用AAV递送抗体治疗渐冻症，这家公司获1.39亿美元A轮融资
VectorY 的 CSO、联合创始人为 Pavlina Konstantinova 博士，她在基因治疗和蛋白质敲低技术方面拥有20多年经验。她曾担任uniQure的研究副总裁，负责肝脏、肌肉和中枢神
全球首家吸入式纳米抗体企业上海洛启生物完成超亿元B轮融资
近日，上海洛启生物医药技术有限公司（以下简称：“公司或洛启”）成功完成超亿元人民币B轮融资，本轮融资由上海盛迪私募基金管理有限公司（简称“盛迪投资”）领
2023年凯西集团营收突破30亿欧元，彰显不断创新与可持续发展的承诺
凯西制药公司(凯西集团)是一家以研发为基石的意大利国际制药集团,在呼吸道健康、罕见疾病和专科治疗方面研发并推广创新的治疗方案。凯西集团致力于提高民众的生活质量,并积极履行对社会和环境的责任。
18亿美元！Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
20亿美元！阿斯利康收购核药公司Fusion，加速下一代癌症治疗核药的开发
Fusion公司目前最领先的研发项目是前列腺特异性膜抗原（PSMA）靶向的放射性疗法——FPI-2265，该疗法作为转移性去势抵抗的前列腺癌（mCRPC）的治疗方法，正在进行2期临床试验。
躺赚1亿美元，CRISPR基因编辑疗法获批上市，张锋创立的Editas坐收专利费
在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中，Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致，未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。
AD：科学家首次发现，房颤与女性患痴呆风险升高200%有关
这是首个探讨房颤相关认知疾病进展过程中性别差异的研究。在最初的分析中，研究人员发现，患有房颤的女性患MCI/痴呆的风险更高，疾病进展速度更快。未来若能找到识别患有房颤且认知下降风险最高的患者的方法，
11亿美元！诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior，解决心脏病的根本原因
CDR132L是一种基于反义寡核苷酸（ASO）的抑制剂，靶向非编码RNA——miRNA132（miR-132），旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。
超6亿美元合作！罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法，用于治疗自身免疫病
GenEdit的使命是使用NanoGalaxy平台发现和开发非病毒、非脂质的亲水纳米颗粒（HNP），用于递送DNA、RNA或CRISPR核糖核蛋白，从而开发体内基因疗法。