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Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良

治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。

2025-03-02