科学家揭示了新靶点DDRGK1减轻内质网应激，促进软骨细胞凋亡，最终促进正常软骨形成
脊柱骨骺发育不良(SEMD)是一种遗传性疾病，由多个基因突变引起，导致软骨生长发育受损。患者的主要SEMD特征是身材矮小，关节和脊柱退变起病早。
2023-10-30
中山大学张翼鷟团队发布首个国产PD-1免疫治疗儿童肿瘤临床数据
这项1期临床研究结果显示信迪利单抗在儿童中的耐受性良好。虽然在这项研究中，信迪利单抗在大多数儿童实体瘤中并未表现出明显的单药疗效，但观察到了对霍奇金淋巴瘤的抗肿瘤活性。
2023-10-17
Circulation：揭示RBFox1促进人类干细胞衍生的心肌细胞成熟机制，有望为心脏病和心脏损伤带来新疗法
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员发现了一种重要的可促进人类干细胞衍生的心肌细胞成熟的内部控制机制，从而更深入地了解心肌细胞如何从未成熟的胎儿阶段发育为成熟的成体形态。这
2023-10-31
罗氏71亿美元收购Telavant，获得一款p40/TL1A靶向双特异性抗体RVT-3101
10月23日，Roivant宣布罗氏以71亿美元预付款和1.5 亿美元的近期里程碑付款收购Roivant Sciences 和辉瑞 (Pfizer) 手中收购Telavant Holdings。Tel
2023-10-24
Nature Communications: 胶质细胞PD-L1/PD-1轴可作为硬化症急性期和进展期的潜在治疗靶点
星形胶质细胞是中枢神经系统(CNS)中的关键分子，在健康和疾病中具有多种功能。星形胶质细胞除了在发育和动态平衡方面发挥作用
2023-09-13
Nature：1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤（glioblastoma, GBM）是一种侵袭性脑癌，具有众所周知的治疗抵抗性，复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症，但对 GBM 却无效，
2023-10-19
LNP共递送mRNA和siRNA，构建PD-1被抑制的超级CAR-T细胞
这些“超级”CAR-T细胞在完成其功能后，可以恢复正常患者T细胞的功能，大大限制了由于CAR表达和PD-1抑制而产生的脱靶效应。
2023-09-27
首款针对中枢的siRNA新药ALN-APP临床1期数据发布，单次给药效果可持续10个月
正在举行的第16届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，Alnylam公司公布了旗下阿尔茨海默病（AD）新药ALN-APP的1期研究期中数据。
2023-10-30