玛伐凯泰治疗梗阻性肥厚型心肌病迄今最长疗效和安全性数据公布
玛伐凯泰是首个且目前唯一获批用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂，已惠及全球数千名患者，其靶向此类疾病的核心病理生理机制，正在重新定义这一患者群体的治疗前景。
2024-09-06
癌症免疫治疗“水晶球”？iScience：科学家有望利用多模态特征来预测癌症患者接受免疫疗法的效果
这项研究展示了如何整合转录组学数据来全面描绘肿瘤微环境的表型异质性，并预测其在免疫检查点阻断免疫疗法中的命运。
2024-09-18
Nature Genetics：揭示免疫治疗新篇章：五大潜在因素助力免疫检查点抑制剂（CPI）疗效精准预测
该研究通过对大规模患者队列的全面分析，揭示了肿瘤微环境、基因组和既往治疗对CPI疗效的复杂影响，为未来的癌症免疫治疗提供了新的思路。
2024-09-16
英矽智能AI驱动发现的WRN抑制剂，用于治疗高度微卫星不稳定性（MSI-H）癌症
ISM2196在临床前实验中显示了具有前景的研究结果，在多种癌症模型中，包括结直肠癌、子宫内膜癌和胃癌等，均表现出强大的体内抗肿瘤疗效。
2024-09-12
Cell：我国科学家领衔发现一种改良版奥贝胆酸药物有望在治疗胆汁淤积的同时不引起瘙痒
研究发现胆汁淤积患者体内会积聚3-硫酸化胆汁酸，并伴有瘙痒症状，因此他们开发了一种缺少3-羟基的改良版奥贝胆酸（以Ocaliva的名义出售），以消除这些影响。
2024-11-20
Nature：革新精神疾病治疗前景——KarXT从精神分裂症到阿尔茨海默症的跨越性突破
自2024年9月获得美国监管机构批准以来，KarXT被誉为精神药理学领域的“游戏变革者”，其潜力不仅限于精神分裂症的治疗，还可能为阿尔茨海默症等其他神经系统疾病带来希望。
2024-12-01
Theranostics：科学家利用基于丝素蛋白的水凝胶来构建软骨类器官，有望靶向性地治疗人类骨关节炎
来自上海大学转化医学研究院等机构的科学家们综述了软骨类器官和基于丝素蛋白的水凝胶的研究进展。
2025-01-22
Sci Rep：网膜素-1通过AMPKα/mTOR信号通路保护自噬，为非酒精性脂肪肝治疗带来新突破
Omentin-1可减轻HFD诱导小鼠的体重和脂肪增加、改善糖稳态和肝脏脂肪变性，通过调节AMPKα/mTOR信号通路保护自噬，且在AMPKα敲除小鼠中其保护作用消失，有望用于治疗NAFLD。
2025-01-17
Immunity：张惠媛/胡洪波/刘新东团队揭示HIF2α在过敏性哮喘中的致病机制，提出靶向治疗新策略
该研究揭示了缺氧诱导因子2α在干性样Th2细胞向致病性Th2细胞的分化过程中的关键作用及调控机制，并提供了关于如何通过精确靶向HIF2α来治疗过敏性哮喘的实验依据和思路。
2024-12-04
Nature：更有效地使用CDK4/6抑制剂疗法或能让转移性乳腺癌的治疗成本大大降低
研究人员发起SONIA试验旨在找出添加CDK4/6抑制剂的两个时刻中哪一个是最好的，该试验中的所有患者都被随机分配到两组中的一组。
2024-12-06