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Haematologica:科学家识别出有望治疗人类多发性骨髓瘤的潜在新型药物组合

本文研究结果表明,维奈托克与5-氮杂胞苷的组合性疗法或许能作为一种有效的疗法组合,且能作为一种可耐受的激素节制策略,尤其是针对老年多发性骨髓瘤患者的治疗。

2024-04-09

研究人员利用口服离子液体-非天然氨基酸提高基因密码子扩展系统治疗无义突变疾病的疗效

这项研究解决了通过GCE来抑制无义突变的位点特异性抑制中UAA体内利用率低的挑战。

2024-04-19

Nat Commun:原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑

本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应(3-CR)的串联和原位组合合成可降解支链(degradable branched, DB)类脂质的构建策略。

2024-03-21

上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究,在mRNA水平修复致病突变并恢复听力

这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。

2024-04-10

Nat Struct Mol Biol | 西湖大学申恩志/宋春青/吴建平等合作揭示哺乳动物piRNA复合体的基因沉默新机制

研究发现,与无脊椎动物的EfPiwi相比,MILI和HILI piwi表现出增强的靶标结合、更宽的靶标容量和强大的靶标切割。

2024-04-28

华人科学家发现麻风病药物能为“双免疫方案”减毒增效

研究显示,氯法齐明治疗可显著减轻结肠炎、自身免疫性脑炎、心肌炎等多种常见且可能致命的irAEs严重程度,这同样是肿瘤模型小鼠生存率提高的关键。

2024-04-11

Cell Host & Micro:纤维、基因和肠道微生物组?科学家揭示人类炎性肠病的潜在诱发因子

本文研究发现为科学家们治疗炎性肠病提供了一条潜在的新途径,通过定制特定的膳食干预措施来影响机体肠道微生物组的功能,研究人员或许就有望操控这些细菌群落来减缓机体的炎症水平。

2024-04-09

EHJ | 葛均波/孙爱军/郭延松团队合作发现ALDH2基因缺失加重心肌缺血再灌注损伤的新机制

该研究表明,ALDH2缺乏加剧了小鼠和患者的心肌I/RI,主要是通过内质网应激/Mgst2/LTC4/NOX2途径促进NETosis。

2024-05-01

STTT | 中山大学附黄辉团队揭示血小板和亚甲基四氢叶酸还原酶 C677T基因型对叶酸预防脑卒中疗效的影响

本研究旨在通过同时考虑高血压患者的 MTHFR C677T 基因型和血小板活化参数,确定最能从叶酸治疗中获益以降低首次卒中风险的亚群。

2024-05-15

Nat Immunol | 郭安源/甘璐开发提高免疫检查点阻断疗效的药物预测方法

免疫疗法,特别是免疫检查点阻断(ICB),旨在激活和调动免疫系统来根除恶性细胞,并在各种恶性肿瘤中取得了令人印象深刻的临床成功。

2024-03-20