地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
新研究发现浆细胞样树突细胞监测骨髓中的血小板成熟
称为浆细胞样树突细胞（plasmacytoid dendritic cell, pDC）的先天性免疫系统细胞在很大程度上负责控制新巨核细胞的成熟，从而控制血小板的形成。
Nature子刊：北京大学王凯团队等通过瞬时激活NKX3.1，高效驱动iPS细胞分化为壁祖细胞
这项研究证明，在中胚层细胞瞬时激活NKX3.1，是一种快捷、高效的分化获得iMPCs的方法。
Nature：迄今为止最全面的人类肠道细胞图谱诞生！揭示肠道化生细胞在胃肠道疾病中的新作用
在这项新的研究中，作者开发了一种新工具来统一这些数据，从而创建了一个可供全球科学家们使用的标准化肠道细胞资源。这一工具也可应用于其他器官，并有助于促进进一步的研究。
研究建立始发态豚鼠多能干细胞系
与小鼠相比，豚鼠在生殖发育、器官结构、免疫反应等方面更接近人类。豚鼠作为模式动物，在疾病模拟和生理发育研究方面发挥了重要作用。建立豚鼠多能干细胞系，利于拓展豚鼠在医学模型上的应用。
Nature：DNA甲基化控制星形胶质细胞的干性
这项研究揭示了星形胶质细胞和神经干细胞虽然具有相似的转录组，但是具有不同的DNA甲基化组，并且DNA甲基化可以调控星形胶质细胞的干性，为将来再生医学提供新的理论依据。
Cancer Res：科学家识别出一种有望开发出新型胰腺癌疗法的特殊酶类靶点
本文研究强调了MICAL2影响PDAC生物学特性的多种途径，同时也为未来进一步调查靶向作用MICAL2从而作为治疗干预措施提供了一定的研究基础。
Science：机体神经元保护的性别差异或有望揭示阿尔兹海默病的新型疗法靶点
研究发现强调了TLR7在性别偏见的脱髓鞘过程中扮演的关键作用，并表明，抑制TLR7或能作为一种有希望的策略来防止阿尔兹海默病和其它脑部疾病中脱髓鞘过程的发生。