2022年N倍涨幅的11支美股Biotech

俗话说，春江水暖资本先知，尤其是于体量不大的Biotech企业，任何一项重大事件的披露足以引起其股价大起大落。本文主要筛选了2022年医药赛道涨幅超过100%的美股biotech，并对这些公司进行了简要介绍。年度涨幅区间是指从2022年1月1日至2022年12月30日收盘。特别提醒的是，本文不构成任何投资建议。

年度涨幅：402.42%

仁新医药子公司Belite Bio是一家总部位于美国圣地亚哥的临床阶段生物技术公司，专注于眼科疾病药物开发。2022年4月29日，该公司在美国纳斯达克上市，发行价为6美元/股，共发行600万股，募资总额为3600万美元。

官网显示，Belite Bio目前拥有一款产品LBS-008进入临床阶段，并针对该产品已经启动了两项临床研究，其中治疗Stargardt病（即斯特格病，指黄斑萎缩性损害合并视网膜黄色斑点沉着）的研究已进入III期临床阶段；针对晚期干性黄斑部病变（简称干性AMD）的III期研究也于近期启动。

值得一提的是，LBS-008已在美国和欧洲获得孤儿药资格认定，并在美国获得罕见儿科疾病（RPD）认定和快速通道认定。

干性黄斑部病变与斯特格病变的致病主因为过量视黄醇（维他命A）进入视觉循环，形成有毒代谢物A2E的累积而导致黄斑部受损。RBP4是血清中视黄醇的主要载体，负责将视黄醇从肝脏递送到肝外组织。LBS-008是一款新型口服小分子RBP4拮抗剂，能够抑制RBP4-retinol-TTR复合物的形成，从而减少递送到视网膜色素上皮层的视黄醇，进而减少A2E积聚。

年度涨幅：242.52%

Madrigal Pharmaceuticals在2022年经历的一波“热炒”源自该公司的NASH新药III期临床试验成功的好消息。2022年12月19日，Madrigal Pharmaceuticals公布甲状腺激素受体（THR）-β口服选择性激动剂resmetirom治疗NASH的III期研究达到了主要终点和关键次要终点。当日股价因此大涨约268%。

在这次公布的关键结果中，接受每日一次resmetirom 80mg/100mg两个剂量治疗52周后，分别有26%、30%的患者实现了NASH组织病理学改善（肝细胞气球样变评分为0，炎症评分为0-1）并且伴有NAS评分下降超过2分，resmetirom两个治疗组中实现至少一个阶段纤维化改善的患者比例也显著提高，达到了两个主要终点；具有临床意义的低密度脂蛋白也得到显著降低（两个剂量均p<0.0001），达到了关键次要终点。

最近一年里针对NASH的多项研究也取得临床成功，靶点也较多样化，曾经赢得首个III期NASH临床胜利的奥贝胆酸也重新提交了NDA，关于NASH治疗领域的空白也有望尽快填上。

年度涨幅：218.76%

2022年10月18日，AVEO制药与韩国LG Chem达成最终协议，LG Chem将以每股15.00美元、总计约5.66亿美元股权价值收购AVEO。消息披露当日AVEO股价接连上涨，一度暴涨233%。

AVEO制药是一家专注于肿瘤药物开发的生物制药公司，首个商业化产品是一款VEGFR抑制剂，商品名FOTIVDA®（tivozanib），于2021年3月10日获FDA批准上市，用于既往接受过两种或两种以上系统治疗的继发性复发或难治性晚期成人肾细胞癌（RCC）患者。除此之外，该公司还有4款免疫球蛋白G1单抗候选药物在研，重点聚焦其在肿瘤领域的开发潜力。

年度涨幅：193.09%

2022年11月9日，Ipsen宣布NALIRIFOX方案（Onivyde+5-氟尿嘧啶/亚叶酸+奥沙利铂）的III期NAPOLI 3研究达到主要终点，可显著延长患者的总生存期和无进展生存期。受此消息影响，Onivyde（伊立替康脂质体注射液）的卖主Merrimack盘前股价上涨183%。

Onivyde最早由Hermes BioSciences开发，后来其权益在智擎生技、Merrimack Pharmaceuticals、Baxter（Shire子公司）、Ipsen和施维雅中多次转手；目前Onivyde的权益归属为：Ipsen（美国），施维雅（除了美国和中国台湾），智擎生技（中国台湾）。

根据Merrimack Pharmaceuticals官方披露，目前公司没有任何正在进行的研究或开发项目以及员工，仅通过聘请外部顾问进行公司的营运。这家Biotech仅通过此前达成的两项交易授权获得收益：2017年4月，向Ipsen出售了拥有的Onivyde在美国的相关权益，获得了5.75亿美元的首付款以及4.5亿美元的里程金，总交易金额高达10.25亿美元。

由于研发失利，2019年5月，Merrimack以总金额5800万美元的价格（包括350万美元预付现金和高达5450万美元潜在里程碑付款）向Elevation Oncology（当时公司名称为14ner Oncology）出售了另外两款管线资产：抗HER3项目MM-121和MM-111。

年度涨幅：191.78%

今年8月初开始，Rhythm Pharmaceuticals股价持续上涨，并维持在约30美元/股，总市值约16亿美元。

Rhythm是一家专注于因罕见黑皮质素-4受体（MC4R）通路损伤引起的暴饮暴食和严重肥胖的治疗药物开发。MC4R激动剂setmelanotide是该公司唯一一款进入商业化阶段的产品，2020年11月首次获FDA批准上市，2021年7月在欧洲上市。

截至目前，setmelanotide已斩获4项适应症，包括因阿黑皮素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素1（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）基因缺陷导致肥胖的成人和儿童（6岁以上）患者的慢性体重管理以及巴德-毕德氏症候群的治疗。

NO.6 ADMA Biologics
年度涨幅：175.18%

ADMA Biologics致力于开发、生产和销售专业血浆衍生产品，用于预防和治疗免疫功能受损和其他感染风险的传染病患者。

目前，该公司有3款商业化产品，分别为：（1）BIVIGAM（静注人免疫球蛋白）；（2）ASCENIV（静脉注射免疫球蛋白10%制剂）；（3）NABI-HB（肌注乙型肝炎人免疫球蛋白 ）。除此以外，该公司还经营着7个血浆采集中心（FDA已批准）。

此前公布的2022年Q3财报收入表现强劲，实现收入为4110万美元，同比增长99%，净利润增长至970万美元，较上个季度增长930万美元。财报披露当日，该公司股价上涨约27%，创下52周以来的新高。

NO.7 Catalyst Pharmaceuticals
年度涨幅：174.74%

Catalyst Pharmaceuticals是一家专注于为患有罕见疾病的患者引进、开发和商业化新药的生物制药公司。口服片剂FIRDAPSE（amifampridine，阿米吡啶）是该公司唯一一款商业化的产品。

2018年11月，FIRDAPSE首获FDA批准上市，用于成人Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者的治疗，成为FDA批准的首款治疗LEMS的药物；2022年9月，该产品的补充新药申请又获FDA批准，扩大适应症至6岁及以上的LEMS儿童患者。

基于2022H1强劲的财报以及Ruzurgi诉讼案的和解，Catalyst股价在8月中旬持续上涨，最高涨幅超125%。2022年12月，Catalyst与卫材达成协议，Catalyst通过支付1.6亿美元首付款以及潜在里程碑付款和特许权使用费获得了抗癫痫药物FYCOMPA（吡仑帕奈）的美国权利以及卫材目前管线中癫痫资产的独家选择权期（exclusive option period），此次交易的达成也促使Catalyst股价接连上涨，一度涨超195%。

NO.8 Trevi Therapeutics
年度涨幅：146.74%

2022年，Trevi Therapeutics整体表现出色，主要候选药物Haduvio（纳布啡缓释片）也迎来了多项关键临床进展。

去年6月底，Haduvio治疗结节性痒疹的IIb/III期PRISM研究达到主要终点，治疗14周，Haduvio vs 安慰剂WI-NRS相较于基线降低4分患者比例为25% vs 14%（p=0.0157）。10月底，Haduvio治疗特发性肺纤维化（IPF）慢性咳嗽的II期CANAL研究取得积极结果，达到具有统计学意义的咳嗽频率降低。

除此以外，针对该药物也开展了尿毒性瘙痒症（III期）以及左旋多巴诱导运动障碍的开发研究。

NO.9 Voyager Therapeutics
年度涨幅：125.09%

Voyager Therapeutics成立于2014年，由知名生技创投Third Rock Ventures创立，专注于开发阿尔兹海默病、帕金森氏症等神经疾病基因疗法AVV载体平台。

2022年以来，Voyager的AVV载体与诺华、辉瑞等公司达成多项战略合作，总交易金额约为20亿美元。就在1月9日，该公司与Neurocrine Biosciences就AVV新衣壳达成了总价近17亿美元的交易合作。

年度涨幅：118.18%

Fennec Pharmaceuticals主要专注于因化疗导致听力损失的癌症儿童患者的产品开发。

2022年9月，该公司研发的硫代硫酸钠注射液（Pedmark）获FDA批准上市，成为全球首款用于降低1个月及以上局部非转移性实体瘤的儿童患者因顺铂所致的听力损失的产品。受此消息影响，Fennec股价一度上涨90%。

年度涨幅：110.42%

GlycoMimetics专注于开发基于糖生物学治疗癌症和炎症性疾病疗法，2022年11月中旬以来，该公司的股价一直处于高涨状态，涨幅维持在50%以上，最高达126%。

该公司主要候选产品为uproleselan，这是一款E-选择素（骨髓细胞上的一种粘附分子）拮抗剂，能阻断E-选择素与血液癌细胞结合，从而阻断骨髓微环境中白血病细胞的耐药机制。

凭借其出色的疗效与安全性，该药分别于2017年和2020年获美国、中国的突破性疗法认定，适应症为治疗成人复发或难治性急性髓系白血病(AML)，目前处于III期临床阶段。

据该公司2022年Q3财报披露，uproleselan用于AML的III期研究中患者生存时间较预期更长；此外，独立数据监测委员会将于今年第一季度末确定该研究是否应按计划推进，如果疗效数据令人信服，则立即进行全盲分析。

2020年1月，冠科美博从GlycoMimetics引进uproleselan，拥有其在中国市场（中国大陆、香港、澳门和台湾）的临床开发、生产和商业化销售权利。