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  • 肝病RNAi创新疗法!美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)突破性药物资格

    2019年07月16日/生物谷BIOON/--Dicerna制药公司是一家行业领先的RNAi治疗药物开发企业。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的突破性药物资格(BTD)。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症(PH)的RNAi实验性疗法,PH是一类严重、罕见、遗传性肝病,常常导致肾功能衰竭。B

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