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Ultragenyx/协和麒麟FGF-23单抗Crysvita在美国申请新适应症!

2020年01月15日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx制药公司与合作伙伴协和麒麟(Kyowa Kirin)近日联合宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了Crysvita(burosumab)的补充生物制品许可申请(sBLA),用于治疗与不能根治性切除或定位的磷酸盐尿性间叶瘤(肿瘤诱导性骨软化症,TIO)相关的、FGF23相关的低磷血

2020-01-15

Ultragenyx/协和发酵麒麟FGF-23靶向单抗Crysvita美国标签更新!

2019年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx Pharmaceutical Inc是一家专注于开发创新产品治疗严重罕见和超罕见疾病的制药公司。近日,该公司与日本药企协和发酵麒麟(Kyowa Hakko Kirin)联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Crysvita(burosumab)标签扩展。该药标签已更新,纳入了新的临床数据,显示Crysvita治疗X-

2019-10-10

Ultragenyx 宣布与GeneTx合作推进安格曼(天使人)综合症治疗

美国时间2019年8月14日, Ultragenyx药业有限公司和GeneTx Biotherapeutics LLC 宣布了合作发展GeneTx公司的产品GTX-102。GTX-102是一种用于治疗安格曼综合征的翻译寡核苷酸。安格曼综合征是一种严重的使人衰弱的罕见神经源性障碍, 全球约每15000人中就有一位安格曼患者。GTX-102目前处于临床前期开发阶段,预计将于2020上半年向美国FDA提

2019-08-22

Ultragenyx获取一项治疗罕见病二期研究项目

2013年9月10日讯 /生物谷BIOON/ --位于加州诺瓦托市的Ultragenyx医疗公司从日本Kyowa Hakko Kirin公司(KHK)获得了一项关于罕见骨科疾病的二期研究项目。公司将与Emil Kakkis公司联合开发这种用于治疗骨软化症的药物KRN23。KRN23是一种专门为治疗这种疾病而设计的抗体。目前处于二期研究中。同时,KHK公司也将保留一部分KRN23的所有权。

2013-09-11

Ultragenyx生物公司获7500万美元支持其罕见病研究

2012年12月23日讯 /生物谷BIOON/ --位于加州诺瓦托市的Ultragenyx生物公司成立仅两年便获得了7500万美元的投资,以支持其在罕见遗传病领域的研究。 Ultragenyx成立后在罕见病领域取得了一系列出色的成果,例如公司现有的UX001有希望成为遗传性包涵体肌病的替代疗法;UX003则是针对于7型粘多糖病(MPS 7),目前正进行临床阶段I/II研究。

2013-03-04

协和发酵麒麟与Ultragenyx达成单抗药KRN23合作协议

2013年9月5日讯 /生物谷BIOON/ --9月3日,日本协和发酵麒麟株式会社(KHK)与Ultragenyx制药达成合作和许可协议,开发和商业化一种重组全人源化单克隆IgG1抗体KRN23,用于治疗罕见的骨代谢紊乱疾病—X连锁低磷血症(XLH)。 目前,KHK即将完成在美国和加拿大开展的一项成人XLH I/II期临床试验,双方计划在2014年启动一项儿科XLH患者项目。

2013-09-05