Ultragenyx/协和麒麟FGF-23单抗Crysvita在美国申请新适应症！
2020年01月15日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx制药公司与合作伙伴协和麒麟(Kyowa Kirin)近日联合宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Crysvita（burosumab）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗与不能根治性切除或定位的磷酸盐尿性间叶瘤（肿瘤诱导性骨软化症，TIO）相关的、FGF23相关的低磷血
Ultragenyx/协和发酵麒麟FGF-23靶向单抗Crysvita美国标签更新！
2019年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx Pharmaceutical Inc是一家专注于开发创新产品治疗严重罕见和超罕见疾病的制药公司。近日，该公司与日本药企协和发酵麒麟（Kyowa Hakko Kirin）联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Crysvita（burosumab）标签扩展。该药标签已更新，纳入了新的临床数据，显示Crysvita治疗X-
Ultragenyx 宣布与GeneTx合作推进安格曼（天使人）综合症治疗
美国时间2019年8月14日， Ultragenyx药业有限公司和GeneTx Biotherapeutics LLC 宣布了合作发展GeneTx公司的产品GTX-102。GTX-102是一种用于治疗安格曼综合征的翻译寡核苷酸。安格曼综合征是一种严重的使人衰弱的罕见神经源性障碍, 全球约每15000人中就有一位安格曼患者。GTX-102目前处于临床前期开发阶段，预计将于2020上半年向美国FDA提
Ultragenyx获取一项治疗罕见病二期研究项目
2013年9月10日讯 /生物谷BIOON/ --位于加州诺瓦托市的Ultragenyx医疗公司从日本Kyowa Hakko Kirin公司（KHK）获得了一项关于罕见骨科疾病的二期研究项目。公司将与Emil Kakkis公司联合开发这种用于治疗骨软化症的药物KRN23。KRN23是一种专门为治疗这种疾病而设计的抗体。目前处于二期研究中。同时，KHK公司也将保留一部分KRN23的所有权。
协和发酵麒麟与Ultragenyx达成单抗药KRN23合作协议
2013年9月5日讯 /生物谷BIOON/ --9月3日，日本协和发酵麒麟株式会社（KHK）与Ultragenyx制药达成合作和许可协议，开发和商业化一种重组全人源化单克隆IgG1抗体KRN23，用于治疗罕见的骨代谢紊乱疾病—X连锁低磷血症（XLH）。 目前，KHK即将完成在美国和加拿大开展的一项成人XLH I/II期临床试验，双方计划在2014年启动一项儿科XLH患者项目。
Ultragenyx生物公司获7500万美元支持其罕见病研究
2012年12月23日讯 /生物谷BIOON/ --位于加州诺瓦托市的Ultragenyx生物公司成立仅两年便获得了7500万美元的投资，以支持其在罕见遗传病领域的研究。 Ultragenyx成立后在罕见病领域取得了一系列出色的成果，例如公司现有的UX001有希望成为遗传性包涵体肌病的替代疗法；UX003则是针对于7型粘多糖病（MPS 7），目前正进行临床阶段I/II研究。