Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
浙大学者开发出新型CRISPR-Cas9递送载体,利用冷冻休克肿瘤细胞靶向肺癌
该研究开发了被动和主动双靶向的肺靶向CRISPR-Cas9药物递送策略,通过敲低肿瘤中的细胞周期蛋白依赖性激酶4(CDK4)来诱导非小细胞肺癌(NSCLC)的癌细胞合成致死。
2024-04-04
Nature子刊:厦门大学刘亮团队揭示CRISPR-Cas9系统的新型核酸酶活性,并建立全新核酸检测平台
该研究证实了Cas9存在新的核酸酶活性,并拓展了Cas9除基因编辑工具以外的应用,同时为基因编辑提供了一定的指导作用,将进一步推进CRISPR检测在分子诊断领域的发展。
2024-06-04
Nat Chem Biol丨实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑!杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器
该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造,开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE,在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。
2024-08-18
Nature子刊:王永明团队进化出适用性更广的紧凑型Cas9
该研究应用噬菌体辅助进化,开发出一种紧凑型Cas9核酸酶——SlugCas9-NNG,其能够识别简单的NNG PAM序列,进一步扩大了基因编辑靶向范围。
2023-12-07
碱基编辑进入“迷你时代”,杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器
该研究建立了enIscB-T5E和miBE作为基因组编辑的通用工具。更重要的是,miBE不仅具有高碱基编辑活性,还具有迷你尺寸的有点,有助于解决当前碱基编辑工具太大而无法被单个AAV载体递送的难题,为
2023-05-30
中国农业大学:MDM2拮抗剂可以促进CRISPR/Cas9介导的精确基因组编辑
聚集的规则间隔短回文重复序列/CRISPR相关蛋白9核酸酶(CRISPR-Cas9)系统成为一种强大的工具,可以对真核生物基因组进行有针对性和有效的修饰。
2023-03-22