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Nature Genetics:变“在场”为“在岗”——基于剪接修复的活性筛选系统,重塑高分辨率碱基编辑扫描新范式

研究团队开发了一种基于“编辑活性”的共筛选方法,它如同一枚精准的“试金石”,能够特异性地富集那些编辑真正“在岗工作”的细胞,从而将筛选的信噪比提升到了一个全新的水平。

2025-10-21

Nature:给生命“天书”装个“Ctrl+F”——科学家把67万亿碱基压缩进硬盘,一键搜索全球基因库

这项研究不仅仅是一项技术成就,其更像是一座连接海量生物数据与真实世界应用的桥梁。它告诉我们,那个曾经看似遥不可及的“谷歌 for DNA”的梦想,如今已在技术上成为可能。

2025-10-10

两篇Nature Biotechnology:李大力/陈亮团队开发新型线粒体碱基编辑器,推动线粒体疾病建模和治疗

研究利用 eTd-mtABE 成功构建了感音神经性耳聋和 Leigh 综合症大鼠疾病模型,并使用重新改造的 DdCBE 变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位纠正。

2025-06-05

16种序列特异性编辑器诞生,实现对DNA的“按需编程”

这项发表在《自然·生物技术》上的研究,不仅仅是创造了一套包含16个新工具的“基因编辑工具箱”,更重要的是,它提供了一套行之有效的通用策略 (general strategy)。

2025-07-10

碱基编辑技术有望终结亨廷顿舞蹈症和弗里德赖希共济失调的进行性恶化

这项突破性研究成功展示了碱基编辑技术在小鼠和患者细胞中精准纠正三核苷酸重复序列扩增的潜力。

2025-05-31

Science:告别序列依赖,为你的染色体“扫码”——每条染色体竟自带独一无二的“条形码

研究人员绕开了直接解读那些“乱码”般序列的传统思路,另辟蹊径,发现了一种隐藏在混乱背后的秩序——一种由特定DNA基序 (motif) 的间距构成的、每条染色体独有的“条形码”。

2025-07-07

Nature Biotechnology:李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器,用于体内基因治疗

该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE,该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。

2025-04-04

里程碑突破:首款个性化碱基编辑疗法,成功治疗罕见遗传病,整个开发过程仅6个月

近日,费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法,并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。

2025-05-17

David Baker团队开发新型AI蛋白设计模型——LigandMPNN,实现原子上下文条件蛋白序列设计

研究团队开发了一种新型深度学习方法——LigandMPNN,该方法明确地对生物分子系统中的所有非蛋白质成分进行了建模。

2025-04-01

Nature子刊:新研究揭示人类聚合酶θ定位DNA微同源序列,用于双链DNA断裂修复

通过低温电镜和生化实验,该团队在捕获修复DNA过程中的聚合酶θ时取得了一个惊人的发现:每当聚合酶θ与断裂的DNA链结合时,它总是从四聚体转变为从未见过的二聚体结构。

2025-03-15