拓宽RNAi疗法适用范围 Alnylam达成10亿美元研发协议
行业领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals与Regeneron Pharmaceuticals公司联合宣布，双方达成研发协议，合作发现、开发和推广RNAi疗法，治疗多种类型疾病。这一合作涵盖的靶标分布广泛，除了表达在肝脏的靶标以外，还包括表达在眼睛和中枢神经系统（CNS）中的靶标。这一合作反映了Alnylam在开发RNAi疗法方面取得的进步，也体现出RNA
Alnylam与再生元达成$10亿+合作，开发治疗眼部和中枢神经系统疾病RNAi疗法
2019年04月13日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获批用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，该药是RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的全球首款RNAi药物。近日，Alnylam公司宣布，与再生元（Regeneron）达成一项战略
Vir/Alnylam新型乙肝RNAi疗法VIR-2218进入I/II期临床开发
2018年11月27日/生物谷BIOON/--RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam与美国加州初创生物技术公司Vir近日联合宣布启动一项I/II期临床研究（NCT03672188），评估一种新的实验性RNAi药物VIR-2218治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染。VIR-2218首个人体给药研究的启动，也标志着Alnylam公司ESC+GalNAc共轭递送平台的首次临床应用。VIR-2218
Alnylam在德国推出Onpattro（patisiran），治疗hATTR淀粉样变性
2018年10月03日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，在德国推出Onpattro（patisiran），用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。在美国和欧盟，Onpattro分别于今年8月10日和8月30日获批，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。Al
Alnylam RNAi疗法获FDA批准
11日，美国FDA宣布批准Onpattro（patisiran）输注治疗，用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的周围神经疾病（多发性神经病，polyneuropathy）成人患者。值得一提的是，这是FDA批准的首款用于治疗由hATTR引起的多发性神经病患者的疗法，也是FDA批准的首款小干扰RNA（siRNA）药物。hATTR影响了全球约50000人，是一种
Alnylam公司RNAi疗法3期获积极数据 有望近期获批
今日，Alnylam Pharmaceuticals公司在外周神经协会（Peripheral Nerve Society， PNS)年会上公布了该公司的RNAi疗法patisiran治疗遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性（hereditary ATTR amyloidosis）的临床3期试验数据的进一步分析。分析结果表明patisiran与安慰剂相比，能够显着提高患者的
全球首款RNAi药物patisiran今年8月初将上市，来自赛诺菲/Alnylam
2018年7月5日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性的III期临床研究APOLLO已发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。在该项研究中，patisiran取得了极佳的结果，达到了研究的主要终点和所有次要终点。结果显示，在hATTR淀粉样变性患者中
Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿（PH1）大幅降低尿草酸水平
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查，该药用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定，如果获批，patisiran将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的
Alnylam又一RNAi疗法获顶线临床数据
2018年4月14日，Alnylam Pharmaceuticals宣布其RNAi疗法Givosiran在预防急性肝卟啉症的临床I期和临床I/II期开放标签延伸性研究中获得积极结果，与基线相比Givosiran最高可减少90%的卟啉症年发作率，如果正在进行的III期临床数据出色Alnylam预计今年年底递交Givosiran的NDA申请。急性肝卟啉症（Acute Hepatic Por
赛诺菲携手Alnylam 罕见病新药获得FDA突破性疗法认定
近日有消息称，法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后，正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran，用于治疗原发性高草酸尿症I型，近日获得FDA授予的突破性疗法认定。原发性高草酸尿症I型是一种罕见疾病，由过量的草酸生成导致肾衰竭，具有显着的发病率和死亡率，目前尚无批准的治疗方法。Lumasi