辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV）
Nature：靶向蛋白CypA的药物有望治疗包括猴痘病毒和天花病毒在内的一系列痘病毒
在一项新的研究中，来自英国牛津大学、剑桥大学和皮尔布赖特研究所的研究人员在研究痘病毒如何逃避人体细胞的自然防御功能时，发现了一种新的治疗方法，它可能比目前的治疗方法更持久。在此之前，他们发现痘病毒如何
全球首例治愈：浙大团队发现罕见病新致病基因，创新研发靶向药物
一系列的体外实验和动物实验也证明：在同等给药量时，相比此前已用于临床的 IL-1 通路抑制剂阿那白滞素（anakinra）和卡纳单抗（canakinumab），“利来西普”能产生更好的治疗效果。
Nature重磅：重启癌细胞的凋亡过程，为抗癌药物设计提供全新策略
总而言之，这项新研究将强调了二聚体小分子化合物TCIP1作为弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）乃至更广泛的癌症类型的治疗潜力，在未来或可成为一种新型抗癌药物。
Science：我国科学家领衔揭示源自中草药的化合物Dau-d4可改善现有糖尿病药物的疗效
肠道菌群可以通过产生与宿主酶的功能相似的酶来调节宿主的生理和病理生理学。然而，通过基于测序的研究很难确定这些微生物-宿主同工酶（microbial-host isozyme），因为在不同物种中具有相似
2023细胞与基因治疗大会 | 论坛二嘉宾日程公布—邀您共议基因疗法与核酸药物前沿进展布局！
主办单位：同济大学附属同济医院、海军军医大学基础医学院、南京可缘、上海市生物医药产业促进中心、生物谷、梅斯医学 大会时间：9月22-23日 大会形式：线下 大会地点：上海富悦大酒店
郑春福教授在JMV发表新冠病毒非药物干预对水痘流行影响的文章
2011年至2021年，水痘发病率呈上升趋势，尤其是2019年，发病率高达111.69/10万。 但2020年较2019年大幅下降43.18%，且2020年水痘发病高峰在第21周至第25周低于往年。
ERA2023 | 聚精会“肾”，药物研发助力改善IgA肾病长期预后
IgA肾病（IgAN）是目前中国乃至全世界最常见的原发性肾小球肾炎，既往研究显示超过三分之一的中国成人IgAN患者将在20年内进展至终末期肾脏病（ESKD）
AI制药算法新突破：通用分子指纹编码，显著提速药物分子筛选
该研究开发的变分图编码器的隐空间具有令人惊讶的多用途性质，可用于预测高度多样化数据集的属性。后续进一步的工作将涉及限制因素的缓解策略和算法在药物发现管线中的应用，包括随后的实验验证。