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种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次靶向数千种突变

该公司并未透露技术细节,只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统,并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。

2023-08-07

研究 发现存在于内质网腔的RNA分子

北京大学化学与分子工程学院、合成与功能生物分子中心,北大-清华生命科学联合中心,IDG/麦戈文脑科学研究所邹鹏研究员课题组在

2023-07-07

Cancer Cell:新型单细胞RNA测序研究有望揭示人类胃腺癌的发病机制及潜在的治疗性靶点

来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心等机构的科学家们通过研究深入理解了胃癌进展过程中肿瘤微环境的演变机制,本文的研究亮点包括揭示了多细胞群体和患者临床治疗结果之间的关联,并发现了一种潜在的新型治疗靶点。

2023-07-31

Molecular Therapy: ISG20介导的靶向RNA氧化是治疗急性肾损伤的一种潜在策略

过量的ROS可诱导氧化应激,导致DNA、RNA、脂质和蛋白质的氧化损伤,最终导致细胞死亡。氧化应激是急性肾损伤(AKI)发生和发展的中心加重因素,使其成为可能的治疗靶点。

2023-07-26

礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变

两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。

2023-08-05

MIT校友联创,利用RNA靶向β细胞,从源头解决胰岛素依赖,管线预计3年内进入临床

在研究中,研究人员开发了两种 RNA 适配子(RNA aptamer),这是一类人工合成的单链寡核苷酸或者肽链,可与非核苷酸靶目标物质进行高亲和力、高特异性结合。

2023-07-14

PNAS:新型RNA纳米颗粒疗法或能阻断人类多发性骨髓瘤的扩散

科学家们通过研究开发出了一种新型的RNA纳米颗粒疗法,其或能促使多发性骨髓瘤无法移动及发生突变,这种新型疗法或能关闭血管中一种吸引癌症的功能,从而使得多发性骨髓瘤细胞扩散的通路失去功能。

2023-06-26

Cancer Cell:环状RNA的新功能,诱导DNA突变并促进癌症发生

该研究发现,许多人体内的特定环状RNA(circRNA)可以附着在细胞DNA上,形成环状RNA-DNA杂合体(circR Loop),进而导致DNA突变,诱导癌症发生。

2023-06-12

研究揭示拟南芥RNA聚合酶V的转录延伸机制

Pol V-KTF1转录延伸复合物的冷冻电镜结构显示,Pol V具有和Pol II类似的活性中心,但Pol V活性中心的结构单元和Pol II具有构象差异。

2023-06-06