FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病
Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布，美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi（inotersen）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者的多发性神经病（polyneuropathy）。目前，Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。hATTR是一种致命的进行性遗传病，它是由于患者体内转甲
Gotham成立 表观转录组学进入转化阶段
10月11日，纽约的Gotham Therapeutics获得5400万美元A轮投资，正式挂牌成立。Gotham的技术平台是表观转录组学（epitranscriptomics）、即调控RNA的化学修饰。Gotham主要关注一种叫做m6A(6-甲基腺苷)的常见mRNA修饰，这个修饰在RNA代谢中起到关键作用、与多种疾病相关。这是继今年五月Accent Therapeutics
Ionis反义RNA药物Tegsedi获加拿大批准，治疗hATTR淀粉样变性
2018年10月05日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布，加拿大卫生部已批准Tegsedi（inotersen）用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者，治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。Tegsedi通过优先审查获批，此次批准使该药成为加拿大获批的首个治疗hATTR
反义RNA vs RNAi颠覆对决！第2款hATTR淀粉样变性药物在美国获批！
2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tegsedi（inotersen）用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者，治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。之前，FDA已授予Tegsedi孤儿药资格和快速通道地位。此次
Nature：利用CRISPR/Cas系统开发出一种存储转录事件的细胞记录设备
2018年10月5日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自瑞士苏黎世联邦理工学院和巴塞尔大学的研究人员利用CRISPR-Cas系统开发出一种新的记录设备：它产生的DNA片段能够提供关于某些细胞过程的信息。在未来，这种细胞存储设备甚至可能用于诊断中。相关研究结果于2018年10月3日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Transcriptional recording by CRIS
利用sci-CAR方法同时分析上千个细胞中的转录组和染色质可接近性
2018年9月6日/生物谷BIOON/---不同细胞类型的基因组可能是相同的，但是它们的表观基因组和转录组不是相同的。表观基因组由一组影响每个细胞的基因组发挥何种功能的标记组成，而转录组指的是在某一特定条件下，细胞内所有转录产物的集合。转录产物经翻译后会产生蛋白。在RNA转录过程中，细胞仅能够接近它们的染色质包装的双链基因组的某些部分。鉴于这种接近在不同细胞类型之间存在着变化，因此染色质可接近性有
转录因子调控水稻细胞壁合成机理研究获进展
水稻是最重要的粮食作物之一，细胞壁的组分是木质纤维素，它们提供了茎秆的支撑力和防御能力，同时作为最重要的生物质能源，秸秆的降解和转化也一直受到关注。转录因子是水稻农艺性状形成的一类重要调控因素，涉及产量、株高、生育期等，但如何影响水稻细胞壁的合成鲜有报道。中国科学院合肥物质科学研究院技术生物与农业工程研究所吴跃进课题组与中科院遗传与发育生物学研究所傅向东课题组合作，前期通过重离子诱变获得一个转录因
北林分子育种团队在新型非编码RNA转录调控机制方面取得新进展
近日，国际植物学TOP期刊《Plant Biotechnology Journal》（IF： 7.443， 植物学一区）发表北京林业大学林木分子育种创新团队研究成果，题目是“Osmotic stress-responsive promoter upstream transcripts (PROMPTs) act as carriers of MYB transcription factors to
研究发现染转录辅助因子FACT的独特双重功能
两句耳熟能详的俗语“龙生龙，凤生凤”和“龙生九子各不相同”道出了生物遗传现象中两个关键的特点：相似性和特异性。人类基因组精确测序显示人类基因的差异很小（<0.3%），这解释了遗传相似性的来源；另一方面，基因被一类称为组蛋白的生物大分子通过层层组装形成高度有序的染色质结构，受重塑因子、组装因子、组蛋白和DNA的化学修饰以及组蛋白变体等多种因素影响，导致了遗传的特异性。单分子操纵技术是研究染色质
Cell Stem Cell：一种关键的转录因子或能促进干细胞分化形成心血管系统和肌肉骨骼系统
2018年8月19日 讯 /生物谷BIOON/ --在很多研究中，研究人员都想发现一种单一的转录因子来诱导中胚层的形成，中胚层是胚胎发育的早期阶段，如果没有来自其它细胞蛋白的帮助，研究人员或许就无法诱导中胚层的形成。近日，一项刊登在国际杂志Cell Stem Cell上的研究报告中，来自日本筑波大学的科学家们发表了一篇题为“Tbx6 Induces Nascent Mesoderm from Pl