全球首个长效C5抑制剂！Alexion公司升级版产品Ultomiris第二个适应症获美国FDA优先审查
2019年06月25日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理并将优先审查Ultomiris（ravulizumab）的一份生物制品许可申请（sBLA），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，此次sBLA申请用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）患者，以抑制补体介导的血栓性
科学家鉴别出癌基因MYC的新型角色！
2019年6月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Journal of Experimental Medicine上的研究报告中，来自杰克逊实验室的科学家们通过研究发现了MYC蛋白的新功能，MYC是一种强大的癌基因，据估计，美国每年大约50万的新发癌症病例都与MYC有关，文章中，研究者揭示，MYC能够影响淋巴瘤细胞中蛋白质产生的效率和质量，从而其能促进癌细胞快速生长并改变其
全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于PNH成人患者的
科研人员研发出新型c-KIT激酶耐药突变选择性抑制剂
近日，中国科学院合肥物质科学研究院强磁场科学中心研究员刘静课题组和刘青松课题组研发出新型c-KIT激酶耐药突变（c-KIT T670I）选择性小分子抑制剂CHMFL-KIT-033。该成果在线发表于国际药物化学期刊Journal of Medicinal Chemistry。 胃肠间质瘤（GISTs）是一种恶性程度极高的胃肠道癌症，c-KIT激酶的功能获得性突变在胃肠间质瘤的发生发展
张锐团队揭示mRNA m5C的序列结构特征和动态变化规律
中山大学生命科学学院教授张锐团队揭示了m5C修饰在哺乳动物细胞系与组织的mRNA中的精确定位和动态变化，并表明mRNA上的m5C据有独特的序列和结构特征。相关研究5月7日发表在《自然-结构和分子生物学》。奥地利因斯布鲁克医科大学教授Alexandra Lusser在同期撰写的评述文章“Getting a hold on cytosine methylation in mRNA”中，评价
Nature：我国科学家在真核生物中揭示一种新的源自维生素C的DNA修饰
2019年5月12日讯/生物谷BIOON/---将胞嘧啶甲基化为5-甲基胞嘧啶（5mC）是许多生物中普遍存在的DNA修饰。TET双氧酶对5mC的连续氧化导致一系列额外的表观遗传标记出现并促进哺乳动物的DNA去甲基化。然而，TET同源物在其他真核生物中的酶活性和功能仍然很大程度上未被探索。在一项新的研究中，中国科学院上海生化与细胞生物学研究所的徐国良（Guo-Liang Xu）课题组、复旦大学生命科
研究通过人工合成gRNA骨架进一步拓展Cas12b/C2c1基因编辑工具盒
近年，CRISPR基因编辑技术及其相关应用成为生命科学领域备受关注的热点研究方向。基于这种技术，科学家们可高效、快速、便捷地对感兴趣的基因进行编辑，在基础科研、农业和医学的发展中具有重要应用。中国科学院动物研究所研究团队此前报道开发出基于CRISPR-Cas12b/C2c1的第三种CRISPR基因组编辑工具。相比CRISPR-Cas9和CRISPR-Cas12a/Cpf1系统，Cas12b/C2c
研究发现维生素C参与产生一种全新的DNA修饰
5月2日，国际权威学术期刊《自然》在线发表了来自中科院上海生物化学与细胞生物学研究所徐国良院士联合复旦大学唐惠儒教授和中科院武汉水生生物研究所黄开耀研究员等多个课题组合作完成的研究成果“A vitamin-C-derived DNA modification catalysed by an algal TET homologue”。该研究首次在莱茵衣藻（Chlamydomonas re
研究发现衣藻中去甲基化酶CMD1催化以维生素C为底物的5mC去甲基化修饰机制
DNA甲基化是指DNA序列上特定的碱基通过共价键结合的方式获得一个甲基基团的化学修饰过程，是一种普遍存在于生物体的DNA修饰方式。DNA甲基化能够在不改变DNA序列的前提下改变遗传表现，是表观遗传学的核心研究领域之一。目前的研究表明，DNA甲基化与基因组印记、X染色体失活、转座因子抑制、衰老和癌症发生等密切相关，因此是表观遗传学研究的重点和热点之一。CpG二核苷酸中的胞嘧啶上第5位碳原
长效C5补体抑制剂Ultomiris欧盟即将获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年04月29日/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（