期提高疗效、减轻毒副作用一直是狼疮性肾炎临床和研究共同关注的问题。”研究数据显示：经18月环磷酰胺治疗，25岁以下、25-30岁、31岁以上停经发生率分别为12%、27%和62%，而大部停经是不可逆的。
国家肾脏疾病临床医学研究中心刘志红院士在会上致辞
在2012年KDIGO（改善全球肾脏病预后组织）发布的肾小球肾炎临床实践指南指出，细胞毒药物潜在的危害非常大，包括严重感染、未来发生恶性肿瘤的风险增加、生育率降低、出血性膀胱炎、脱发等，这些潜在危害远大于其临床获益。
基于真实世界数据，骁悉®获批上市
2019年10月30日，中国药品监督管理局正式批准骁悉®（英文商品名：CellCept®，化学通用名：吗替麦考酚酯）作为III-V型成人狼疮性肾炎患者的诱导期治疗和维持期治疗药物，骁悉也是目前国内唯一获批治疗狼疮性肾炎的吗替麦考酚酯。
此次骁悉®作为治疗狼疮性肾炎的药物进入我国市场，主要是基于国内外指南和专家共识的一致推荐。自从1997年进入中国，先后获批两项适应症，分别适用于治疗接受同种异体肾脏或者肝脏移植的患者中预防器官的排斥反应。而此次狼疮性肾炎适应症的获批，是国家药监部门以临床需求为导向，基于真实世界证据，对已上市产品扩大适应症的积极尝试和有效指引。
骁悉®在治疗狼疮性肾炎的过程中很少影响患者卵巢储备功能，为我国患有狼疮性肾炎的育龄女性患者带来了新的治疗选择。北京协和医院风湿免疫科主任曾小峰表示：“此次骁悉®（吗替麦考酚酯）作为众多国内外指南和专家共识一致推荐的狼疮性肾炎疾病一线治疗药物，并被高质量的临床研究证实其治疗疗效和安全性。在我国上市之后，对于狼疮性肾炎疾病的规范化治疗是一个积极的促进，将有越来越多的患者享受到骁悉®上市后在临床治疗中的获益，在新的治疗中，降低对患者的性腺毒性，保障其生活质量及生育功能。”
基于真实世界数据，骁悉®获批上市
2019年10月30日，中国药品监督管理局正式批准骁悉®（英文商品名：CellCept®，化学通用名：吗替麦考酚酯）作为III-V型成人狼疮性肾炎患者的诱导期治疗和维持期治疗药物，骁悉也是目前国内唯一获批治疗狼疮性肾炎的吗替麦考酚酯。
此次骁悉®作为治疗狼疮性肾炎的药物进入我国市场，主要是基于国内外指南和专家共识的一致推荐。自从1997年进入中国，先后获批两项适应症，分别适用于治疗接受同种异体肾脏或者肝脏移植的患者中预防器官的排斥反应。而此次狼疮性肾炎适应症的获批，是国家药监部门以临床需求为导向，基于真实世界证据，对已上市产品扩大适应症的积极尝试和有效指引。
骁悉®在治疗狼疮性肾炎的过程中很少影响患者卵巢储备功能，为我国患有狼疮性肾炎的育龄女性患者带来了新的治疗选择。北京协和医院风湿免疫科主任曾小峰表示：“此次骁悉®（吗替麦考酚酯）作为众多国内外指南和专家共识一致推荐的狼疮性肾炎疾病一线治疗药物，并被高质量的临床研究证实其治疗疗效和安全性。在我国上市之后，对于狼疮性肾炎疾病的规范化治疗是一个积极的促进，将有越来越多的患者享受到骁悉®上市后在临床治疗中的获益，在新的治疗中，降低对患者的性腺毒性，保障其生活质量及生育功能。”
图：北京协和医院风湿免疫科主任曾小峰教授
多方携手关爱女性，为3000名狼疮性肾炎女性患者提供免费卵巢功能检测
卵巢与女性的健康美丽和生育能力息息相关。而既往狼疮性肾炎治疗方式不可避免的毒副作用，给女性卵巢功能带来了不同程度的损害。不仅会直接加速其衰老，带来外貌体征的重大变化，更会损伤其生理和生育功能，严重影响患者家庭幸福。
在活动现场，一名有着6年多病史的狼疮性肾炎患者娜娜讲述了自己“抗狼”故事。2012年，28岁的她被确诊为系统性红斑狼疮，当听到医生说这是一种“不死的癌症”，需要终生服药时，还没来得及思考命运为何如此不公，疾病就已经开始飞速的发展。不到一年，她再次被确诊了系统性红斑狼疮最严重的并发症——狼疮性肾炎Ⅳ型。狼疮性肾炎IV型对肾脏可能造成严重损害，甚至会影响生育，即使用传统药物积极的治疗也不一定能够达到改善和治愈的目的。
在医生的帮助下，娜娜接放弃了传统疗法，转而寻求其他的治疗方案。如今娜娜的病情得到控制，也能像正常人一样拥有女性的美丽，拥有结婚生子的权利。娜娜表示，我更希望我们狼疮肾病友们可以得到更安全有效的治疗药物，控制病情，过上幸福的人生。
卵巢与女性的健康美丽和生育能力息息相关。而既往狼疮性肾炎治疗方式不可避免的毒副作用，给女性卵巢功能带来了不同程度的损害。不仅会直接加速其衰老，带来外貌体征的重大变化，更会损伤其生理和生育功能，严重影响患者家庭幸福。
在活动现场，一名有着6年多病史的狼疮性肾炎患者娜娜讲述了自己“抗狼”故事。2012年，28岁的她被确诊为系统性红斑狼疮，当听到医生说这是一种“不死的癌症”，需要终生服药时，还没来得及思考命运为何如此不公，疾病就已经开始飞速的发展。不到一年，她再次被确诊了系统性红斑狼疮最严重的并发症——狼疮性肾炎Ⅳ型。狼疮性肾炎IV型对肾脏可能造成严重损害，甚至会影响生育，即使用传统药物积极的治疗也不一定能够达到改善和治愈的目的。
在医生的帮助下，娜娜接放弃了传统疗法，转而寻求其他的治疗方案。如今娜娜的病情得到控制，也能像正常人一样拥有女性的美丽，拥有结婚生子的权利。娜娜表示，我更希望我们狼疮肾病友们可以得到更安全有效的治疗药物，控制病情，过上幸福的人生。
图：狼疮肾患者娜娜在讲述“抗狼”故事
为了助力更多的狼疮性肾炎患者恢复健康外貌的同时也能实现做母亲的梦想，罗氏制药中国宣布将支持北京白求恩公益基金会在全国50家医院中开展“蝶友悉望-白求恩·狼疮性肾炎患者卵巢关爱项目 ”。该项目计划在2019年11月15日至2020年12月15日期间在项目医院为接受诊治的育龄期（18-40岁）3000名狼疮性肾炎女性患者免费提供卵巢功能检测。
北京白求恩公益基金会理事长李深清介绍：“此公益项目通过对育龄期狼疮性肾炎女性患者卵巢功能的检测，帮助她们及时了解自身的卵巢储备功能情况，了解自身生育及生理功能状况，增强疾病治疗和追求良好生活质量的信心。这不仅为狼疮肾炎女性患者提供生理及生育功能上的选择保障，帮助她们保留自身本来的女性美丽，增强对生活的信心，同时这更是给了她们一个圆梦母亲的机会，为她们带来美好的生活希望。”
罗氏制药中国总裁周虹说：“作为一家以创新为驱动的企业，罗氏一直不断把全球创新药带进中国，在各个领域我们也都积极与专家、社会各界携手，从诊疗的每个环节给患者带来全方位的守护。很高兴在骁悉新适应症上市的同时，携手北京白求恩基金会，为育龄期女性患者提供免费的卵巢功能检测服务。今后我们还将继续秉承患者为先的精神不断研发创新，惠及更多患者。”
北京白求恩公益基金会理事长李深清介绍：“此公益项目通过对育龄期狼疮性肾炎女性患者卵巢功能的检测，帮助她们及时了解自身的卵巢储备功能情况，了解自身生育及生理功能状况，增强疾病治疗和追求良好生活质量的信心。这不仅为狼疮肾炎女性患者提供生理及生育功能上的选择保障，帮助她们保留自身本来的女性美丽，增强对生活的信心，同时这更是给了她们一个圆梦母亲的机会，为她们带来美好的生活希望。”
罗氏制药中国总裁周虹说：“作为一家以创新为驱动的企业，罗氏一直不断把全球创新药带进中国，在各个领域我们也都积极与专家、社会各界携手，从诊疗的每个环节给患者带来全方位的守护。很高兴在骁悉新适应症上市的同时，携手北京白求恩基金会，为育龄期女性患者提供免费的卵巢功能检测服务。今后我们还将继续秉承患者为先的精神不断研发创新，惠及更多患者。”
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