辉瑞Vyndaqel(tafamidis)欧盟获批，首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)治疗药物!
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Vyndaqel（tafamidis），该药是一种每日一次的61mg口服胶囊，用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成人患者。值得一提的是，Vyndaqel是首个也是唯一一个在欧盟被批准治疗ATTR-CM的药物。
2020-02-19
美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格，治疗ATTR淀粉样变性
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性RNAi药物ALN-TTRsc02治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性的孤儿药资格。在欧洲，EMA于今年4月也授予了该药治疗上述疾病的孤儿药资格。Alnylam公司计划在今年晚些时候启动III期临床项目，ALN-TTRsc02有望
2018-06-10
Alnylam公布RNAi靶向疗法ALN-TTRsc I期ATTR临床积极数据
2013年7月15日讯 /生物谷BIOON/ --全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药7月13日公布了有关ALN-TTRsc的一项正在开展的I期临床研究的积极顶级数据。ALN-TTRsc是一种皮下注射给药的RNAi疗法，靶向于甲状腺素（TTR）基因，用于TTR介导的淀粉样变（ATTR）的靶向治疗。
2013-07-16