造血干细胞移植可能引起的GVHD，间充质干细胞来救！
什么是移植物抗宿主病（GVHD）？用所有人都能听得懂的话简单点讲，就是“排异反应”，不过是器官/血液捐献者的免疫细胞对被移植者的“攻击”。它可能发生在器官移植时，可能发生在造血干细胞移植时，甚至输血也可能引发移植物抗宿主病。发生率还不低，大约在30%~45%左右。GVHD：移植成功之路的“拦路虎”2018年，美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准了已上市药物ibrutinib用于治疗造血干细胞移
自体造血干细胞基因疗法！OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）
造血干细胞最新研究进展（第4期）
2019年4月27日讯/生物谷BIOON/---造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干细胞在骨髓移植和疾病治疗方面有重要作用。1988年法国的
Blood：利用CRISPR-Cas12a基因编辑有望治疗β-地中海贫血
2019年4月16日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas12a基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---β-地中海贫血---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。相关研究结果近期发表在Blood期
Nat Med：优化的CRISPR-Cas9基因编辑有望治疗镰状细胞病
2019年4月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas9基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---镰状细胞病（sickle cell disease）---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。
2019年3月8日Science期刊精华
2019年3月17日讯/生物谷BIOON/---本周又有一期新的Science期刊（2019年3月8日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。图片来自Science期刊。1.Science：小分子JNJ4796有望抑制多种流感病毒doi:10.1126/science.aar6221在一项新的研究中，来自荷兰、美国和比利时的研究人员发现了一种模拟广泛中和抗体行为的小分子。相关研究结果发表在20
梳理我国科学家在Nature、Science和Cell三大期刊上的最新研究成果
2019年3月17日讯/生物谷BIOON/---近年来，随着我国在科研支出上的逐渐增加，我国科学家取得的成果不断地在包括Nature、Science和Cell期刊在内的众多期刊上发表。为此，小编针对2019年1月至3月，我国科学家在生物医学领域在Nature、Science和Cell期刊发表的研究成果进行一番盘点，以飨读者。1.Nature：中美等7个国家的科学家呼吁在全球暂停制造基因编辑婴儿do
Cell Stem Cell：维生素B3同系物帮助产生血细胞
2019年3月16日讯 /生物谷BIOON /——基于干细胞的疗法越来越常见，尤其是治疗白血病和淋巴瘤这类疾病的干细胞疗法，在这种情况下，病人的癌变血液干细胞会被清除，然后替换为健康的新干细胞。但是约1/4的病人会因为血液细胞更新太慢而死亡。图片来源：Cell Stem Cell一个解决办法就是增强所谓造血干细胞的分裂，这是一类可以产生不同血液细胞的干细胞。因此促进造血干细胞的分裂是最理想的解决办
Science：中美科学家揭示AIBP介导的胆固醇外流调节造血干细胞的命运
2019年3月3日讯/生物谷BIOON/---在脊椎动物中，造血干/祖细胞（hematopoietic stem/progenitor cell, HSPC）通过产生全部的血细胞谱系来维持造血输出。之前的研究已表明血管在发育期间的HSPC特化中起着至关重要的作用。在胚胎发生期间，HSPC由位于背主动脉（dorsal aorta, DA）底部的一个罕见的内皮细胞群体产生。早前的研究已表明作为一种载脂
Nat Biotechnol：可注射的海绵状凝胶促进T细胞再生
2019年2月19日讯/生物谷BIOON/---骨髓移植，也称为造血干细胞移植，是治疗侵袭性疾病（比如白血病和多发性骨髓瘤）和感染（比如HIV病毒感染）的挽救生命的方法。这种过程需要将来自匹配供体的造血干细胞输注到患者体内，从而“重置”血液和免疫系统。免疫细胞由存在于骨髓中的造血干细胞分化而来。为了治疗这些疾病并阻止患者的身体对移植细胞产生免疫排斥，患者需要接受涉及给予化疗和放疗的强化预处理（in