渤健公布Spinraza治疗症状前SMA数据 96%患者可辅助行走
渤健近日公布了NURTURE研究的最新结果，这是迄今为止针对脊髓性肌萎缩症（SMA）症状前患者进行的时间最长的一项研究，将改变对Spinraza（nusinersen）早期治疗的期望。数据表明，在基因诊断为SMA的婴儿中，早期和持续使用Spinraza治疗长达4.8年，获得了前所未有的生存率（100%），没有一例患者需要永久性通气。与疾病自然病程相比，患者在
不甘落后于SMA基因疗法Zolgensma 百健启动Spinraza高剂量试验
FDA共批准两款脊髓性肌萎缩基因疗法，Zolgensma和Spinraza，在用药便利性、成本效益以及临床疗效上，前者都要优于后者。近日诺华公布了Zolgensma的最新临床数据，表明Zolgensma具有长期疗效性且安全性良好。2019年9月18日，百健宣布启动Spinraza高剂量临床试验DEVOTE，以期取得更好的疗效。脊髓性肌萎缩脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy
百健Spinraza获中国批准，成首个脊髓性肌萎缩症（SMA）药物
2019年2月28日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头百健（Biogen）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准Spinraza（nusinersen）用于5q脊髓性肌萎缩症（5q-SMA）患者的治疗。此次批准，使Spinraza成为中国市场首个治疗SMA的药物。5q-SMA是SMA的最常见类型，约占全部SMA病例的95%，该类型SMA是由5号染色体上的SMN1（运动神经元
百健公布Spinraza新数据 显著改善寿命及运动能力
今日，百健(Biogen)公司公布了其开发的Spinraza(nusinersen)在治疗脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy， SMA)方面的长期疗效数据。从名为SHINE的开放标签临床3期试验中获得的中期数据表明，Spinraza能够显着延长最严重SMA患者的寿命，且能够显着改善迟发性(late-onset) SMA患者的运动能力。这些数据进一步证明了SP
百健Spinraza改善婴幼儿及青少年脊髓性肌萎缩患者运动能力
3月12日，百健（Biogen）公司公布了临床2期研究NURTURE的中期数据，该开放标签的单臂研究对Spinraza？ (nusinersen)用于症状发生前脊髓性肌萎缩症（SMA）幼儿治疗的有效性和安全性进行了评估。这项题为“Nusinersen用于症状前SMA状态下婴儿的治疗：临床2期NURTURE研究的中期功效及安全性结果”的中期分析显示，所有婴儿都活着，没有患儿需要气管切开术
全球首个脊髓性肌萎缩症药物Spinraza公布首个临床3期数据
百健（Biogen）与合作伙伴Ionis制药公司近日宣布，公司用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗的药物Spinraza？ (nusinersen)的首个临床3期试验数据结果在新英格兰医学期刊 (The New England Journal of Medicine，简称NEJM)上公布。Spinraza是全球首个也是唯一一个获批用于SMA治疗的药物。标题为“nusinersen与模拟对照
百健Spinraza获欧盟批准，成欧洲首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物
2017年6月3日讯 /生物谷BIOON/ --由美国生物技术巨头百健（Biogen）与合作伙伴Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza（nusinersen）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会（EC）已批准Spinraza用于5q脊髓性肌萎缩症（5q-SMA）的治疗，这是SMA的最常见类型，约占全部SMA病例的95%，该类型SMA是由5号染色体上的SMN1（运动神经元生
百健 Spinraza 成欧洲首个治疗脊髓性肌萎缩症药物
由百健（Biogen）与合作伙伴 Ionis 制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物 Spinraza（nusinersen）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极意见，支持批准 Spin
全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Spinraza获美国FDA批准
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。在临床研究中，Spinraza显著改善了患者的运动机能。
百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。