新型AAV体系再次验明NeuroD1不能在体内介导神经元的转分化
GFAP微型启动子介导的AAV泄露表达并非是由于高病毒滴度所引起的, 而是由其携带表达的转化因子所决定 (与2021年Cell文章在大脑中的观察结果相类似);
科研人员 阐明DNA复制起始阶段H2A.Z核小体的选择性识别机制
该研究揭示了SUV420H1优先识别H2A.Z核小体并催化产生H4K20me2的结构基础,阐述了SUV420H1通过H2A.Z调控DNA复制起始的分子机理,为药物靶向设计与疾病治疗奠定了重要基础。H2
研究揭示乙酰转移酶ESCO2通过稳定Cohesin复合物促进NHEJ修复的作用和机制
该研究揭示了ESCO2参与DSB损伤修复过程的分子机制,阐明了DSB断裂位点附近黏连蛋白复合物在NHEJ修复途径中发挥促进作用。
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病,表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
基于AI的AAV衣壳库生成新方法,预测成功率近90%
近日,MIT-哈佛大学博德研究所(Broad Institute of MIT and Harvard)官网发布新闻稿,介绍了其载体工程化实验室如何通过结合机器学习方法解决基因治疗的关键问题&mdas
索元生物生物标志物指导下的基因疗法DB107获批2期临床
2023年8月1日,精准医疗领军企业索元生物宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准关于索元生物基因疗法DB107的临床Ⅱ期试验。该临床试验由全球脑瘤领域知名研究机构:加州大学旧金山分校(UCSF)
2023年HIV研究进展第2期
人类免疫缺陷病毒(human immunodeficiency virus, HIV),即艾滋病(AIDS,获得性免疫缺陷综合征)病毒,是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年,HIV在美国首次发
刘如谦团队开发双AAV载体,首次实现体内多器官高效先导编辑
该研究开发了一种优化的双AAV递送系统,实现了前所未有的高效体内先导编辑,在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率,在肝脏中的编辑效率高达46%,将体内先导编辑的效率提高了大约10倍
PNAS:天津科技大学樊振川实验室揭示纤毛信号蛋白通过RABL2-ARL3-BBSome框调控其逆向扩散跨越纤毛过渡区的分子机制
天津科技大学樊振川实验室在《美国国家科学院院刊》(PNAS)上发表了题为:RABL2 Promotes the Outward Transition Zone Passage of Signaling