肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药!新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol完成III期临床入组！
2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的由蛋白质错误折叠和溶酶体功能障碍引起的疾病。近日，该公司宣布，评估arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床研究ORARIALS-01已完成患者入组。在美国和欧盟，arimoclomol已被授予治疗ALS的孤儿药资格。ALS是一种罕见的、快速进展的、并
肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药！新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol进入III期临床！
2019年07月19日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的由蛋白质错误折叠和溶酶体功能障碍引起的疾病。近日，该公司宣布，评估arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床研究已提前完成患者入组。来自该研究的全面分析结果仍计划在2021年上半年公布。由于最终数据集接近之前计划的中期分析，因此不再需要对数据进行中期分析。在
口服多发性硬化症新药！百健升级版产品Vumerity III期临床胃肠道耐受性显著优于Tecfidera
2019年07月31日讯 /生物谷BIOON/ --渤健（Biogen）与合作伙伴Alkermes近日公布了口服多发性硬化症新药diroximel fumarate治疗复发缓解型多发性硬化症（RRMS）的III期研究EVOLVE-MS-2的积极顶线数据。结果显示，该药与Tecfidera（dimethyl fumarate，DMF，富马酸二甲酯）相比胃肠道耐受性显著改善。该研究是一项为期5周的多中
多发性硬化症新药！强生口服选择性S1P1调节剂ponesimod III期临床获得成功！
2019年07月27日/生物谷BIOON/--美国医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药近日公布了III期临床研究OPTIMUM的积极顶线结果。该研究在复发型多发性硬化症（RMS）成人患者中开展，比较了ponesimod与Aubagio（teriflunomide，特立氟胺）的疗效和安全性。Aubagio是赛诺菲的一款口服多发性硬化症药物。结果显示，该研究达到了主要终点和大多数次要终点。OPTIMUM
科学家有望开发出治疗肌萎缩侧索硬化症的新型疗法
2019年7月7日 讯 /生物谷BIOON/ --肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种运动机体运动神经元功能的神经性疾病，在显微镜下研究者能够注意到，ALS患者的运动神经元包含有过量的TDP-43蛋白聚集物，由于聚集物中的TDP-43并不能发挥其正常作用，因此科学家们认为这种聚集物或诱发了运动神经元的变性，即ALS发生的标志。图片来源：UC San Diego Health Sciences近日，一项
罕见病新药！全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年07月04日/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于PNH成人患者的治疗。值得一提的是
罕见病新药！全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于PNH成人患者的
多发性硬化症新药！新基新型口服亚型选择性S1P受体调节剂ozanimod在美欧进入审查
2019年06月10日讯 /生物谷BIOON/ --新基（Celgene）近日宣布，美国FDA已受理ozanimod治疗复发型多发性硬化症（RMS）的新药申请（NDA），欧洲药品管理局（EMA）也已受理ozanimod治疗复发缓解型多发性硬化症（RRMS）的上市许可申请（MAA）。ozanimod是一种口服1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体调节剂，能够以高亲和力选择性结合S1P亚型1（S1P1）和亚型5
诺华基因疗法再传捷报 有望治疗更多脊髓性肌肉萎缩症患者
日前，诺华（Novartis）公司旗下的AveXis公司，在美国神经病学学会（American Academy of Neurology）2019年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma，在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者时的积极试验结果。三周前，AveXis公司刚刚公布过Zolgensma在名为STR1VE的3期临床试验中获得的中期结果，表明Zolgensam在
全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液正式在中国上市
渤健公司宣布诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA®）正式在中国上市，诺西那生钠注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy， 以下简称SMA) 治疗药物。与诺西那生钠注射液上市同步，国内SMA领域也迎来了一个里程碑事件：中国SMA诊治中心联盟成立，全国25家医院成为联盟的首批成员单位。 诺西那生钠注射液正式在中国上市，为脊髓