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5万人中只有一例,这些超级罕见病患者的用药如何保障?

罕见病的病种繁多,对确诊人数在百人数量级的超级罕见病能否采用“一刀切”的方式进入医保,值得关注和思考。

2022-03-29

千万单细胞时代到来,华大智造利器DNBelab C4推出助力行业突破

华大智造DNBelab C4发布!服务商认证开启!

2022-03-23

C型尼曼-匹克病(NPC)新药:首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)撤回欧盟上市申请!

目前,仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他),已在中国上市。

2022-03-25

优时比C5抑制剂zilucoplan和FcRn靶向单抗rozanolixizumab 3期临床成功!

zilucoplan和rozanolixizumab具有2种不同但潜在互补的作用机制。

2022-02-11

eLife:中链脂肪酸8C有望治疗心脏病发作后引起的心脏损伤

在一项新的研究中,来自美国密歇根大学和中国澳门大学的研究人员指出在能量饮料(energy drink)中发现的一种中链脂肪酸(medium-chain fatty acid)有朝一日可能有助于防止心脏病发作后引起的心脏损伤。

2022-03-14

赋能科研 | 基于DNBelab C4和DNBSEQ测序技术,中科院、华大研究院等在单细胞领域重大突破在Nature发表

通过体细胞诱导培养出了类似受精卵发育3天状态的人类全能干细胞,这是目前全球在体外培养的“最年轻”的人类细胞,是继科学家成功诱导出人类多能干细胞后,再生医学领域的又一颠覆性突破。

2022-03-22

美国FDA批准Ztalmy(加奈索酮):首个治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作的药物!

Ztalmy是一种GABAA受体正向变构调节剂,具有抗癫痫和抗焦虑活性。

2022-03-22

诺华CDK4/6抑制剂Kisqali报告HR+/HER2-晚期乳腺癌最长中位总生存期:5年(63.9个月)!

这是一线HR+/HER2-晚期乳腺癌女性治疗方面报告的最长生存数据。

2022-03-22

 头颈癌c-met/HGF信号调控的分子机制

头颈癌是全球第六大常见癌症,这通常与烟酒消费有关。咽癌主要通过人乳头瘤病毒(HPV)感染而发生,从而将头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)分为HPV阳性和HPV阴性两种。异常的间叶上皮转化因子(c-MET)信号转导通过刺激增殖、侵袭性、形态发生和血管生成促进了HNSCC的进展。

2022-02-23

聚力支持卵巢癌患者克服五年生存挑战,妇女节当日启动“5的奇迹”公益项目

卵巢癌治疗较为复杂,是一场长期攻坚战,需在提高规范化诊疗意识的同时建立全病程管理认知,才能有效提升患者获益。

2022-03-08