CDD：抑制USP28通过抑制范可尼贫血通路来克服鳞状肿瘤的顺铂耐药
鳞状细胞癌(SCC)通常具有异常高的突变负担。因此，他们迅速对以铂为基础的化疗产生耐药性，总体生存受到限制。
临床首次证实CRISPR-Cas9技术可有效治疗镰刀型红细胞贫血和β-地中海贫血
镰刀型红细胞贫血（SCD）和β-地中海贫血（TDT）是两种常见的基因缺陷性疾病，其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成，从而产生无效的血红蛋白。目前常见的治疗方法是输血（输入红细胞）或输入铁螯合剂，但易出现中毒现象，且不能从根本上治疗疾病，而唯一根治的方法——造血干细胞移植，却存在匹配的捐赠者稀缺的
NEJM：多管齐下治疗镰状细胞状贫血
镰状细胞疾病的典型症状就是镰状细胞危机的反复发作，也叫做血管阻塞危机，在这种情况下病人红细胞形状改变，凝结在一起堵塞小血管，导致疼痛和器官损伤。在新一期《New England Journal of Medicine》的编辑文章中，波士顿大学医学院（BUSM）的研究人员强调为了防止这些有害的状况，应该多管齐下联合多种药物一起治疗镰状细胞疾病。
干细胞基因疗法有望用于治疗镰刀型贫血
UCLA的干细胞研究人员发现，一种新型的干细胞基因治疗方法可以一次性地，持久地治疗镰刀型细胞贫血症。这种贫血症是国内最常见的遗传性血液疾病。
Biophy J：使用光散射技术揭示镰刀状细胞病的发病机制
2013年11月7日 讯 /生物谷BIOON/ --在镰刀形细胞病中，血红蛋白作为携带养分的结构，其可以形成使得红细胞变硬以及疾病恶化的纤维。近日，刊登在国际杂志Biophysical Journal上的一篇报告中，来自德雷塞尔大学的研究者通过使用光散射技术对血红蛋白形成纤维的过程进行了深入研究，相关研究或可帮助科学家开发干预此疾病发生过程的新型疗法。
Cell Host & Micro：发现镰刀状红细胞中的microRNA可明显抑制疟原虫繁殖
2012年8月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自杜克大学医学中心的研究者通过研究，揭示了为何镰刀状细胞病（贫血）病人相比正常红血细胞的病人在患疟疾时候表现出的病情较轻，研究者发现红细胞中的遗传物质可以通过调节改变寄生虫的基因表达来改变寄生虫的活动和行为。
Science：发现靶向治疗镰刀状细胞疾病的新型基因调节子
一种新型的遗传靶点，该靶点是一种增强子，其可以在红细胞中控制一种名为BCL11A的分子开关，从而调节血红蛋白的产生。 (Credit: © 18percentgrey / Fotolia) 2013年10月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自波士顿丹娜-法伯儿童癌症及血液障碍研究中心（音译）的研究者通过研究发现了一种新型的遗传靶点，该靶点是一种增强子...