HIV儿科新药！欧盟批准Biktarvy(必妥维®)：治疗年龄≥2岁、体重≥14公斤的HIV-1感染儿科患者!

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2022年11月30日讯 /生物谷BIOON/ --吉利德科学（Gilead Sciences）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准三合一HIV复方药物Biktarvy一种新的低剂量片剂（bictegravir/emtricitabine/tenofovir alafenamide，比克替拉韦/恩曲他滨/丙酚替诺福韦，BIC/FTC/TAF，30mg/120mg/15mg，低剂量片剂），并扩展Biktarvy（50mg/200mg/25mg）适应症：用于治疗年龄≥2岁、体重≥14公斤、且已实现病毒学抑制的HIV-1儿童感染者。该批准标志着Biktarvy在欧盟的首个儿科适应症批准，适用于欧盟所有27个成员国以及挪威、冰岛和列支敦士登。

Biktarvy（中文商品名：必妥维®；通用名：比克恩丙诺片）是针对HIV-1感染的完整治疗方案，通过结合3款有效药物，形成了基于整合酶链转移抑制剂(INSTI)的最小的三联复方单片制剂(STR)，每日给药一次，无需随餐服用，且具有有限的药物相互作用和高耐药屏障。Biktarvy结合了创新的、不含激动剂的INSTI bitegravir（比克替拉韦）以及骨干药物Descovy（中文商品名：达可挥®；恩曲他滨/丙酚替诺福韦，200mg/25mg，F/TAF）。Biktarvy是一款完整的单片制剂，无需与其它 HIV 药物一起服用。

尽管在治疗儿童和青少年HIV感染方面已取得了许多进展，但仍需要为全世界数百万HIV儿童感染者优先考虑、评估与制定治疗方案。在2021年，全球估计有80万19岁以下HIV感染者仍未接受HIV治疗。在2021年，儿童占HIV感染者的4%，但却占HIV相关死亡人数的15%，儿童和成人之间的HIV治疗覆盖率差距正在扩大，而不是缩小。

此次欧盟批准Biktarvy低剂量片剂并扩大Biktarvy的治疗人群：将感染HIV-1的儿童包括在内，这将有助于减少成人群体和儿童群体之间获取HIV治疗方案的差距。

此次欧盟批准Biktarvy低剂量片剂及扩展Biktarvy适应症用于治疗年龄≥2岁、体重≥14公斤的HIV-1儿童感染者，是基于2/3期开放标签单臂研究（Study 1474，NCT02881320）的数据。结果显示，在已实现病毒学抑制的HIV-1儿童和青少年感染者中，Biktarvy治疗24周有效且普遍耐受。

该研究在已实现病毒学抑制的HIV-1儿童和青少年感染者中开展，共包括3个队列：（1）年龄12岁至18岁以下、体重≥25公斤、已实现病毒学抑制的HIV-1感染青少年患者（治疗队列1，n=50）；（2）年龄6-12岁、体重≥25公斤、已实现病毒学抑制的HIV-1感染儿童（治疗队列2，n=50）；（3）年龄≥2岁、体重14-25公斤、已实现病毒学抑制的HIV-1感染儿童（治疗队列3，n=22）。在第2周或第4周，从3个治疗队列中选择患者进行了密集的药代动力学（PK）评估，以确定每个治疗队列中的给药剂量。3个治疗队列所有患者持续接受Biktarvy治疗48周。在第48周之后，患者可进入开放标签扩展研究，继续接受Biktarvy治疗直至96周。

结果显示：（1）在改用Biktarvy后，队列1中有98%（49/50）的患者在第48周维持病毒学抑制（HIV-1 RNA<50拷贝/mL）；（2）在改用Biktalvy后，队列2中有98%（49/50）的患者在第48周维持病毒学抑制（HIV-1RNA<50拷贝/mL）；（3）在改用Biktavy后，队列3中有91%（20/22）的患者在第24周维持病毒学抑制。该研究中，在2岁及以上HIV-1儿科感染者中，不良反应与成人患者中报告的一致，没有观察到新的不良反应。

吉利德科学HIV临床开发副总裁Jared Baeten表示：“欧盟委员会的批准是一个重要的里程碑，将解决一个令人遗憾的未满足的重要需求，即HIV感染儿童需要新的治疗方案。额外的治疗选择有助于确保儿童能够获得护理并扩大其HIV治疗选择，这有助于推动战胜HIV流行的集体努力。通过吉利德全球儿科卓越中心，我们致力于将我们数十年的抗病毒专业知识应用于推动儿童HIV研究的创新。”

在2021年，全世界每天约有850名儿童感染HIV，约有301名儿童死于与HIV有关的原因，主要原因是无法充分获得HIV护理和治疗服务。在这些总体上可避免的死亡中，约72%发生在10岁以下的儿童中。为儿童和青少年提供适当剂量的新配方代表了一个很重要的未满足医疗需求，这是与HIV感染者长期健康相关的考虑因素的重要组成部分。吉利德已与多个全球组织和倡议合作，以确保优化和缩小儿童和青少年的治疗差距，从而终结HIV流动。

Biktarvy是一种每日口服一次的单一片剂方案（STR），用于治疗HIV-1感染。该药结合了新型整合酶链转移抑制剂（INSTI）bictegravir（BIC）的效力和已上市药物Descovy（emtricitabine 200 mg/tenofovir alafenamide 25 mg，FTC/TAF）已被证明的疗效和安全性，后者是HIV临床治疗指南推荐的双效核苷类逆转录酶抑制剂（NRTI）骨架疗法。在3期临床研究中，用于治疗既往未接受治疗（初治）的患者以及实现病毒学抑制并切换治疗方案（经治）的患者时，Biktarvy均实现了非常高的病毒学抑制率，并且没有发生治疗出现的耐药性。

在美国，Biktarvy于2018年2月获批上市，该药目前的适应症为：作为一种完整方案，用于治疗HIV-1感染的儿科患者（体重≥14公斤）和成人患者，这些患者无治疗失败史，并且不存在已知的对Biktarvy每个组份耐药相关的突变。具体为：（1）无抗逆转录病毒治疗史的患者；（2）接受稳定的抗逆转录病毒方案已实现病毒学抑制的患者，取代其当前的抗逆转录病毒方案。需要指出的是，Biktarvy的药物标签附有一则黑框警告，提示治疗后乙型肝炎急性恶化的风险。

在中国，Biktarvy（必妥维®）于2018年10月获得香港批准，于2019年8月获得大陆批准。必妥维®在中国适用于作为完整方案治疗人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）感染的成人，且患者目前和既往无对整合酶抑制剂类药物、恩曲他滨或替诺福韦产生病毒耐药性的证据。（生物谷Bioon.com）

原文出处：European Commission Grants Expanded Marketing Authorization for Gilead’s Biktarvy® for the Treatment of HIV in Pediatric Populations