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Nature：重大进展！世界上首次开发出抑制性tRNA疗法，有望治疗由过早终止密码子引起的一系列疾病

当与正在为不同组织开发的基于AAV的基因递送技术相结合时，AAV-NoSTOP平台将成为开发基于基因的治疗方法的一个潜在的有价值的临床补充。

2022-04-22