Nature：AIM2炎小体在克隆性造血中加剧动脉粥样硬化
2021年3月23日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学的研究人员发现缓解炎症的疗法可能是预防常见的年龄相关性血液病患者患上心脏病的有效方法。他们确定了称为克隆性造血（clonal hematopoiesis）的血液病如何让动脉粥样硬化恶化，而且他们的发现表明一种先前在心血管疾病患者中广泛测试的抗炎药物，如果仅用于治疗克隆性造血
罗氏Actemra/RoActemra(托珠单抗)获批：首个治疗系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)的生物药!
治疗SSc-ILD方面，勃林格殷格翰口服酪氨酸激酶抑制剂Ofev(尼达尼布)是首个获批的药物。
Cell：新研究揭示动脉粥样硬化加速克隆性造血产生
2021年3月1日讯/生物谷BIOON/---造血干细胞及其后代在骨髓中有规律地分裂，每天产生数十亿个外周血白细胞。在正常情况下，成千上万个干细胞在任何时候都能产生后代细胞，从而使白细胞成为一个具有多样化祖先的群体。克隆性造血（clonal hematopoiesis）是一种常见的与年龄有关的疾病，在这种疾病中，一个造血干细胞的后代开始主导血液的大部分。全基
Nature子刊：松弛素基因疗法有望为肝硬化患者带来新希望
肝硬化（晚期肝纤维化）是慢性肝脏疾病发展至晚期的共同结局，是肝脏相关死亡的主要原因。据统计，全球每年死于肝硬化的人数高达100多万。在中国，肝硬化的主要病因是慢性乙型肝炎，近年来酒精性及非酒精性脂肪性肝病所致肝硬化比例也逐渐增加。尽管当代医药技术突飞猛进，但目前尚无可以治愈肝硬化的药物，肝脏移植是治疗晚期肝硬化的唯一途径。然而，健康肝
Science子刊：基于AAV病毒载体的基因疗法有望治疗结节性硬化症
2021年1月13日讯/生物谷BIOON/---结节性硬化症（tuberous sclerosis complex, TSC）是一种以身体多个器官长出非癌性肿瘤为特征的遗传性疾病，患者的治疗方案有限。在一项新的研究中，来自美国麻省总医院（MGH）的研究人员领导的一个团队如今报道基因疗法能够有效地治疗表达导致这种疾病的突变基因之一的小鼠。相关研究结果发表在20
J Hepatol：系统性炎症反应如何加剧肝硬化
每年，肝硬化在欧洲造成约170,000例死亡，最近的流行病学数据显示，奥地利在欧洲的肝硬化流行率中排名第二。过量饮酒，不良的饮食习惯和代谢合并症是西方世界肝硬化的最常见原因。
ACTN：生物标志物预测肌萎缩性侧索硬化
ALS是一种致命的神经退行性疾病，会导致运动功能快速丧失，通常会导致严重的状况，并在几年内死亡。迄今为止，对该疾病的早期和精确诊断一直很困难。斯蒂芬·霍金（Stephen Hawking）是最有名患者之一。 2014年夏季，该疾病通过大规模的筹款活动即所谓的“冰桶挑战”而引起了媒体的关注。
系统性硬化症新药！吉利德/Galapagos选择性ATX抑制剂ziritaxestat概念验证2期研究成功！
ziritaxestat是一种小分子选择性ATX抑制剂，由Galapagos与吉利德共同开发，
多发性硬化症口服新药！下一代免疫调节剂IMU-838：快速抑制MRI病灶，疗效显著、安全性高！
IMU-838通过阻断二氢乳清酸脱氢酶(DHODH)抑制活化的免疫细胞的细胞内代谢。
